美国FDA授予RNAi药物ALN-TTRsc02孤儿药资格，治疗ATTR淀粉样变性
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性RNAi药物ALN-TTRsc02治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性的孤儿药资格。在欧洲，EMA于今年4月也授予了该药治疗上述疾病的孤儿药资格。Alnylam公司计划在今年晚些时候启动III期临床项目，ALN-TTRsc02有望
Ionis反义RNA药物Tegsedi获欧盟CHMP支持批准，治疗hATTR淀粉样变性
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作，包括：罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前，Ionis公司已有2个反义RNA药物上市，分别为Kynamro（mipomersen）和Spinraza（nusiner
卫材/百健口服BACE抑制剂elenbecestat显著降低大脑中β淀粉样斑块水平
2018年6月6日讯 /生物谷BIOON/ --卫材（Eisai）与合作伙伴百健（Biogen）近日公布了口服BACE抑制剂elenbecestat（研发代码：E2609）治疗阿尔茨海默氏症（AD）II期临床研究Study 202（NCT02322021）的数据。该研究是一项多中心、司机、双盲、安慰剂对照、平行组、18个月研究，在由AD引起的轻度认知损害（MCI）或因AD引起的轻度至中度痴呆的患者
Hepatology：南昌大学学者发现泛素样蛋白破坏底物mRNA和蛋白一致性促进肝癌进展
2018年5月27日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，关于转录组-蛋白质组关系的研究表明某些基因存在mRNA/蛋白质表达的不一致，究其原因可能与蛋白质的翻译后修饰有关。但是目前仍然没有证据支持这一假设。Wnt诱导分泌蛋白1（WISP1）是β-catenin的下游靶基因，在肿瘤发生和进展过程中发挥重要作用，但是WISP1在不同肿瘤类型中的表达和作用并不一致。最近来自南昌大学的研究人员发现WISP
首款RNAi药物patisiran治疗hATTR淀粉样变性显著改善心脏结构和功能
2018年03月30日/生物谷BIOON/--RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam制药公司近日在日本熊本举行的第16届淀粉样变性国际研讨会（ISA）上公布了RNAi药物patisiran治疗遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性的III期临床研究APOLLO的新数据。此次会上公布的是心脏亚群结果：APOLLO研究中有56%（n=126）受试者被纳入了预定义的心脏亚群。数据显示，与安慰剂相比
两篇Cell揭示病毒样蛋白Arc可能控制着你的记忆
2018年1月13日/生物谷BIOON/---根据一项新的研究，一种参与认知和储存长期记忆的蛋白看起来像一种病毒蛋白，并且像一种病毒蛋白那样发挥作用。这种被称作Arc的蛋白具有与病毒用来感染宿主细胞的蛋白相类似的性质，它起源于数亿年前发生的一个偶然的进化事件。相关研究结果发表在2018年1月11日的Cell期刊上，论文标题为“The Neuronal Gene Arc Encodes a Repu
Nature：科学家成功揭示TRPM4蛋白冠状样原子结构 有望开发高血压等疾病的新型疗法
2017年12月8日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自美国文安德尔研究所（Van Andel Research Institute，VARI )的科学家通过研究首次揭示了潜在药物靶点的原子水平结构，有望帮助开发治疗中风和外伤性脑损伤等疾病的新型疗法，相关研究刊登于国际杂志Nature上。图片来源： Wei Lü, Ph.D. TRPM4蛋白在机体所有组织中都存在，包括大脑、心脏、
遗传性hATTR淀粉样变性的RNAi药物完成III期试验！
2017年9月21日讯 /生物谷BIOON/ --昨日，ALNY(Alnylam Pharmaceuticals, Inc)制药公司和赛诺菲共同宣布，治疗遗传性hATTR淀粉样变性RNAi（RNA干扰）药物patisiran到达主要有效终点以及所有次要终点，圆满完成名为APOLLO的临床III期试验。遗传性hATTR淀粉样变性是由TTR基因突变导致的一种可遗传的退行性致命疾病。TTR蛋白主要在肝脏
Science：首次解析出史上分辨率最高的β淀粉样蛋白纤维结构
图片来自Forschungszentrum Jülich / HHU Düsseldorf / Gunnar Schröder。2017年9月12日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自德国和荷兰的研究人员利用冷冻电镜技术、固态核磁共振光谱技术和X射线衍射技术，解析出有史以来分辨率最高的β淀粉样蛋白纤维（amyloid-beta fibril, Aβ蛋白纤维）结构。人体自身的A
Cell：抗淀粉样蛋白治疗新见解有望阻止阿尔茨海默病产生
图片来自Wikipedia/public domain。2017年8月5日/生物谷BIOON/---几十年来，科学家们一直在研究阿尔茨海默病的分子基础以便为设计一种成功的疗法提供线索。如今，在一项新的研究中，来自比利时鲁汶大学的Lucía Chávez-Gutiérrez教授、Bart De Strooper教授和他们的团队揭示出在生命早期发生的遗传性阿尔茨海默病的分子基础。这一发现为设计新的治疗