胎儿致命神经退行性遗传疾病 基因治疗药物有显著疗效
致命的遗传病往往给无数家庭带来不可预料的痛苦，设想有的家庭好不容易怀上了一个孩子，正满心欢喜地迎接孩子的出生，但这时候产前检测却带来了沉重一击，告诉你这孩子没法要，或者是很大可能是患有严重先天性疾病的。这无疑是晴天霹雳！但最近有研究表明，利用基因治疗或许可以治疗致命早发性神经退行性疾病，这无疑是一项极富价值的研究。最新在线发表在Nature Medicine上的研究来自伦敦大学学院（UCL）、KK
Zogenix公司治疗罕见神经疾病新药 3期获积极结果
今日，专注于开发治疗中枢神经系统罕见病的Zogenix公司宣布，该公司开发的治疗Dravet综合症 (Dravet syndrome) 的在研新药ZX008 (低剂量氟苯丙胺) 在第2项3期临床试验中获得积极结果。这项临床试验的结果与Zogenix进行的第一项关键性3期试验结果一致，ZX008达到了主要终点和所有的关键次要终点。这些研究表明，ZX008作为辅助疗法加入到基于
神经系统疾病治疗的下一个前沿——ASOs
从人们首次发现反义寡核苷酸(Antisense oligonucleotides， ASOs)具有干扰mRNA和调节蛋白质表达的性能，到最近FDA批准一款治疗脊髓性肌萎缩的ASOs药物，这期间经历了近40年的漫长积淀。在早期研究阶段，ASOs存在靶向性不强、生物活性不足、脱靶毒副作用等诸多短板，而今，一些经化学修饰ASOs的出现很好地解决了上述问题，随着对ASOs作用机制的
研究发现自身免疫性疾病发病新机制
6月26日，国际学术期刊《免疫》在线发表了中国科学院上海生命科学研究院（营养与健康院）常兴研究组题为Iron drives T helper cells pathogenicity by promoting RNA-binding protein PCBP1- mediated proinflammatory cytokine production 的最新研究成果，发现辅助性T细胞中铁代谢通过调控
Nature：科学家成功开发出有效治疗自发性炎性疾病的特殊小分子化合物
2018年7月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自瑞士洛桑联邦理工学院(EPFL)的研究人员通过研究发现，两种小分子化合物或能有效阻断机体先天性免疫系统的中枢通路，从而或能为治疗自发性炎症疾病提供新的思路和希望。图片来源：National Institutes of Health先天性免疫系统是机体抵御外来病原体的第一道防线，免疫细胞能快速识
首次解析出人突触GABAA受体的三维结构，有望开发出治疗癫痫等神经疾病的新型药物
2018年7月4日/生物谷BIOON/---许多药物---不论是合法的还是非法的---都作用于大脑中最为丰富和最为重要的神经递质受体之一：A型GABA受体（type A GABA receptor, GABAA受体）。特别著名的是苯二氮平类药物（benzodiazepine），它们用于外科手术期间的麻醉，并用于治疗癫痫、焦虑和失眠。解析出这种受体的三维结构有朝一日可能导致人们开发出更好地治疗这些疾
前列腺癌幸存者更容易患并死于慢性疾病
2018年5月30日讯 / 生物谷BIOON /——根据本周发表的一项最新研究，接受雄激素清除治疗（ADT）的前列腺癌幸存者患慢性疾病的风险极高，而这是一种常用的抑制雄性荷尔蒙的疗法。图片来源：University of South Australia在分析2003-2014年间3700前列腺癌幸存者用药记录的过程中，南澳大利亚大学（UniSA）的研究人员还分析了他们患慢性疾病的情况。数据显示接受
Sci Signal：为何女性比男性更容易患自身免疫性疾病？原来是雌激素受体在作怪！
2018年6月4日 讯 /生物谷BIOON/ --女性或许更易于患上自身免疫疾病，而且女性体内的雌激素很有可能也会影响其自身的免疫系统健康；近日，一项刊登在国际杂志Science Signaling上的研究报告中，来自图尔库大学和乔治亚州立大学的研究人员通过研究报道了与自身免疫疾病发生过程中参与雌激素受体功能发挥相关的新发现。图片来源：University of Turku诸如多发性硬化症、风湿性
并不局限于大脑 精神分裂症或是一种全身性疾病！
2018年5月27日 讯 /生物谷BIOON/ --精神分裂症被认为是一种精神障碍，其会影响人们的思考、感受以及行为方式，但最新研究结果显示，除了大脑之外，精神分裂症还会影响机体其它器官的健康。长期以来科学家们都知道，相比一般人群而言，精神分裂症患者机体其它疾病的发病率要更高一些，同时精神分裂症患者过早死亡率也较高，其要比一般人早15-20年死亡。不良的身体健康常常被认为是精神分裂症给患者带来的次
肠道细菌竟影响神经系统疾病！
2018年5月21日/生物谷BIOON/---一项新的研究揭示了肠道与大脑之间的关联性，解开了允许生活在肠道中的微生物的副产物影响神经退行性疾病进展的复杂相互作用。来自美国布莱根妇女医院（BWH）的研究人员一直利用动物模型和来自患者的人细胞来找出参与肠道-大脑连接以及免疫细胞和脑细胞之间交谈的关键参与者。他们确定了一个可能有助于指导多发性硬化症和其他神经系统疾病治疗的通路。相关研究结果于2018年