吉利德JAK1抑制剂2b/3期临床结果积极 为UC患者提供持续缓解
今日，吉利德科学（Gilead Sciences）和Galapagos联合宣布，双方联合开发的口服JAK1选择性抑制剂filgotinib，在治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的2b/3期临床试验中表现出持久的疗效和安全性。与安慰剂相比，接受200 mg filgotinib治疗的患者在第10周达到临床缓解并维持缓解至第58周的比例显着提高。U
Sarepta公布基因疗法SRP-9001和SRP-9003积极数据
Sarepta Therapeutics是罕见病精准基因医学的领导者。近日，该公司公布了2款基因疗法SRP-9001和SRP-9003的阳性临床结果。SRP-9001SRP-9001是一款治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法，旨在将编码微营养不良蛋白（micro-dystrophin）的基因传递到肌肉组织，使肌肉细胞表达微营养不良蛋白。此次公布的结果包括
80%患者症状持续改善 罗氏口服SMA疗法长期疗效积极
今日，罗氏（Roche）集团旗下基因泰克公司（Genentech）宣布，其创新脊髓性肌萎缩症（SMA）疗法Evrysdi（risdiplam），在治疗症状性1型SMA婴儿患者（年龄为2-7个月）的FIREFISH研究中，获得积极2年试验结果。接受治疗剂量Evrysdi的婴儿中，80.9%（17/21）的患者的症状持续改善并且达到运动里程碑。Evr
积极助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）治疗—— 辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批
2020年10月9日，辉瑞公司今日宣布，中国国家药品监督管理局已经批准维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。维万心®是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。
治疗难治性宫颈癌 Seattle抗体偶联药物关键性临床结果积极
今天，Seattle Genetics和Genmab公司在ESMO 2020虚拟会议上展示其创新抗体偶联药物tisotumab vedotin作为单药疗法，治疗复发和/或转移性宫颈癌患者的关键性2期临床试验数据。这些患者曾经接受过双联化疗，或者贝伐单抗（bevacizumab）作为一线疗法。试验结果显示，tisotumab vedotin达到24
礼来REYVOW治疗偏头痛2期临床结果积极
近日，礼来在PAINWeek 2020实时网络会议上公布了近期完成的2期临床研究CENTURION的积极结果。研究显示，与服用安慰剂相比，偏头痛发作成年患者接受100mg或200mg REYVOW（lasmiditan，拉米地坦）C-V在治疗2小时的疼痛缓解比例分别高出3.8倍和4.6倍。CENTURION研究评估了REYVOW在成人偏头痛急性治疗中的有效性
持续改善患者症状 帕金森病基因疗法长期临床积极
9月11日，Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布，双方共同开发的在研基因疗法NBIb-1817（VY-AADC），在治疗帕金森病患者的1b期临床试验中显示出积极的长期疗效。在15名接受1次基因疗法治疗的晚期帕金森病患者中，14名患者在接受治疗3年之后，仍然经历疾病分级方面的改善。NBIb-1817
防治阿尔茨海默病 Vertex“老药”获得积极动物实验结果
VX-765是十多年前Vertex公司开发的一个前药。设计VX-765的初衷，是通过抑制半胱天冬酶1（Caspase-1）与减少神经元炎症来治疗癫痫。但在这一治疗领域的临床试验中，VX-765没有显效。之后，又在其它疾病领域开展了测试，例如关节炎、阿尔茨海默病、帮助心脏病发作后的恢复等。近日，来自加拿大麦基尔大学（McGill University）Andr
全球医药健康大数据论坛成功举办，中关村生命科学园积极探索大数据赋能产业
2020年9月18日，由国家工信部、国家卫健委指导，中关村科学城管委会、北京市大数据中心等单位主办，中关村生命科学园联合主办的中关村论坛全球医药健康大数据平行论坛成功举办。
半衰期提高3-4倍 赛诺菲长效凝血因子替代疗法临床结果积极
赛诺菲（Sanofi）公司宣布，该公司与Sobi合作开发的创新凝血因子VIII替代疗法BIVV001（rFVIIIFc-VWF-XTEN），在一项1/2a期临床试验中获得积极结果。试验结果显示，与传统凝血因子VIII（FVIII）替代疗法相比，BIVV001能够将半衰期提高3-4倍。这一研究已经在《新英格兰医学杂志》上发表。血友病A是由于编码FVIII的基因