Soliris升级版ALXN1210治疗血红蛋白尿症III期研究成功
Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司，目前已有3个上市产品。近日，该公司公布了2018年第一季度报告，数据显示，全球产品净销售额9.304亿美元，与去年同期相比增长7%。3个产品中，Soliris销售额8.001亿美元（+2%，市场容量+2%）、Strensiq销售额1.107亿美元（+50%，市场容量+58%）、Kanuma销售额1960万美元（+63%
SCRR：“嵌合体”细胞能够恢复杜氏肌营养不良症关键蛋白缺陷
2018年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近由来自伊利诺伊大学的研究者们发表在《Stem Cell Review and Reports》杂志上的一篇文章，通过将正常肌细胞与患有杜氏肌营养不良症个体的肌细胞进行融合，并将其植入患有上述疾病的小鼠模型中，能够显著地提高肌肉的功能。这些细胞叫做"嵌合体细胞"，是由含有正常的dystrophin蛋白（肌肉结构性蛋白，而杜氏肌营养不良症患者
亨廷顿舞蹈症新药可清除高达60%的致病蛋白
近日，专注于反义药物开发的Ionis Pharmaceuticals公布了在研新药IONIS-HTTRx（RG6042）治疗早期亨廷顿舞蹈症（Huntington's disease，HD）患者的1/2期研究取得的积极顶线数据。这些数据表明IONIS-HTTRx（RG6042）是首个能够降低HD患者致病蛋白质的新药。结果公布在第13届CHDI HD年度会议上。HD是一种罕见的遗传神经退
脑影像学进展确定阿兹海默症传播发展的关键蛋白，老年痴呆有救了
【脑影像学研究进展解决了阿尔茨海默病中关键蛋白扩散的争论】最近在脑成像方面的进展首次表明，在阿尔茨海默氏病中，一种导致神经细胞死亡的关键蛋白在整个大脑中传播，因此阻止它的传播有望阻止这种疾病的蔓延。据估计，全世界有四千四百万人患有阿尔茨海默病，这种疾病的症状包括记忆力问题、行为改变和逐渐丧失独立性。这些症状是由大脑中两种异常蛋白质的积累引起的：淀粉样β蛋白和τ蛋白。人们认为淀粉样β首先发生，鼓励了
Sci Trans Med：罕见蛋白或许与精神分裂症有关
2017年1月5日/生物谷BIOON/---最近，来自约翰霍普金斯大学的研究者们发现了一类叫做“Thorase”的蛋白质的罕见突变，这一突变会导致大脑神经元之间连接的受体的破坏。通过利用抗癫痫药物perampanel靶向Thorase的功能，科学家们称他们能够成功缓解小鼠的社交障碍。“我们的研究表明Thorase的活性与行为异常之间的关系，其中可能包括精神分裂症”，该研究的作者，来自约翰霍普金斯大
Nat Commun：关键蛋白有助于肌肉萎缩症的治疗
2017年12月4日/生物谷BIOON/---最近，来自阿尔伯塔大学的研究者们发现了治疗“卢•格里格”氏症（一种神经性肌肉退化症）的潜在靶点。生物物理学家Michael Woodside利用单分子技术首次观察了SOD1（过氧化物歧化酶，即一种抗氧化剂，该蛋白的错误折叠会导致神经性肌肉退化）的折叠过程，他们发现这一过程比以往认为的要复杂的多。这些结果解释了蛋白质的错误折叠的偏好性，其与朊
J Pathol：蛋白质组学研究揭示阿兹海默症最新分子机制
2017年10月14日讯 /生物谷BIOON/ --迟发性、不定期发生的阿兹海默症占据所有该类疾病的发生率的99%，而且它与多种致病因素以及病理机制存在联系。其中之一就是蛋白质的一列翻译后修饰过程，称为“O连接beta-N乙酰葡萄糖胺化修饰”或“O-GlcNAc”。O-GlcNAc的低含量以及易分解的特质使得对这类型蛋白质修饰的研究十分困难，科学家们也难以大规模地对O-GlcNAc进行定量研究。根
elife：科学家们解析出帕金森症关键蛋白的3D结构
2017年10月8日/生物谷BIOON/---最近，来自Dundee大学的研究者们鉴定出了大脑中保护帕金森症不会发作的关键酶的分子结构。经过十年的工作，研究者们称对这种名为“PINK1”的酶的3D结构的解析是该领域的一项巨大的突破。帕金森病是一列具有恶化潜力的神经退行性疾病，目前为止没有很好的治疗方法。此前研究表明PINK1基因的突变是帕金森症早期的标志之一。PINK1编码一类酶，其对于保护大脑免
Science子刊：蜱唾液中的特殊蛋白或能明显降低HIV患者发生并发症的风险
2017年9月11日 讯 /生物谷BIOON/ --黑腿蜱会携带引发莱姆病的的细菌，但如今研究人员却发现它的唾液有新的用途；如今，刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的一项研究报告中，来自匹兹堡大学的研究人员正在利用黑腿蜱的唾液来检测其是否能够降低HIV患者心脏病的发病风险，HIV患者患心脏病和中风的风险几乎是正常人群的两倍，而且这些疾病甚至在血液中并未检测
Cell：蛋白TSP-1促进肺干细胞产生肺泡细胞
2017年8月28日/生物谷BIOON/---根据一项来自美国波士顿儿童医院的新研究，人们有朝一日可能能够通过导入一种蛋白指导肺干细胞(lung stem cell)分化为修复肺部损伤所需的特定细胞类型来治疗几种肺部疾病。相关研究结果近期发表在Cell期刊上，论文标题为“Lung Stem Cell Differentiation in Mice Directed by Endothelial C