Nature：C型尼曼-匹克病竟与免疫蛋白STING有关，抑制STING或可治疗这种罕见的神经退行性疾病
2021年7月22日讯/生物谷BIOON/---C型尼曼-匹克病（Niemann-Pick disease type C）是一种罕见的神经退行性疾病。这种疾病在一个多世纪前就被发现，但仍然缺乏有效的治疗。C型尼曼-皮克病在全世界的发病率大约为15万分之一，长期以来一直被认为是一种胆固醇代谢和分布的疾病。在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究
罕见眼科疾病：斯特格氏病(STGD)变革性里程碑！美国FDA授予ALK-001(C20-D3-维生素A)突破性疗法认定！
ALK-001是一种化学修饰的维生素A，是唯一获治疗STGD突破性药物资格的疗法。
昂格斯大学：真菌菌群失调与胃肿瘤发生
胃肠道包含一个巨大而多样的微生物储存库，由细菌、真菌和病毒组成，这些细菌、真菌和病毒对人类健康有积极的贡献。越来越多的证据表明，对正常微生物区系的干扰可以促进包括肿瘤发生在内的多种人类疾病状态。肠道微生物区系的真菌成分(即真菌区系)是否会影响肿瘤的发展还没有详细的研究。在最近一期的Theranostics上，钟等人(2021)阐明了分枝杆菌菌群失调与胃癌之间
百济神州凯洛斯(Kyprolis，注射用卡非佐米)获批：治疗复发/难治性MM成人患者!
Kyprolis是一款静脉给药的高度选择性、不可逆蛋白酶体抑制剂，将为中国MM患者提供一种新的治疗选择。
C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)遭美国FDA拒绝批准!
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市！
罗切斯特大学医学中心：线粒体内蛋白OPA1在吸烟致线粒体功能障碍及COPD发病机制中的作用
慢性肺部疾病，如慢性阻塞性肺疾病(COPD)和特发性肺纤维化(IPF)与几种线粒体改变有关。香烟烟雾会改变线粒体的结构和功能。OPA1是线粒体内主要的GTPase，负责融合事件。在急性应激和有丝分裂过程中，OPA1经历了由长到短的蛋白水解。然而，OPA1亚型及其相关蛋白在CS诱导的有丝分裂和COPD中的确切作用尚不清楚。在COPD受试者中，短OPA1亚型主要
赛多利斯与五加和基因科技达成战略合作，赋能本土基因治疗
·双方将展开深度合作，整合技术优势，共同开发并优化高效、具有成本优势且符合GMP要求的基因治疗病毒载体生产平台，为客户降本增效·双方将携手推出面向基因治疗从业者的工艺技术培训，旨在为高速发展的本土基因治疗行业输出更多人才，完善行业生态·这项合作致力于赋能本土基因治疗赛道，加速中国基因治疗商业化，早日惠及更多患者，让基因药“治得好，用得起”2021年6月18日
Nat Commun：揭示IP6分子在劳斯肉瘤病毒衣壳组装中起着重要作用
2021年6月18日讯/生物谷BIOON/---了解病毒生命周期的每一个步骤对于确定潜在的治疗靶标至关重要。如今，在一项新的研究中，来自奥地利科学技术研究所的研究人员能够展示一种来自逆转录病毒家族（HIV病毒也属于逆转录病毒家族）的病毒---劳斯肉瘤病毒（Rous sarcoma virus, RSV）---如何保护它的遗传信息并变得具有传染性。此外，他们还