首个1型神经纤维瘤病药物！阿斯利康激酶抑制剂Koselugo(selumetinib)获美国FDA批准，缓解率66%
2020年04月11日讯 /生物谷BIOON/ --美国食品和药物管理局（FDA）近日批准阿斯利康（AstraZeneca）靶向抗癌药Koselugo(selumetinib)，用于年龄≥2岁的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者，该药具体适应症为：用于治疗NF1相关的症状性、不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）。值得一提的是，Koselugo是FDA批准的第一种
首个神经纤维瘤病1型治疗药物！阿斯利康/默沙东selumetinib获美FDA优先审查，总缓解率66%
2019年11月15日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）与合作伙伴默沙东（Merck & Co）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理靶向抗癌药selumetinib的新药申请（NDA）并授予了优先审查。此次NDA申请批准selumetinib用于治疗3岁及以上神经纤维瘤病1型（NF1）相关的症状性、不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）儿科
硬纤维瘤新药！百济神州伙伴SpringWorks γ-分泌酶抑制剂nirogacestat获突破性药物资格！
2019年08月30日讯 /生物谷BIOON/ --SpringWorks Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为患有严重罕见疾病和癌症的患者开发改变生命的药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予口服小分子选择性γ-分泌酶抑制剂nirogacestat治疗进行性、不可切除性、复发性或难治性硬纤维瘤或深部纤维瘤病成人患者的突破性药物资格（BTD）。之前，F
治疗神经纤维瘤 首款新药离患者还有多远
什么是神经纤维瘤病？神经纤维瘤病（neurofibromatosis）简称NF，是一种遗传性疾病，主要症状是导致患者的神经生长肿瘤。从发病率上看，它属于罕见病的范畴——大约每3000个新生儿里，会有1人患有这种疾病。尽管发病率不高，但在全球范围内，它的患者总数依然不容小视。据估计，全世界共有250万名NF患者，且不分人群、性别、或是种族。具体细分的话，NF又可以分为三种类型，即1型NF
Nature子刊：对源自畸胎瘤的成纤维细胞进行基因改造，可在体内促进骨再生
2018年10月5日/生物谷BIOON/---多能性的胚胎干细胞形成所有组织类型的分化潜力是由金标准的畸胎瘤（teratoma）形成方法确定的。畸胎瘤是一种良性肿瘤，由三个胚层（外胚层，中胚层和内胚层）和未加以组装的组织混合物组成。迄今为止，人们尚不清楚在细胞介导的再生医学中源自畸胎瘤的成纤维细胞（teratoma-derived fibroblast, TDF）是否可作为骨再生的干细胞来源。在一
阿斯利康MEK抑制剂selumetinib被授予治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格
2018年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予selumetinib治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格。在美国方面，FDA在今年2月也授予了selumetinib治疗NF1的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在欧洲，罕见病是
BJC：新型药物或可成功治疗多发性神经纤维瘤
日前，一项发表于国际杂志British Journal of Cancer上的研究论文中，来自密歇根大学等处的研究人员通过研究设计出了一种新型的候选抗癌药物，该药物或可用于帮助治疗多发性神经纤维瘤（NF1）。
EMBO Mol Med：科学家首次开发出用于研究多发性神经纤维瘤的小鼠模型
近日，一项发表于国际杂志EMBO Molecular Medicine上的研究论文中，来自Bellvitge大学医院等处的研究人员通过研究开发出了一种新型的用于研究1型多发性神经纤维瘤相关的恶性肿瘤的小鼠模型。
Cell Reports：抗氧化剂改善I型神经纤维瘤患者多动症
2013年9月22日讯 /生物谷BIOON/--近日，辛辛那提儿童医院医学中心科学家于9月12日在Cell Reports发表了最近研究成果。在小鼠模型中开展的新研究表明，抗氧化剂治疗可以帮助减少遗传神经系统疾病--神经纤维瘤病I型（NFI）相关的行为问题。 研究作者表明，导致疾病的NF1/Ras分子途径的缺陷，会触发小鼠少突胶质脑细胞有害氧化一氧化氮分子的产生。
AJMG：神经纤维瘤妇女患者乳腺癌发病率增加
2012年11月27日 讯 /生物谷BIOON/ --约翰霍普金斯大学研究人员发表论文称：神经纤维瘤病（NF1）妇女乳腺癌的发病率增加了4倍以上，越来越多的证据表明这种罕见遗传性疾病的妇女可能会受益于早期乳腺癌筛查，40岁时就开始进行乳房X线筛查，手动检查应该在青春期就开始。 在一项涉及126名NF1妇女的小规模研究中，约翰霍普金斯大学科学家发现126名患者中有4例乳腺癌。