EMBO Mol Med：新型化学制剂或可有效治疗杜氏肌营养不良症
2013年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自华盛顿国家儿童医疗中心的研究者通过研究发现了一种口服药物或可以潜在治疗肌营养不良症；研究者表示，VBP15制剂可以有效降低肌营养不良症小鼠的炎性症状，而且其也可以保护并且增强患者的肌肉功能，相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Medicine上。
Sarepta制药针对肌营养不良症的研究获得良好结果
2012年7月24日讯 /生物谷BIOON/-- 在经历了几个月的实验后，Sarepta制药治疗杜氏肌营养不良症的eteplirsen二期实验终于获得了良好的结果。相比于安慰剂组，在步行距离这一关键指标上eteplirsen药效显著。 去年四月，Sarepta的临床实验达到了其主要目标。但缺乏有说服力的结果吸引投资者。
JAMA：心脏起搏器可改善1型肌强直性营养不良患者生存率
3月28日，《美国医学会杂志》（Journal of American Medical Association）发表的一项回顾性队列研究显示，对于心电图提示心脏传导异常的1型肌强直性营养不良患者，置入永久性心脏起搏器与定期监测的非侵入性策略相比，可显著改善患者的生存率。
PNAS：陈赛娟白血病治疗药物毛萼乙素在自身免疫病领域研究获进展
中科院上海生命科学研究院/上海交通大学医学院健康科学研究所、上海交通大学医学基因组学国家重点实验室/上海血液学研究所陈赛娟院士领衔的科研团队用中药提取物毛萼乙素治疗自身免疫性疾病多发性硬化症（Multiple Sclerosis，MS）取得新突破，研究成果发表在国际权威学术期刊《美国科学院院刊》（Proceedings of the National Academy of Sciences of
HMG：科学家开发出了一种治疗肌营养不良症的联合疗法
2013年8月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Human Molecular Genetics上的一篇研究报道中，来自波士顿大学的研究者通过研究开发出了一种组合疗法，其可以在老鼠模型中有效治疗肌营养不良症，这项研究发现为开发相应疾病的疗法以及其它破坏性的肌肉疾病的疗法提供了一定思路和帮助。
Clini Transl Sci：可可或可增强骨骼肌功能
一个小型临床试验，由加州大学圣地亚哥医学院和弗吉尼亚州圣地亚哥医疗系统(VASDHS)的研究人员主持，发现心力衰竭晚期患者与2型糖尿病患者在用富含儿茶素的可可治疗三个月后，表现出线粒体结构改善。儿茶素是在黑巧克力中发现的黄酮类化合物。
Tonix公司TNX-102治疗纤维肌痛综合症完成PK研究
Tonix 医药公司完成了TNX-102药代动力学（PK）的研究，这是一种治疗纤维肌痛综合症的药物。 随机PK研究共招募30名患者，随机接受2.4毫克TNX-102或者5毫克 Flexeril快速缓释环苯扎林的治疗。 这次PK研究是在加拿大和美国研发药新药申请下展开的，在患者空腹下服用口服的TNX-102后，对其血液中环苯扎林含量进行了测定。
Tonix完成纤维肌痛综合症药物TNX-102舌下片剂的临床研究
2012年7月30日讯 /生物谷BIOON/ --致力于开发中枢神经系统疾病药物的制药公司Tonix宣布，已完成评估TNX-102 舌下含片（TNX-102 SL）溶液配方的临床研究。 TNX-102是该公司开发的含有低剂量（2.4mg）环苯扎林（cyclobenzaprine），拟用于纤维肌痛综合症（FM）的一线药物。
FDA授予梯瓦实验性红斑性肌痛药物XEN402孤儿药地位
2013年4月23日讯 /生物谷BIOON/ --梯瓦（Teva）和Xenon制药今天宣布，FDA已授予实验性药物XEN402孤儿药地位，该药旨在发用于红斑性肢痛（erythromelalgia，EM）的治疗。 EM是一种罕见的常染色体显性遗传疾病，是肢端远端皮肤阵发性皮温升高，皮肤潮红、肿胀，并产生剧烈灼热痛为特征的一种植物神经系统疾病。环境温度升高可诱发或加剧疼痛；温度降低可使疼痛缓解。
Nature：利用反义RNA去除肌细胞中毒性RNA有望逆转肌营养不良症
在一项新研究中，来自美国罗切斯特大学、伊希斯制药公司(Isis Pharmaceuticals Inc.)和健赞公司(Genzyme)的研究人员通过除去肌细胞中毒性RNA的积累而逆转小鼠强直性肌营养不良症(myotonic muscular dystrophy)的症状。相关研究结果于2012年8月2日发表在Nature期刊上。 强直性肌营养不良症是一种遗传性缺陷疾病。