定价210万美元！蓝鸟生物公布全球首个基因疗法5年支付方案
日前，Bluebird Bio（蓝鸟生物）公布了旗下即将获批的LentiGlobin基因疗法的预期定价，药物价格或将高达210万美元。位于美国马萨诸塞州剑桥市的蓝鸟生物公司拥有的LentiGlobin是一种基因治疗方法，用于输血依赖性β地中海贫血（TDT）。TDT也称为重型β型地中海贫血症，是一种遗传性血液疾病。如果没有得到及时治疗，患者在生命的最初几年就可能死亡。尽管对疾病的常规管控
面对细胞和基因治疗成本与定价问题，制药巨头诺华公开给出解决方案
针对细胞和基因疗法，制药巨头诺华走在了最前面，例子有很多：美国和欧盟批准的首个CAR-T细胞疗法Kymriah；与Spark Therapeutics达成协议，拥有美国FDA批准的首个基因疗法Luxturna在美国以外国家和地区的商业化权利；87亿美元收购Avexis，针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的主要候选疗法AVXS-101已向FDA提交上市申请。这也意味着，先行者诺华不得不最先面临
Vertex囊肿纤维化药物获批 定价29.2万美元
Vertex于2017年11月发布了令人印象深刻的新型囊肿性纤维化（CF）三联疗法的数据，近日又传来好消息，美国食品和药品监督管理局（FDA）已批准tezacaftor/ivacaftor双重疗法药物。该研究为期24周，入组了超过500例携带双拷贝F508del突变[最常见的囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因突变类型]的CF患者。数据显示，治疗24周后，与安慰剂组相比，teza
基因疗法Luxturna定价550万元 争议四起
作为首个获得批准的罕见病基因疗法，定价多少才合理？如何从成本价值来衡量一个新药的价格？85万美元，550万元贵吗？治疗儿童遗传性失明的基因疗法Luxturna，在去年年底获得美国食品药品管理局（FDA）的批准，治疗REP65基因突变引起的遗传进行性视网膜疾病。目前，定价已经公布。85万美元，约合550万元。这个定价合理吗？最新的一份有非盈利机构，临床和经济评论研究所（ICER）提出的研
最新细胞免疫疗法再掀抗癌药定价争议
最新的细胞免疫疗法再掀对抗癌药定价的热议。本周，美国FDA批准了风筝制药（Kite）的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞)免疫疗法，Yescarta（axicabtagene ciloleucel）上市，用于治疗罹患特定类型的成人大B细胞淋巴瘤患者。据悉，这个最新的抗肿瘤疗法定价为37.3万美元，约合人民币242万元。而此前获批的第一个CAR-T疗法，诺华的Kymriah定价为47.5万美
定价过高 安进心血管药物Repatha销售受阻
PCSK9心脏药物已被证实是近期生物制药行业最大的商业失败案例之一。即使在清盘折扣达70％左右的情况下，通过进一步的成本分析研究，付款人仍旧认为没有看到药物的实际价值，并决定撤资。安进Repatha以及Regeneron和赛诺菲的Praluent的销售业绩也已经受到了严重损害。现在，安进公司正在进行一项广泛参与的独立研究，试图寻求经济论证，以证明Repatha（evolocumab）14，523美
不同意按疗效付费，癌症患者致信诺华CEO要求共同讨论CAR-T细胞疗法的合理定价问题
近日，诺华公司的首席执行官Joe Jimenez同意与一名癌症患者在公司会面，共同讨论CAR-T细胞疗法的定价问题。而FDA将在今年10月对该公司的CAR-T候选药物CTL019（tisagenlecleucel）做出最终审批决定。由于CAR-T治疗是一种极具个性化的疗法，所以在即将到来的上市批准之前，也引起了人们对昂贵的价格的担忧。Mitchell致信诺华CEODavid Mitch
NIPT省级最低价：浙江省定价1300元/次
12月5日，浙江省物价局官网发布了《浙江省物价局 浙江省卫生计生委 浙江省人力资源和社会保障厅关于完善和新增部分医疗服务检验项目及价格等有关事项的通知》（征求意见稿），将本省的母亲外周血胎儿游离DNA产前检测
美国基础医疗定价：分层级费用差距促进错位竞争
美国的基础医疗定价体系是纯商业化的，由于美国的医疗支付方主要是商业保险，且是多头支付（多个保险支付方），因此价格非常不透明，导致了很多的问题，包括价格飞涨，行政成本高昂等，商业化操作办法并不适合在中国
