EMBO Mol Med：新型化学制剂或可有效治疗杜氏肌营养不良症
2013年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自华盛顿国家儿童医疗中心的研究者通过研究发现了一种口服药物或可以潜在治疗肌营养不良症；研究者表示，VBP15制剂可以有效降低肌营养不良症小鼠的炎性症状，而且其也可以保护并且增强患者的肌肉功能，相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Medicine上。
Sarepta制药针对肌营养不良症的研究获得良好结果
2012年7月24日讯 /生物谷BIOON/-- 在经历了几个月的实验后，Sarepta制药治疗杜氏肌营养不良症的eteplirsen二期实验终于获得了良好的结果。相比于安慰剂组，在步行距离这一关键指标上eteplirsen药效显著。 去年四月，Sarepta的临床实验达到了其主要目标。但缺乏有说服力的结果吸引投资者。
JAMA：心脏起搏器可改善1型肌强直性营养不良患者生存率
3月28日，《美国医学会杂志》（Journal of American Medical Association）发表的一项回顾性队列研究显示，对于心电图提示心脏传导异常的1型肌强直性营养不良患者，置入永久性心脏起搏器与定期监测的非侵入性策略相比，可显著改善患者的生存率。
HMG：科学家开发出了一种治疗肌营养不良症的联合疗法
2013年8月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Human Molecular Genetics上的一篇研究报道中，来自波士顿大学的研究者通过研究开发出了一种组合疗法，其可以在老鼠模型中有效治疗肌营养不良症，这项研究发现为开发相应疾病的疗法以及其它破坏性的肌肉疾病的疗法提供了一定思路和帮助。
Nature：营养不良相关的肠道炎症
在贫困国家中超过十亿人正在挨饿，即使在富裕国家，营养不良仍然是一个重大问题，营养不良处于世界领先的死亡原因。一百年多年来，医生们已经知道饮食中缺乏蛋白质或低水平的氨基酸会导致如腹泻、肠道发炎和其他免疫系统疾病，这可能是致命的。 然而，营养不良导致如此严重的症状的分子机制至今不甚明了。
GSK治疗杜氏营养不良症新药二期研究成功
2013年4月11日讯 /生物谷BIOON/ --GSK公司周二宣布公司研制的治疗杜氏营养不良症药物drisapersen二期研究达到了既定目标，在今年晚些时候即将进入三期研究。但是公司同时表示，目前的数据仍有不尽完美之处，研究人员将进一步分析这些数据以决定下一步的目标。
Science：对海绵状脑白质营养不良症的基因疗法
来自一个进行了长达10年的临床试验的新结果指出，基因疗法是罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）儿童的一个可行的治疗选项，该疾病是一种出生时便开始的神经退行性疾病。罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）的人缺乏天冬酰转移酶（aspartoacylase enzyme），它是由ASPA基因产生的。没有这种酶，他们无法在脑中分解N-乙酰基天冬氨酸或NAA。
Science：肠道微生物导致了严重的营养不良
一则对马拉维的年幼双胞胎的研究揭示，一种叫做夸休可尔症（kwashiorkor）的严重、急性形式的营养不良与某些肠道细菌有关，而不是仅仅与营养有关。这些结果表明，对世界上某些营养不良的儿童来说，仅仅让他们摄入更多的卡路里将不足以让他们变得健康。
Nature：利用反义RNA去除肌细胞中毒性RNA有望逆转肌营养不良症
在一项新研究中，来自美国罗切斯特大学、伊希斯制药公司(Isis Pharmaceuticals Inc.)和健赞公司(Genzyme)的研究人员通过除去肌细胞中毒性RNA的积累而逆转小鼠强直性肌营养不良症(myotonic muscular dystrophy)的症状。相关研究结果于2012年8月2日发表在Nature期刊上。 强直性肌营养不良症是一种遗传性缺陷疾病。
AJP：抗癌药物他莫昔芬或可缓解杜氏肌营养不良患者症状表现
2013年1月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志The American Journal of Pathology上的一篇研究报告中，来自瑞士日内瓦大学和洛桑大学的研究者通过研究揭示了，抗乳腺癌药物他莫昔芬可以缓解杜氏肌营养不良（DMD）小鼠模型的某些病理表现。