拓宽RNAi疗法适用范围 Alnylam达成10亿美元研发协议
行业领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals与Regeneron Pharmaceuticals公司联合宣布，双方达成研发协议，合作发现、开发和推广RNAi疗法，治疗多种类型疾病。这一合作涵盖的靶标分布广泛，除了表达在肝脏的靶标以外，还包括表达在眼睛和中枢神经系统（CNS）中的靶标。这一合作反映了Alnylam在开发RNAi疗法方面取得的进步，也体现出RNA
国家药监局发文将在全国范围内整治执业药师“挂证”行为
3月19日，国家药监局下发《国家药监局综合司关于开展药品零售企业执业药师“挂证”行为整治工作的通知》，内容提到3月15日晚，中央广播电视总台曝光了重庆市部分药品零售企业执业药师“挂证”、不凭处方销售处方药等问题，造成了恶劣社会影响。为全面落实药品监管“四个最严”要求，严厉打击执业药师“挂证”行为，将在全国范围内开展为期6个月的药品零售企业执业药师“挂证”行为整治。具体工作要求如下：一、
中国科学家发现胞嘧啶单碱基编辑器存在全基因组范围的脱靶效应
人类的遗传疾病与农作物农艺性状改变通常是由基因组中的单个或少数核苷酸的突变引起的。单碱基基因编辑技术为定向编辑基因组中的关键核苷酸变异提供了重要工具。中科院遗传与发育生物学研究所研究员高彩霞团队在水稻中对两种胞嘧啶编辑器(CBE) BE3和HF1-BE3， 以及一种腺嘌呤编辑器(ABE)的特异性进行了全基因组水平评估，首次在体内利用全基因组测序技术全面分析和比较了单碱基编辑系统在基因组
这款干细胞疗法拯救了哈佛学生的生命 正在扩大上市范围
11月20日，美国CBS报道了一则干细胞拯救生命的事迹。这是未来医学的活生生例子，在革命性干细胞疗法的帮助下，十几年前危在旦夕的三年级男生如今走进了哈佛医学院的学堂，享受着属于他的健康生活。案例：干细胞有时真的是“救命稻草”这则案例的主人公名叫卡梅伦（Kameron Kooshesh），目前就读于哈佛医学院。在小学三年级的时候他被诊断出急性淋巴细胞白血病，于是开始了两年半的强化疗。在这过程中，他开
首次全国范围内带量采购正在路上
截至目前，CDE承办的仿制药一致性评价受理号共计412个，涉及到157家制药企业的148个品种。根据《中国上市药品目录集》的数据，目前通过一致性评价或视同通过一致性评价的品规共计97，已有三家通过一致性的品种为5个，属于289基药目录品种仅有18个品种的32个品规。距离总局对289目录品种设定的一致性评价完成时限已不足3个月，剩下未完成的品种可要抓紧了。对于通过一致性评价的
构建出增加基因组靶向范围的CRISPR/Cas9系统
2018年9月23日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。在CRISPR/Cas9系统中，酶Cas9在DNA靶位点上进行
融资总额达1.3亿，T细胞疗法新锐扩大治疗范围
Tessa Therapeutics日前宣布，由于最新一轮融资的需求增加，公司又筹集了5000万美元，使得本轮融资总额达到1.3亿美元。Tessa将利用这笔资金继续推进临床管线，并将新疗法引入临床试验，扩大该公司的病毒特异性T细胞（VST）平台疗法的癌症治疗范围。Tessa Therapeutics是一家专注于细胞免疫疗法的临床阶段生物医药公司，其病毒特异性T细胞（VST）
GSK肺病新药递交补充申请 扩大适应症范围
葛兰素史克（GSK）与其合作伙伴Innoviva近日宣布，向美国FDA提交了补充性新药申请（sNDA），扩大Trelegy Ellipta（fluticasone furoate/umeclidinium/vilanterol，FF / UMEC / VI）的适应症范围，用于维持治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者的气流阻塞和减轻恶化。对sNDA的批准将意味着医生可以使用FF / UM
Science：CRISPR专利战争突显授予保护范围广泛的专利权问题
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会图片来自Thomas Splettstoesser (Wikipedia, CC BY-SA 4.0)。 2017年11月18日/生物谷BIOON/---美国杜克大学法学教授Arti Rai和亚利桑那州立大学生物技术教授Robert Cook-Deegan在一篇知识产权政策论坛论文中谈及了基因编辑专利战争。他们提出在一些产权纠纷中，相比于首次
美FDA批准扩大强生牛皮癣药物Stelara适用症范围
近日，美国监管机构已批准扩大强生公司牛皮癣药物Stelara（ustekinumab）治疗范围，新增了年轻斑块性牛皮癣患者。该药物现在可由医生处方，以治疗12岁及以上的患者中度至重度斑块性银屑病。此次批准为该年龄组患者提供了新的治疗方案。银屑病关节炎（PsA）是一种慢性炎症性疾病，其中关节痛是由机体免疫系统攻击自身健康组织所致。该病约影响30%的银屑病（psoriasis）患者。许多P