Supernus公司儿童多动症创新疗法达到3期临床终点
今日，Supernus Pharmaceuticals公司宣布，该公司治疗儿童注意力缺陷多动障碍（ADHD）的在研药物SPN-812在两项关键性3期临床试验中达到主要终点。该公司计划在明年下半年向FDA递交新药申请。ADHD俗称多动症，是一种慢性大脑疾病，表现为注意力无法集中，多动，容易冲动。ADHD症状可能在儿童3-6岁时开始出现，可能持续到青少年和成年期。目前没有治愈ADHD的疗法
GENFIT公司elafibranor用于原发性胆管炎治疗2期临床结果积极
12月6日，专注肝病治疗药物及诊断方案开发的生物制药公司GENFIT宣布，公司候选药物elafibranor治疗原发性胆管炎(PBC，一种慢性肝病)的2期研究取得积极结果。该项试验为多中心(美国和欧洲)研究，采用双盲、随机、安慰剂对照，为期12周，目的是评价elafibranor (每天80毫克和120毫克)用于对熊去氧胆酸(UDCA)缓解不足的成人PBC患者治疗的疗效和安全性。研究达
张锋创建基因编辑公司获FDA批准开展人类临床试验
12月1日，Editas Medicine公司宣布，美国FDA已经接受该公司为EDIT-101递交的IND申请，允许该公司开展使用CRISPR基因编辑手段治疗Leber先天性黑朦10型患者（LCA10）的临床试验。Editas Medicine是由Broad研究所（Broad Institute）著名学者张锋博士创建的行业领先的基因组编辑公司。这项临床试验是该公司创建以来启动的第一项人类临床试验。
Aquestive公司药物Sympazan在美国上市，成首个氯巴占口腔膜剂
2018年12月03日讯 /生物谷BIOON/ --专科药开发商Aquestive Therapeutics近日宣布，在美国市场推出Sympazan（clobazam，氯巴占）口腔膜，该药可在全美的零售药店购买，也可邮寄购买。在美国，Sympazan于今年11月初获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于2岁及以上患者治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）相关的癫痫发作。此次批准，使S
Camurus公司Buvidal（长效丁丙诺啡）获澳大利亚批准
2018年11月30日/生物谷BIOON/--Camurus是一家瑞典制药公司，致力于开发和商业化用于治疗严重和慢性疾病的创新差异化药物。近日，该公司宣布，澳大利亚治疗产品管理局（TGA）已批准每周一次和每月一次的Buvidal（长效丁丙诺啡，CAM2038），治疗阿片依赖。此次批准，使Buvidal成为澳大利亚批准治疗阿片依赖的首个长效药物，标志着该国阿片依赖治疗领域15年来最重要的进步。Buv
Catalyst公司Firdapse获美国FDA批准，成首个治疗LMES的药物
2018年11月30日/生物谷BIOON/--美国食品和药物管理局（FDA）近日批准Catalyst制药公司的药物Firdapse（amifampridine）片剂，用于Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）成人患者的治疗。此次批准，使Firdapse美国市场首个获准治疗LMES的药物。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经和肌肉的连接，破坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力，并导
Vertex公司药物Kalydeco获欧盟批准，用于1-2岁儿科患者
2018年11月30日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，纳入CFTR基因中存在下述9种突变中至少1种突变的1岁-2岁（12个月至＜24个月）囊性纤维化（CF）儿科患者：G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R。此次标签更新是基于一项正
Shire公司药物Takhzyro获欧盟批准！
2018年11月30日/生物谷BIOON/--英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布欧盟委员会（EC）已批准Takhzyro（lanadelumab-flyo）皮下注射液，作为一种预防性药物，用于12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防血管性水肿的反复发作。Takhzyro是治疗HAE的首个单抗类药物，在美国，该药于今年8月获批相同适应症。Takhzyro
Rocket公司RL-L102斩获美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格
2018年11月29日/生物谷BIOON/--Rocket制药公司是一家新兴的临床阶段生物技术公司，专注于开发一流的基因疗法治疗罕见的、毁灭性的疾病，该公司的多平台开发方法应用了成熟的慢病毒载体（LVV）和腺相关病毒载体（AAV）基因治疗平台。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导项目为RP-L102再生医学先进疗法资格（RMAT）和快速通道资格（Fast Track）。RP
Galapagos公司创新药GLPG1792获美国FDA授予快速通道资格
2018年11月29日/生物谷BIOON/--Galapagos是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现和开发具有新作用机制的小分子药物，其管线资产涵盖炎症、纤维化、骨关节炎和其他适应症的临床前至III期临床资产。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予GLPG1972/S201086治疗骨关节炎（OA）的快速通道资格。OA是一种高发病率及高致残率疾病。到目前为止，还没有任何疗法可以