基因编辑治疗家族性高胆固醇血症研究获进展
11月29日，国际学术期刊Circulation在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组的最新合作研究成果“In Vivo AAV-CRISPR/Cas9-mediated Gene Editing Ameliorates Atherosclerosis in Familial Hypercholesterolemi
研究发现北平顶猴APOBEC3G异常剪切降低了其对HIV-1基因组编辑压力
宿主病毒限制因子APOBEC3、TRIM5α、TRIMCyp、Tetherin、SAMHAD1及Mx2等可直接作用于HIV-1等逆转录病毒，从而限制病毒在宿主细胞中的复制。对宿主限制因子的研究有助于阐明HIV-1复制的分子免疫机制，构建合适艾滋病的动物模型，探究艾滋病药物新靶点和治疗新策略。中国科学院昆明动物研究所郑永唐学科组，前期在旧大陆猴唯一可感染HIV
Nat Commun：表观遗传精准编辑帮助修复遗传性大脑紊乱症状
近日，来自约翰霍普金斯大学医学院的研究人员在发育中的小鼠大脑中使用了针对性的基因表观基因组编辑方法，逆转了一个导致遗传性疾病WAGR综合征，从而导致人的智力残疾和肥胖的基因突变。这种特殊的编辑方式并没有改变被调控基因的实际遗传密码，而是改变了表观基因组，即基因的调控方式。
贺建奎论文手稿遭曝光，披露基因编辑婴儿不为人知的秘密
2019年12月9日讯/生物谷BIOON/---今年早些时候，有消息人士向《麻省理工科技评论（MIT Technology Review）》杂志发送了贺建奎（He Jiankui）的一份未发表的论文手稿的副本，该手稿副本描述了制造去年在中国出生的首批经过基因编辑的婴儿---一对称为露露（Lulu）和娜娜（Nana）的双胞胎女性婴儿---的实验过程。这份手稿显
如何利用CRISPR基因编辑技术改良机体白细胞来有效抵御癌症？
2019年11月29日 讯 /生物谷BIOON/ --日前在美国，研究人员首次利用基因编辑工具来治疗3名晚期癌症患者，同时1期临床试验结果显现出了很大的希望，截止到目前为止，治疗似乎是安全的，而且有更多的结果有望很快发布。为了开发出了一种安全高效的癌症治疗方法，来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种先进的免疫疗法，在治疗过程中，研究者将患者自身的免疫细胞从其体内移除，随后对这些免疫
CRISPR基因编辑疗法在人体中的早期研究结果显示出了一定希望
2019年11月29日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自美国Vertex制药公司和瑞士的CRISPR Therapeutics公司的官员宣布，对人类血液病患者进行的CRISPR基因编辑疗法的初步研究结果展现出了一定的希望，两家公司之间的联合项目在欧洲的一个地方和美国的另一个地方进行，目前相关研究结果已经发布到了Vertex制药公司的网站上。图片来源：CC0 Public Domain围绕使
CRISPR基因编辑疗法人体临床试验公布积极数据
CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals昨日宣布CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001，在正在进行的1/2期临床试验中取得积极中期数据。一名输血依赖性β地中海贫血症（TDT）患者和一名严重镰状细胞贫血症（SCD）患者在接受CTX001治疗后，均达到停止依赖输血的效果。这是在美国进行的首个评估CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。β地
临床多重耐药菌基因组编辑研究取得进展
直接在临床分离的多重耐药菌中进行功能基因组学研究是解析耐药机制以及开发抗耐药策略最直接有效的方法。然而，由于缺乏能在临床耐药菌中直接进行高效基因编辑的工具，目前耐药机制仍主要是采用组学分析加在模式菌中的异源验证进行研究。这种脱离了临床耐药菌本身遗传背景的研究策略，往往忽略了遗传背景本身对耐药因子的影响以及不同耐药因子之间的相互关系，很多时候无法对临床抗耐药研发提供真正有效的依据。开发一种能与临床菌
美国科学家首次在国内利用CRISPR基因编辑技术治疗癌症患者
2019年11月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自美国的科学家们首次尝试使用基因编辑工具—CRISPR来治疗癌症患者，截至目前为止，接受治疗的3名患者似乎是安全的，目前研究人员还无法确定是否能够利用CRISPR来提高癌症患者的生存率。图片来源：Penn Medicine via AP临床医生利用来自患者机体的免疫细胞，对其进行遗传改造来帮助患者机体识别并抵御癌症，同时给患者带来的副作
研究揭示碱基编辑器的效能差异并构建可编辑致病突变数据库
近日，中国科学院上海营养与健康研究所杨力研究组与上海科技大学生命科学与技术学院陈佳研究组通过合作，系统揭示了一系列具有代表性的基因组碱基编辑器（baseeditor）的效能差异，并进一步构建了可利用20种已报道碱基编辑器进行编辑的人类疾病相关单碱基突变位点的数据库（BEable-GPS， Base Editable prediction of Global Pathogenic SNVs），相关成