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:分子辅助肌营养不良的反义疗法

研究人员发现了一种可使针对杜氏肌营养不良症的反义寡核苷酸疗法变得更为有效的辅助药物。一种联合疗法可显着地减缓该肌肉消耗性疾病的进展,这种疾病使得大多数的患者在12岁时就坐上了轮椅。在罹患肌营养不良症的人中,反义寡核苷酸疗法被用来修补基因剪接体系并跳过一个叫做外显子的蛋白编码基因。外显子跳读纠正了一个受到破坏的读码框并恢复了抗肌萎缩蛋白的生产。

2012-12-13

PNAS:开发出治疗肌肉萎缩的新型疗法

阿尔伯塔大学的研究者使用新型的鸡尾酒混合药物在非人类实验室模型中改善了杜氏肌萎缩症症状。 2012年8月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,来自阿尔伯塔大学的研究者使用新型的鸡尾酒混合药物在非人类实验室模型中(non-human lab models)改善了杜氏肌萎缩症症状(Duchenne muscular dystrophy symptoms)。

2012-11-18

Quintiles和肌肉萎缩学会签定研究协议

2013年10月18日讯 /生物谷BIOON/ --Quintiles公司今日公布公司和肌肉萎缩症学会达成合作协议,帮助其处理患者数据以开发新疗法。根据协议,在未来三年,Quintiles将在全美招募登记患者信息并建立数据库供研究人员研究肌肉萎缩症发病历史和相关疾病情况。信息收集工作将从肌肉萎缩性侧索硬化症和贝克型肌营养不良症等几种疾病开始直到2016年。

2013-10-21

Mol Ther:新型基因疗法或可用于治疗肌营养不良

2013年1月16日 讯 /生物谷BIOON/ --通常情况下,一项最新的研究结果往往会帮助科学家寻找到改善人类健康问题的答案或者寻找到某项难关的突破口,近日,来自密苏里大学的研究者通过对杜氏肌萎缩症(DMD)犬类模型进行研究详细地揭示了其使用基因疗法如何来治疗肌营养不良症,相关研究成果刊登于国际杂志Molecular Therapy上。

2013-01-16

PLOS Biol:维生素治疗肌肉萎缩

2012年10月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,缅因大学科学家领导的一个研究小组证实发现促进对维生素敏感的细胞粘附活性的方式有可能抵消肌肉退化,减少肌营养不良症引起的肌肉流动性。相关发现公布于10月23日的PLoS Biology杂志上,该研究重要关注先天性肌营养不良症,天性肌营养不良症是一种致命疾病,目前仍没有治愈手段。

2012-11-18

PNAS:成人肌肉萎缩患者并发癌症风险比正常人高

近日,发表在PNAS杂志的一篇研究论文"Cancer Risk Among Patients With Myotonic Muscular Dystrophy"指出,成人肌肉萎缩症患者的癌症风险比普通人要高。 研究人员发现,强直性肌营养不良症患者罹患脑癌、卵巢癌、结肠癌、子宫内膜癌这四种癌症的风险要高于普通人。

2012-11-18

EMBO Mol Med:肌肉萎缩新的潜在治疗药物

2013年9月12日讯 /生物谷BIOON/--近日,以美国研究人员为首的科学团队在临床前研究中发现,一种新的口服药物显示出用于治疗肌肉萎缩症的潜力。 研究结果发表在EMBO Molecular Medicine杂质上,研究表明VBP15能减少患杜氏肌营养不良症患者类似症状小鼠的炎症。

2013-09-11

PNAS:修改肌营养相关蛋白治疗肌肉萎缩

2012年12月8日讯 /生物谷BIOON/ --在美国大约有250,000人患有肌营养不良症,三年前,密苏里州大学科学家们发现了一个分子化合物,对治疗疾病是至关重要的,但他们不知道如何使化合物结合肌肉细胞。在一项新的发表在PNAS杂志上的研究中,MU学校医学院科学家Yi Lai和Dongsheng Duan已经解决了部分难题,最终可能导致出现潜在的治疗疾病策略。

2012-12-10

科学家质疑PTC治疗肌肉萎缩药物有效性

2013年6月27日讯 /生物谷BIOON/ --就在PTC公司正在进行总额达1亿2千5百万美元的IPO项目时,科学界关于其研发的治疗肌肉萎缩症药物ataluren(PTC124)的机理展开激烈辩论。有科学家质疑该药物能够通过转移一些特殊蛋白而有效治疗肌肉萎缩症。而PTC公司则坚决扞卫其研究成果并表示已经有很多独立的实验室验证了公司的研究成果以及药物的有效性。

2013-06-28

EMBO Mol Med:新型化学制剂或可有效治疗肌营养不良

2013年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,来自华盛顿国家儿童医疗中心的研究者通过研究发现了一种口服药物或可以潜在治疗肌营养不良症;研究者表示,VBP15制剂可以有效降低肌营养不良症小鼠的炎性症状,而且其也可以保护并且增强患者的肌肉功能,相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Medicine上。

2013-09-11