基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
Nat Genet：科学家鉴别出与血细胞特性相关的基因突变
2019年3月15日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自美国和芬兰的科学家们通过研究鉴别出了与血细胞特性相关的多个可能性基因变异，这些变异与重要的血液相关机制有关。图片来源：CC0 Public Domain长期以来科学家们一直在研究负责血液机制的血细胞遗传突变，比如哪些基因负责调节白细胞的数量，哪些基因调节最优化的白细胞数量；
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使
美FDA批准首个异种皮肤移植试验：皮肤细胞来自转基因猪
日前，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Xeno Therapeutics公司开始进行首次异种皮肤移植临床试验，该试验将使用来自转基因猪局部的活皮肤细胞，移植到人身上，作为严重烧伤的治疗方法。Xeno Therapeutics旗下具有生物活性的Xeno-Skin产品由取自转基因猪的真皮和表皮组织层组成，在经过完全消毒后可移植到人身上。该公司表示，此前，这些动物的病毒病原体一直是使用猪
高达10%的人体血细胞来自肠道中的造血干细胞库
2018年12月4日/生物谷BIOON/---科学家们之前曾认为血细胞是一群特殊的造血干细胞在骨骼中专门产生的。然而，在一项新的研究中，来自美国哥伦比亚大学瓦格洛斯内外科医生学会的研究人员吃惊地发现人体肠道可能利用它自身的造血干细胞库提供高达10%的用于人体循环的血细胞。相关研究结果于2018年10月29日在线发表在Cell Stem Cell期刊上，论文标题为“Human Intestinal
异基因造血干细胞移植后CART治疗的最佳时间窗
小编推荐会议：2018（第九届）细胞治疗国际研讨会 异基因造血干细胞移植(Allogeneic hematopoietic stemcell transplantation，allo-HSCT)是血液肿瘤的重要治疗手段。然而，allo-HSCT后复发的血液疾病的治疗仍是一个很大挑战，长期生存率较低。嵌合抗原受体T细胞疗法(Chimeric antigen receptor redirec
Neovii药物Grafalon可减轻造血干细胞移植后GVHD症状
2017年10月26日讯 /生物谷BIOON/ --近日，Neovii宣布，治疗造血干细胞移植后产生中度到重度的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)药物Grafalon在一项随机、双盲的III期临床试验中展现出阳性的治疗效果。相关数据发表在《Journal of Clinical Oncology》杂志上，该杂志是美国临床肿瘤学协会的正式出版物。GVHD是接受同种异体干细胞移植后可能发生的一种严重危及
Leukemia：挑战造血干细胞移植经典法则
导读 CRISPR和干细胞是生物医学领域的两大热门研究方向。近日，Cell杂志推出CRISPR特辑——Gene Editing in Stem Cells，用2个SnapShots、2篇综述以及7篇论文，回顾了近阶段基因编辑技术与干细胞之间“擦出的火花”。本文转载自“生物通”，原标题为“北京大学，苏州大学等发表本领域顶级期刊文章 挑战造血干细胞移植经典法则”来自北京大学血液病研究所，苏州大学附属第
专家：脐带血造血干细胞移植技术已经成熟
脐带血是胎儿娩出断脐后残留在脐带和胎盘中的血液，富含造血干细胞，可用于治疗急、慢性白血病和某些恶性肿瘤等多种重大疾病。专家指出，目前我国脐带血造血干细胞移植技术已经成熟，但国内脐带血临床应用发展并不平衡。国家卫生计生委医政医管局副局长郭燕红在日前举行的“第五届中国脐带血大会暨中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会成立大会”上表示，我国脐带血造血干细胞移植技术已处于成熟且不断发展的阶段，近年来，我国脐
明星癌基因BRCA1可影响造血干细胞功能
来自哈罗德-西蒙斯综合癌症中心的研究人员最近发现BRCA1基因对于造血干细胞存活有非常重要的作用，这可以帮助解释为何携带BRCA1基因突变的病人很少出现白血病风险增加的情况，携带突变的干细胞在有机会转化成血液癌症之前就已经死亡。