BioMarin价值6亿8千万美元杜氏肌营养不良症研究宣告失败
著名罕见疾病研究专家BioMarin公司最近在杜氏肌营养不良症药物研究领域遭受了巨大挫折。公司2014年底收购另一罕见病药物研发者Prosensa而获得的相关疗法drisapersen开发研究最终倒在了临床审批部门面前，如无意外，BioMarin公司已经承认这一研究的失败。
肿瘤内部压力大是重要原因
许多癌症治疗药物疗效不佳，其中一个原因就在于这些药物无法渗入实体瘤内部的高压环境。根据发表在国际学术期刊Biophysical Journal上的最新研究结果，透明质酸可导致肿瘤内部形成胶状液态压力环境，是导致癌症药物无法渗入的重要原因。
NICE:PTC杜氏肌营养不良新药想上市？先和NHS谈好价！
著名罕见病公司PTC开发的用于治疗杜氏肌营养不良新药Translarna最近在英国市场迎来了一个转折。英国NICE同意给予PTC和NHS更多时间用于谈判并就药物价格达成一致以便该药物能够最终进入英国的医保体系。就在几周前，NICE曾建议Translarna用于仍具有行走能力的五岁以上由基因无义突变引起的杜氏肌营养不良患者。
FASEB J：母亲肥胖及营养不良或影响后代女儿的生育力
近日，发表在国际杂志The FASEB Journal上的一项研究报告中，来自剑桥大学的研究人员通过研究表明，孕期母源性的肥胖及营养不良或影响雌性后代机体中卵细胞的储存，这项研究发现或将增强科学界对肥胖和营养不良引发长期效应的理解，而该研究也将帮助开发新型干预措施来保护经历不良母体环境的后代雌性个体的生育力。
Science：中国科学家在压力应激障碍领域取得重要进展
最近,中国科学院生物物理研究所的曹鹏课题组在国际权威杂志Science上发表了题为" A parvalbumin-positive excitatory visual pathway to trigger fear responses in mice",报道了他们在压力应激障碍领域的最新研究成果。
Nature：黑色素瘤细胞能有效抵御活性氧化应激压力
活性氧和抗氧化分子在促进或抑制肿瘤发展中扮演的角色一直存在争议。在这个问题上，美国德州西南医学中心的科学家们认为，黑色素瘤细胞如果能够细胞应激压力，即能够解决活性氧化物的问题，那么这些细胞就能高效地在血液循环系统中移动，并导致癌症的扩散。作者们还表明，抑制这些小鼠中处理活性氧化物的代谢途径，可以有效地减弱了黑色素瘤细胞的转移。
Sci Transl Med：迷你基因与肌营养不良症治疗
一项小鼠的新的研究显示，用一种缩短的“迷你”形式的基因所进行的基因疗法可能是治疗肌营养不良症的一种新的方法。该基因与一组肌营养不良症有关联。 肌营养不良症由超过30种的遗传性疾病所组成，它们会在儿童和成年人中引起进行性肌萎缩和慢性肌无力。 尽管对这类疾病尚无治愈的方法，但许多类型的肌营养不良症的遗传学原因已经明了，人们现在正在研究数种治疗方法，特别是替换引起这些疾病的有缺陷蛋白质的基因疗法。
J Neurosci：压力过大可能会导致失忆
众所周知，压力过大会对身体健康造成影响。不过最近一项研究可能会给你进一步的警示：压力会引起大脑的炎症反应，从而导致失忆以及抑郁情绪的产生。