或能抑制机体衰老相关的肌萎缩并抑制肌少症发生
2020年9月14日 讯 /生物谷BIOON/ --随着人类预期寿命的延长，与年龄有关的疾病的发病率也在不断增加，包括肌少症（sarcopenia），其是一种因机体老化所导致的肌肉减少症；近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自巴塞尔大学等机构的科学家们通过研究发现，一种常见的药物—雷帕霉素或能减缓年龄相关的肌无
杜氏肌营养不良(DMD)新药！Sarepta公司第3款外显子跳跃疗法casimersen在美国申请上市！
casimersen专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的，这类患者约占DMD患者总数的8%。
神经源性逼尿肌过度活动新药！艾伯维肉毒杆菌毒素Botox(保妥适)美国进入审查：治疗5-17岁儿童！
上市30年来，Botox已被批准多达11个治疗适应症，全球累计销售超过一亿瓶。
改善儿童肌营养不良症患者运动功能 基因疗法1/2期临床结果积极
日前，专注于开发罕见病疗法的Sarepta Therapeutics宣布，其研究性2E型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因疗法SRP-9003在一项1/2期临床研究中获得积极结果。在接受低剂量基因疗法的患者中，接受一次治疗一年后，患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。肢带型肌营养不良症是一类
科学家开发出首个人类骨骼肌发育的细胞路线图谱！
2020年5月25日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell Stem Cell上的研究报告中，来自加州大学洛杉矶分校等机构的科学家们通过研究开发出了首个路线图，其能清楚地揭示人类骨骼肌发育的机制，包括肌肉干细胞的形成机制。目前研究人员并不清楚人类骨骼肌的发育轨迹以及祖细胞和干细胞状态之间的过渡阶段，文章中，研究人员利用单细胞RNA测
杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法！辉瑞PF-06939926最新数据：蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善
2020年05月17日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会虚拟会议上公布了杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法PF-06939926 Ib期临床的最新数据。来自9例非卧床（ambulatory）DMD男孩的初步数据表明，PF-06939926静脉输注治疗具有良好的安全性、具有令人鼓舞的疗效、可管理的安
Sci Adv: 基因疗法有助于增肌减脂
对于患有关节炎的人而言，运动与理疗都是增强肌肉，减轻关节疼痛的好办法。但是，面对骨关节炎引起的关节疼痛，尤其是对于超重的老年人而言，增强肌肉质量和力量可能要花费数月的时间，而且难度很大。然而，圣路易斯华盛顿大学医学院对小鼠的一项新研究表明，基因治疗有一天可能对这些患者有所帮助。
Nat Med：局部注射CAR T细胞可以治疗非典型畸胎样/横纹肌样肿瘤
2020年5月10日讯 /生物谷BIOON /——非典型畸胎样/横纹肌样肿瘤(ATRTs)通常发生于3岁以下儿童的中枢神经系统(CNS)。尽管有强化的多模式治疗(手术，化疗，如果年龄允许也可以进行放疗)，但是患儿的中位生存期只有17个月。来自斯坦佛大学医学院的研究人员发现ATRTs持续稳定地表达了B7-H3/CD276，而这并不是由SMARCB1的失活突变引起