Kalydeco获欧盟批准用于治疗囊性纤维化
7月27日，美国Vertex制药宣布，欧盟委员会已批准Kalydeco（通用名：ivacaftor）用于6岁及以上年龄群携带囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因上至少单拷贝G551D突变的囊性纤维化（CF）患者。Kalydeco是首个靶向该病根本病因的药物。 囊性纤维化是由CFTR基因突变导致CFTR蛋白缺陷或缺失所致罕见遗传病。
FDA警告留心囊性纤维化药物Kalydeco与白内障的可能相关性
2012年9月1日讯 /生物谷BIOON/ --FDA警告医生、家长及患者留心药物Kalydeco相关的白内障（cataract），该药是今年早些时期获批的突破性囊肿性纤维化治疗药物。 FDA称，该警告是基于药物制造商Vertex在幼年大鼠试验中所观察到的白内障案例。该项研究，旨在表明Kalydeco对于2岁以下儿童的安全性。白内障是眼睛晶状体的浑浊，能够破坏视觉。
JBC：囊性纤维化新的治疗方法
2012年10月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，多伦多科学家证实FDA最近批准的治疗一种罕见囊性纤维化的药物可能治疗各种形式的囊肿性纤维化。 囊性纤维化是一种遗传性疾病，困扰着世界各地的约70000人。患者的上皮细胞氯离子通道调节有缺陷；呼吸道粘膜上皮的水、电解质跨膜转运有障碍；粘液腺分泌物中酸性糖蛋白含量增加，改变了粘液流变学的特性，可能为分泌物变粘稠的原因。
Cell：科学家发现治疗囊性纤维化的候选药物
2013年9月15日讯 /生物谷BIOON/--发表在Cell杂志上的文章称，德国海德堡大学，雷根斯堡大学和葡萄牙葡京大学的科学家联合发现了一种有望治疗囊性纤维化的药物。科学家同时报道了大量的之前未报道的囊性纤维化相关基因，表明新型筛选技术有助于开发新的药物靶点。 囊性纤维化是由单基因突变引起的遗传性疾病。该突变造成多个器官病变，最明显的是肺部分泌物异常增厚。
Illumina的囊性纤维化诊断方案获得CE-IVD认证
Illumina, Inc. (NASDAQ:ILMN)，Illumina公司近日宣布，其台式新一代测序诊断平台MiSeqDx与Cystic Fibrosis（囊性纤维化）诊断方案于6月26日在欧洲通过CE-IVD认证，并于7月在欧洲数个国家上市。
PNAS：囊性纤维化严重程度或受细菌多样性驱动
3月26日，PNAS在线发表美国密歇根大学儿科学与传染病学系研究人员的研究论文，该组科研人员的一项研究揭示出了囊性纤维化病人的呼吸道中的细菌群落的结构与动态，并且为抗生素如何影响这种慢性肺病提供了见解。 在一项为期8到9年的研究中，Jingchao Zhao及其同事收集了6位年龄相近的男性囊性纤维化病人的126份痰样本。
Cancer Cell：去泛素化酶调节肝炎、纤维化和癌变
6月12日，Cancer Cell杂志报道了去泛素化酶，圆柱瘤病（CYLD）肿瘤抑制因子的失活可引发肝细胞的凋亡、炎症、纤维化和癌症。圆柱瘤病（CYLD）肿瘤抑制因子通过去泛素化上游因子，抑制NFκB和有丝分裂原活化蛋白激酶（MAPK）活化途径。
：研究揭示囊性纤维化中基因突变的良性与恶性
2013年8月25日讯 /生物谷BIOON/--8月25日Nature Genetics杂志上公布的一项研究搞清楚了囊性纤维化（CF）中哪些基因突变是良性的，哪些是有害的。 虽然已经报道过囊性纤维化（CF）中设计1,900个基因发生错误，但目前还不清楚有多少基因突变是真正对遗传性疾病做出贡献的。 为了弄清楚，研究人员已经将已知CF致病的突变基因从22增加到127个。
PLoS ONE：揭示克罗恩氏病患者肠道组织纤维化的分子机制
2013年2月3日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志PLoS ONE上的一篇研究报告中，来自布里斯托大学的研究者通过研究揭示了，蛋白质IL-13或许是克罗恩氏病患者发展成为纤维化的关键，这将帮助研究者开发新型的药物来治疗克罗恩氏病患者。 克罗恩氏病是一种慢性炎性胃肠道疾病，目前并没有有效的治愈方法。
J Cell Mol Med：microRNA-24调节心肌梗死后心肌纤维化
心肌梗死（MI）后心肌纤维化已被确定为是心脏衰竭发展的关键因素。虽然参与心脏各种病理生理过程中失调的miRNA众所周知，但miRNA在调节心肌梗死后纤维化中的作用尚不清楚。 早期研究观察到纤维化和心肌肥厚的miR-24表达之间的关系，近日，研究人员在J Cell Mol Med杂志上发表研究评估miR-24是如何调节心肌梗死后纤维化的。