Cell：操纵SKN-1A的蛋白序列编辑有望治疗阿尔茨海默病等神经退行性疾病
2019年4月22日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国麻省总医院的研究人员发现细胞通过编辑一种关键的传感蛋白的氨基酸序列来感知蛋白酶体功能障碍并以一种之前未描述的方式作出反应的机制。相关研究结果发表在2019年4月18日的Cell期刊上，论文标题为“Protein Sequence Editing of SKN-1A/Nrf1 by Peptide:N-Glycanase Co
Blood：利用CRISPR-Cas12a基因编辑有望治疗β-地中海贫血
2019年4月16日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas12a基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---β-地中海贫血---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。相关研究结果近期发表在Blood期
Nat Med：优化的CRISPR-Cas9基因编辑有望治疗镰状细胞病
2019年4月17日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas9基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---镰状细胞病（sickle cell disease）---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
CRISPR-Cas12a : 为你打开高效的基因编辑大门
Wei Li是中国科学院动物研究所的研究员。 他的课题组关注生殖和再生领域，以及对基因组工程工具的开发和探索基因治疗的新方法；Fei Teng是中国科学院动物研究所的博士候选人。 他目前的研究关注在CRISPR-Cas系统在疾病建模和新基因组编辑工具的开发和应用上。最近发表在Genome Biology上的研究发现了几种新的CRISPR-Cas12a基因座，这是一种用于编辑哺乳动物基因
bioRxiv：成功利用CRISPR-Cas9对爬行动物进行基因编辑
2019年4月14日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国佐治亚大学的研究人员发现一种可在爬行动物身上使用CRISPR-Cas9基因编辑工具的方法。相关研究结果近期发表在bioRxiv预印版服务器上，论文标题为“CRISPR-Cas9 Gene Editing in Lizards Through Microinjection of Unfertilized Oocytes”。在这
水稻基因组编辑工具盒再添新成员
近日，中国农业科学院植物保护研究所周焕斌课题组、周雪平课题组和四川大学生命科学学院林宏辉课题组合作开发了一系列基于Cas9-NG的各种水稻基因组定点编辑工具，并成功用于水稻单基因敲除、多基因敲除、单碱基编辑（碱基对G·C和A·T的互换）以及靶基因转录激活调控。相关研究成果在线发表于《分子植物》（Molecular Plant）。来源于化脓链球菌的Cas9核酸酶现已广泛应用于水稻基因组编
科学家呼吁支持基因编辑育种技术保证粮食安全
一个国际研究团队日前在美国《科学》杂志上发表文章说，基因编辑等新植物育种技术能为全球粮食安全做出重大贡献，是全球消除饥饿和贫困战役的强大补充力量，国际社会应为负责任地利用这些新技术建立监管框架和支持机制。就职于比利时、巴基斯坦、德国、沙特和菲律宾高校或科研机构的7名科学家联合发表文章称，基因编辑技术的最新发展已使通过改变植物内源基因对作物进行改良成为现实。例如基因诱变育种技术就是在不插
RNA编辑领域前世今生
提到基因编辑，我们可能首先想到的是著名学者张锋和Jennifer Doudna博士共同发现的CRISPR基因编辑系统。而提到单碱基编辑系统，我们可能首先会想到Broad研究所著名科学家David Liu和张锋博士等人共同创建的Beam Therapeutics公司，这家初创公司致力于使用基于CRISPR的单碱基编辑系统，对特定DNA和RNA上的单个碱基进行编辑，它在治疗多种因为单个碱基
将基因编辑技术用于人类生殖研究领域或是“不负责任”的
2019年4月1日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自世界卫生组织（WHO）的专家们表示，对于科学家们而言，将基因编辑技术用于人类生殖的目的或许是不负责任的，但WHO却并没有呼吁禁止该项行为。此外专家们还胡须联合国卫生机构应该建立一个科学家们从事基因编辑工作的数据库，该建议已于近日宣布，旨在研究/应对基因编辑相关的科学、伦理、社会和法律方面的挑战。图片来源：Mark Schiefelbein