罕见病新药！阿斯利康SRC抑制剂saracatinib获美国FDA孤儿药资格，治疗特发性肺纤维化(IPF)
2019年03月19日/生物谷BIOON/--英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予saracatinib治疗特发性肺纤维化（IPF）的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施，包括各种
Lancet Gastro & Hep：个体化TNF药物治疗为克罗恩氏病患者带来新希望
2019年3月4日 讯 /生物谷BIOON/ --最近一项针对克罗恩氏病标准化治疗失败案例的大规模研究表明，药物剂量太低或许是治疗失败的原因。（图片来源：www.pixabay.com）这项研究由埃克塞特大学等机构开展，由Crohn's＆Colitis UK和Guts UK资助，并得到NIHR的支持。研究结论表明：需要进行试验以研究早期个性化剂量，在血液水平监测的指导下，可能有助于降低治疗失败率。
罕见病新药！美国FDA授予强效ATX抑制剂BBT-887治疗特发性肺纤维化（IPF）孤儿药资格
2019年01月27日讯 /生物谷BIOON/ --Bridge Biotherapeutics 是一家临床阶段生物医药技术公司，总部位于韩国城南市，在德州休斯敦设有JLABS@TMC创新中心分部。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予BBT-877治疗特发性肺纤维化（IPF）的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿
豪掷20亿美金 基因泰克联合Adaptive开发个体化T细胞疗法
日前，罗氏旗下基因泰克公司宣布，与总部位于西雅图的Adaptive Biotechnologies建立了合作关系，该合作的总价值可能高达20亿美元，主要用于开发、生产和商业化新型抗原定向T细胞疗法，用于个体化治疗多种癌症。该公司日前宣布，此次合作将把基因泰克著名的免疫疗法研究成果及药物，与Adaptive专有的T细胞抗原受体（TCR）发现和免疫分析平台TruTCR相结合，目的是加速研发
MiniPDX谱写肿瘤个体化精准医疗新篇章
患者原代肿瘤组织来源的肿瘤移植模型( patient-derived xenograft model，PDX)以及类器官（Organoid）具有较强的预测抗肿瘤药物药效的能力，是功能学检测的重要工具。由于PDX建模周期长且成功率低，类器官无法进行系统性给药等因素，极大地限制了其在临床肿瘤个性化治疗领域中的应用。针对上述问题，上海立迪生物自主开发了一项快速体内药敏检测方
罕见病新药！Vertex公司第3款囊性纤维化药物Symdeko获欧盟批准
2018年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --美国福泰制药公司（Vertex Pharma）是囊性纤维化领域的全球领导者。近日该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Symkevi（tezacaftor/ivacaftor）联合Kalydeco（ivacaftor），用于12岁及以上囊性纤维化（CF）患者，具体为：（1）囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因中存在2个拷贝F508del突变的
2018CSCO|PDX/MiniPDX开启临床个体化精准医疗新热潮
【编者按】2018年9月19日-9月23日，第二十一届全国临床肿瘤学大会暨2018年CSCO学术年会于厦门隆重召开。期间，立迪生物成功举办“PDX和MiniPDX开启临床个性化精准医疗新时代”专题卫星会。大会在解放军南京八一医院秦叔逵教授的致辞中拉开帷幕，主要围绕PDX/MiniPDX在新药筛选和研发、临床转化以及临床个体化治疗等方面的应用进行了深入探讨。会上陆舜教授、刘秀峰教授、闻丹忆董事长作了
罕见病新药！美国FDA授予新一代精准工程化CD74靶向性抗体药物偶联物（ADC）STRO-001孤儿药地位
2018年10月15日讯 /生物谷BIOON/ --Sutro Biopharma是一家临床阶段的药物发现、开发及制造公司，致力于利用精确的蛋白质工程及合理的设计，开发新一代的肿瘤学疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予STRO-001治疗多发性骨髓瘤（MM）的孤儿药资格。STRO-001是一种潜在的首创抗体药物偶联物（ADC），靶向CD47，这是一种在B细胞恶性肿瘤（如MM
新型简单的血液检测技术有望帮助癌症患者进行个体化治疗
2018年9月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自昆士兰科技大学的科学家们通过研究开发了一种新型的简单血液检测技术，其或能帮助研究人员有效筛选出那些使用自身免疫系统（免疫疗法）疗法能够更加有效治疗的癌症患者。图片来源：Queensland University of Technology (QUT)如今，免疫疗法被认为是癌症患者治疗中的“游戏规则改变者”，在许多癌症的治疗中，免疫疗法能
MiniPDX联合二代测序开启肿瘤个体化治疗新时代
针对各种癌症的治疗指南目前已广泛应用于临床，然而这些治疗方案并非适用于每个患者，个体化的精准治疗依然任重道远。近日，浙江大学医学院附属第一医院郑树森院士团队将MiniPDX与二代测序结合，进行快速药敏试验的同时揭示关键基因的突变，为患者提供个体化治疗方案。相关成果发表于《Cancer Communications》。在该研究中， 一位十二指肠腺癌患者于2014年2月进行胰十二指肠切除手术，术后以常