罕见病新药进展！百健和Ionis脊髓性肌萎缩症药物Spinraza III期临床获得成功
Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。
日本科学家开发新型药物有望治疗尼曼匹克病
细胞一些生理过程的副产物需要及时清除或降解保证细胞行使正常功能。溶酶体是细胞主要的废物处理系统，一旦一些基因异常影响了溶酶体功能就会导致废物堆积在细胞内影响细胞功能。
制药公司如何从罕见病药物的开发领域获利？
近些年来，制药公司对于发现能带来下一个10亿美元的药物的关注点似乎发生了转移，它们从关注治疗常见疾病的药物转移到了关注治疗罕见疾病的新药开发上，在一项最近发表的研究论文中，研究者发现，制定立法来激励制药公司投资罕见疾病疗法的开发或许会给这些公司带来盈利，而这也是未来多个制药公司在药物研究上的一个新的领域。
超180个糖尿病药物在研，口服型胰岛素将是大赢家？
我国有超过1亿人患有糖尿病，该病是仅次于癌症的第二大慢性疾病。治疗糖尿病最常见用的药物就是胰岛素及其类似物，但单纯的胰岛素治疗已不能符合患者的需求了。随着制药技术的发展和人们对糖尿病患病机制了解的深入
Clin Cancer Res：新型药物组合或可有效克服白血病对疗法的耐受性
利用新型药物组合对常见白血病进行早期诊断或为后期开发新型靶向癌细胞的药物疗法能够提供新的思路；近日，来自南安普敦大学的研究人员通过研究表示，一种新型的药物组合疗法或许能够克服白血病对疗法的耐受性，相关研究刊登于国际杂志Clinical Cancer Research上。
Ecancermedicalscience：心脏病药物普萘洛尔或有特殊的抗癌特性
日前，一项刊登在国际杂志ecancermedicalscience上的研究报告中，来自哈佛医学院等机构的研究人员通过研究发现，普萘洛尔，一种常用于治疗不规则心率好其它状况的常见β-受体阻滞药物或许具有明显的抗癌特性。研究者指出，当前广泛使用的非癌症药物或许具有潜在的治疗癌症的特效。
JBC：科学家鉴别出糖尿病药物二甲双胍的新型作用靶点
近日，一项刊登于国际杂志Journal of Biological Chemistry上的研究报告中，来自日本名古屋大学的研究人员利用线虫作为模式动物进行研究，鉴别出了2型糖尿病药物二甲双胍的新型靶点，研究者发现，在果蝇机体中离子交换蛋白NHX-5和其相关的蛋白质或许是潜在的二甲双胍的靶点，这就表明二甲双胍能够控制细胞内吞作用的周期。
安进新一代肾脏病药物Parsabiv获欧盟CHMP支持批准
Parsabiv是一种新颖的拟钙剂，能够抑制甲状旁腺激素（PTH）的分泌，开发用于接受血液透析治疗的慢性肾脏病（CKD）患者继发性甲旁亢（sHPT）的治疗。
大冢抗精神病药物Abilify(阿立哌唑)获日本批准治疗儿童自闭症谱系障碍
Abilify是大冢开发的一款重磅抗精神病药物，之前已获批3个适应症：精神分裂症，I型双相情感障碍，重度抑郁症。