2型糖尿病新药！赛诺菲复方药Soliqua 100/33获美国FDA批准，扩大适用人群
2019年02月28日/生物谷BIOON/--美国食品和药物管理局（FDA）近日批准赛诺菲降糖药Soliqua® 100/33（甘精胰岛素和利西那肽注射液，100单位/毫升和33微克/毫升）扩大使用。Soliqua 100/33是一种注射药物，每日注射一次，该药之前已被批准作为饮食和运动的附加疗法，用于接受长效胰岛素或利西那肽治疗血糖不受控的2型糖尿病成人患者；现在，该药也可用于接受口服
罕见病新药！补体C5抑制剂Soliris在美国进入优先审查，治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)
2019年2月28日讯 /生物谷BIOON/ --罕见病制药巨头Alexion近日宣布，美国FDA已受理Soliris（eculizumab）治疗抗水通道蛋白4（AQP4）自身抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）患者的一份补充生物制品许可（sBLA）。此外，FDA还授予了该sBLA优先审查，并将处方药用户收费法（PDUFA）的目标日期定为2019年6月28日。在抗AQP4自身抗体阳性患者中成
罕见病新药！小野制药推出Demser(甲基酪氨酸)，改善嗜铬细胞瘤患者儿茶酚胺过量分泌
2019年02月27日/生物谷BIOON/--日本药企小野制药（Ono Pharmaceutical）近日宣布，在日本推出Demser（metyrosine，甲基酪氨酸）250mg胶囊，该药是一种酪氨酸羟化酶抑制剂，用于嗜铬细胞瘤（PC）患者，改善儿茶酚胺过量分泌状况。嗜铬细胞瘤（PC）是一种起源于肾上腺髓质或肾上腺外神经节的神经内分泌肿瘤，日本估计有2920例患者。儿茶酚胺过量分泌可引起多种症状
A型血友病新药！诺和诺德长效凝血因子VIII产品Esperoct（N8-GP）获美国FDA批准
2019年2月21日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP）用于A型血友病成人及儿童患者，用于常规预防以减少出血发作频率、按需治疗控制出血发作、围手术期出血管理。由于第三方知识产权协议，诺和诺德将无法在2020年之前在美国推出Esperoct
抗精神病新药！大冢/灵北Rexulti治疗双相I型障碍2个全球III期临床失败
2019年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企大冢（Otsuka）与合作伙伴灵北（Lundbeck）近日宣布，评估抗精神病药物Rexulti（brexpiprazole，依匹哌唑）治疗双相I型障碍（BP-I）相关狂躁发作患者的2项全球III期临床研究未能达到主要终点。这2项研究中，随机阶段的持续时间均为3周。双相I型障碍（BP-I）是一种慢性精神病，患者经历一次或多次躁狂发作，可能同
白血病新药！百时美Sprycel(达沙替尼)获欧盟批准，一线治疗Ph+ALL儿科患者
2019年02月14日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头百时美施贵宝（BMS）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准扩大Sprycel（施达赛，通用名：dasatinib，达沙替尼）的适应症，联合化疗一线治疗新确诊的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）儿科患者。这是Sprycel在欧洲批准的第二个儿科白血病适应症。此次批准包括Sprycel片剂和Sprycel口服混悬剂粉末（PFO
罗氏A型血友病新药Hemlibra获欧盟CHMP推荐批准，用于无VIII抑制剂群体
2019年02月13日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Hemlibra（emicizumab）作为一种常规预防性治疗药物，用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的重度A型血友病成人及儿童患者，预防或降低出血事件的发生频率。此外，CHMP还推荐批准Hemlibra的多种给药方案（每周
全球首个罕见心肌病药物！辉瑞tafamidis在美国进入优先审查
2019年1月19日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理tafamidis治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的新药申请（NDA）。基于2种类型的tafamidis（葡甲胺盐和游离酸），辉瑞提交了2份NDA。值得一提的是，tafamidis是唯一一种完成评估治疗ATTR-CM安全性和疗效III期研究的药物，ATTR-
罕见病新药！欧盟批准Ravicti（苯丁酸甘油酯）用于2个月内尿素循环障碍（UCD）婴儿
2019年1月31日讯 /生物谷BIOON/ --Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）是一家致力于罕见病新药研发的瑞典制药公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ravicti（glycerol phenylbutyrate，苯丁酸甘油酯）口服液扩大适用人群，纳入2个月以下患有尿素循环障碍（UCD）的婴儿。在欧盟，Ravicti之前的适应症仅限于2个月以上的U
罕见病新药！长效C5补体抑制剂Ultomiris一线治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）III期临床成功
2019年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，评估Ultomiris（ravulizumab-cwvz）用于既往未接受补体抑制剂治疗（补体抑制剂初治）非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）的III期临床研究达到了主要终点。该研究是一项全球性、多中心、单臂III期研究，在56例aHUS成人患者中开展，评估了静脉输注Ultom