Science：小分子TRPC5抑制剂有望治疗进展性肾病
2017年12月17日/生物谷BIOON/---不论是由肥胖、高血压、糖尿病还是由罕见的基因突变引起的进展性肾病（progressive kidney disease）经常都具有相同的结果：负责过滤血液的肾细胞受到破坏。在一项新的研究这中，来自美国布罗德研究所、布莱根妇女医院和哈佛医学院的研究人员描述了一种阻止这些至关重要的肾细胞死亡的新方法。通过研究多种肾病动物模型，他们发现了一种能够阻止这些过
在哺乳动物体内利用改造的CRISPR/Cas9治疗糖尿病、急性肾病和肌肉萎缩症
2017年12月9日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国沙克生物研究所的研究人员开发出CRISPR/Cas9基因组编辑技术的一种新版本，从而允许他们激活靶基因，同时不会导致DNA断裂，这就潜在地克服了利用基因编辑技术治疗人类疾病的一个重大的障碍。相关研究结果于2017年12月7日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“In Vivo Target Gene Activation vi
日美团队开发根治急性骨髄性白血病疗法
急性骨髄性白血病复发率高，常常危及生命。因此，人们一直迫切希望开发一种能够防止复发并根治急性骨髄性白血病的疗法。然而，困扰人们的难点在于，每位急性骨髄性白血病患者都会发生若干基因变异，而且变异的部位各不相同。其中究竟哪个变异是导致白血病的关键原因，以及应该针对哪个变异进行治疗一直不为人知。日本理化学研究所与美国哈佛大学组成的国际联合研究小组首先将取自患者的各类细胞移植到无免疫小鼠，制作
肾病新药roxadustat3期临床展现积极疗效
安斯泰来制药（Astellas Pharma）和FibroGen今日公开了在日本进行的第一项评估roxadustat（ASP1517 / FG-4592）治疗慢性肾脏疾病（CKD）患者贫血有效性的3期临床试验数据。 这项在曾经接受过或没有接受过红细胞生成促进剂（erythropoiesis-stimulating agents，ESA）治疗的腹膜透析(PD)患者中进行的临床试验，展示了
大冢托伐普坦治疗常染色体显性多囊肾病III期临床成功
日本药企大冢制药（Otsuka Pharma）近日公布了血管加压素V2受体拮抗剂tolvaptan（托伐普坦）治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的III期临床研究REPRISE的详细数据。这些数据已在美国新奥尔良举行的2017年美国肾脏病学会（ASN）肾病周上公布，并于11月4日同步发表于医学顶级期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。REPRISE是一项随机撤药、多中心、安慰剂对照
BMJ：严重创伤会导致肠道微生物发生急性紊乱
2017年10月27日/生物谷BIOON/---根据最近发表在《Trauma Surgery & Acute Care Open》杂志上的一篇文章，严重创伤发生后72小时之内肠道的微生物组成与平衡将会发生显著地变化。这些变化或许会影响患者的康复或死亡，也会帮助医生延缓严重的症状发生。肠道对于损伤反应具有重要的作用，肠道微生物组对人体健康也具有多方面的影响。然而，此前我们一直不清楚受到严重损
欧盟批准首个对症治疗遗传性血管性水肿（HAE）儿科患者急性发作的皮下注射药物Firazyr
2017年10月28日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Firazyr（icatibant，艾替班特注射液）用于2岁及以上儿童及青少年患者治疗因C1酯酶抑制剂（C1-INH）缺乏导致的遗传性血管性水肿（HAE）。此次批准，使Firazyr成为欧盟获批治疗2岁及以上儿童治疗HAE急性发作的首个也
Rapid Medical：TIGERTRIEVER急性缺血性中风注册研究招募到首位患者
以色列约克尼穆2017年9月20日电 /美通社/ -- 该上市后注册研究将评估TIGERTRIEVER血管重建设备实际的安全性和疗效 专注于神经血管介入器械开发的公司Rapid Medical今天宣布，在瑞士卢塞恩Cantonal Hospital开展的TIGERTRIEVR注册研究招募到了首位患者。TIGERTRIEVER是首款可控制、完全可视化可回收支架，可以调整至完全适合导致急性缺血性中风的
安进儿科剂型Mimpara获欧盟批准，用于终末期肾病透析儿科患者治疗继发性甲旁亢
2017年9月6日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头安进（Amgen）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Mimpara（cinacalcet，西那卡塞）的一款儿科剂型（胶囊颗粒剂），用于正接受维持性血液透析治疗、并且接受标准护理疗法不能充分控制继发性甲状旁腺功能亢进（HPT）的3岁及以上终末期肾脏病（ESRD）儿科患者，治疗继发性HPT。Mimpara儿科剂型的获批，是基于
辉瑞抗癌药伯舒替尼或可治疗遗传性肾病
一项将要公开的发表在《Journal of the American Society of Nephrology》上的研究报道显示，抗癌药伯舒替尼可以抑制常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者囊肿的增长。这项研究为这些患者提供了一种具有潜在治疗效果的治疗选择，但是药物的长期疗效仍需要进行研究确定。ADPKD属于一种遗传性疾病，患者人数比例约为1/1000，该疾病以肾脏或其他器官出现囊肿为主要特征。