BioMarin价值6亿8千万美元杜氏肌营养不良症研究宣告失败
著名罕见疾病研究专家BioMarin公司最近在杜氏肌营养不良症药物研究领域遭受了巨大挫折。公司2014年底收购另一罕见病药物研发者Prosensa而获得的相关疗法drisapersen开发研究最终倒在了临床审批部门面前，如无意外，BioMarin公司已经承认这一研究的失败。
2016中国国际药物信息大会暨第八届DIA中国年会——“迎接法规变革，聚力专业质量”
2016中国国际药物信息大会暨第八届DIA中国年会在京隆重开幕，此次会议主题为"迎接法规变革，聚力专业质量"，聚焦药物创新及质量。探讨未来药物的发展方向，探讨中国药物的未来，致力于改善疾病的治疗方案。
NICE:PTC杜氏肌营养不良新药想上市？先和NHS谈好价！
著名罕见病公司PTC开发的用于治疗杜氏肌营养不良新药Translarna最近在英国市场迎来了一个转折。英国NICE同意给予PTC和NHS更多时间用于谈判并就药物价格达成一致以便该药物能够最终进入英国的医保体系。就在几周前，NICE曾建议Translarna用于仍具有行走能力的五岁以上由基因无义突变引起的杜氏肌营养不良患者。
中国生物信息云计算产业联盟深圳成立 华大基因、阿里云等科技巨头领衔发起
4月11日，基因组云计算技术开发者大会在深圳召开。来自华大基因、阿里云、英特尔、百度开放云、华为、聚道科技、微基因等单位的技术开发者们齐聚深圳，共同探讨行业动态、解读技术标准、拓展基因组云计算的应用领域。大会上正式发布了“中国生物信息云计算产业联盟”倡议。
FASEB J：母亲肥胖及营养不良或影响后代女儿的生育力
近日，发表在国际杂志The FASEB Journal上的一项研究报告中，来自剑桥大学的研究人员通过研究表明，孕期母源性的肥胖及营养不良或影响雌性后代机体中卵细胞的储存，这项研究发现或将增强科学界对肥胖和营养不良引发长期效应的理解，而该研究也将帮助开发新型干预措施来保护经历不良母体环境的后代雌性个体的生育力。
Sci Transl Med：迷你基因与肌营养不良症治疗
一项小鼠的新的研究显示，用一种缩短的“迷你”形式的基因所进行的基因疗法可能是治疗肌营养不良症的一种新的方法。该基因与一组肌营养不良症有关联。 肌营养不良症由超过30种的遗传性疾病所组成，它们会在儿童和成年人中引起进行性肌萎缩和慢性肌无力。 尽管对这类疾病尚无治愈的方法，但许多类型的肌营养不良症的遗传学原因已经明了，人们现在正在研究数种治疗方法，特别是替换引起这些疾病的有缺陷蛋白质的基因疗法。
Nature：科学家揭示古老人类DNA的关键信息
近日，来自马克斯-普朗克进化人类学研究所的研究人员通过对来自古老人类机体中0.1%的古老DNA进行研究，利用原始数据绘制出了现代人类的机体基因组图谱；研究者Matthias Meyer表示，由于有430，000年历史的“古老”骨头中的DNA已经被降解并且污染了，而来自西班牙北部洞穴残存的骨头或许就可以代表早期穴居人的生活史，而这也将历史推到了那个时代，即人类的古代祖先来自古代的穴居人。