终结B型血友病！辉瑞基因疗法fidanacogene elaparvovec进入III期临床开发
2018年7月18日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布，启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究（NCT-3587116），评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec（前称SPK-9001/PF-06838435）作为一种因子IX预防性替代疗法在B型血友病常规护理中的有效性和安全性。
预防II型糖尿病的新方法
2018年8月3日讯 /生物谷BIOON/ --根据最近的一项研究结果，医生在对糖尿病患者进行诊断时，如果加入性别、BMI等参数的考虑，能够提高诊断治疗的效果，同时能够避免副作用的发生。这项研究是由来自Exeter大学医学院的作者们做出的。他们发现这种诊疗方式的改变能够提高药物的治疗效果，并且能够降低副作用的发生风险。二甲双胍是治疗II型糖尿病的I线药物，但很多患者最终需要额外的药物降低其血糖水平
Ang Chem Int Ed：科学家开发出新型大环肽类分子 有望治疗阿尔兹海默病和2型糖尿病
2018年8月9日 讯 /生物谷BIOON/ --目前研究人员并未开发出有效的疗法来抵御阿尔兹海默病和2型糖尿病患者机体淀粉样蛋白的形成；近日，来自慕尼黑工业大学的科学家们通过研究找到了解决之法，他们描述了一种新型的大环肽类分子，该分子能有效抑制淀粉样蛋白的形成，相关研究刊登于国际杂志Angewandte Chemie International Edition上。图片来源： Kapur
罕见病新药！阿斯利康MEK抑制剂selumetinib被授予治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格
2018年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予selumetinib治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格。在美国方面，FDA在今年2月也授予了selumetinib治疗NF1的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在欧洲，罕见病是
生物传感器帮助早期诊断1型糖尿病
近日，来自皇家墨尔本理工学院等机构的科学家们通过研究开发出了一种进行1型糖尿病早期检测新技术，这种技术能够准确预测儿童是否有患慢性疾病的风险。目前并没有1型糖尿病的早期诊断技术，当人们被诊断为1型糖尿病时，其机体胰腺中70%产生胰岛素的细胞都已经被破坏了。于是研究人员就希望能够开发出一种新型检测试剂盒来作为新生儿1型糖尿病的标准诊断工具，对新生儿进行有效检测，并且促进糖尿病
欧洲首个治疗血管性血友病（VWD）的重组VWF药物Veyvondi即将上市
2018年7月5日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Veyvondi（vonicog alfa，重组血管性血友病因子[rVWF]），用于18岁及以上血管性血友病（VWD）成人患者，在单用去氨加压素（DDAVP）治疗大出血无效或不适用时，用于治疗出血事
eLife：生命早期接触抗生素就可能改变患1型糖尿病的风险
2018年7月26日讯 /生物谷BIOON /——根据一项最新发表在《eLife》上由纽约大学医学院研究人员领导完成的研究，在儿童早期只服用一个疗程的抗生素可能会增加患1型糖尿病的风险。图片来源：CC0 Public Domain早期肠道微生物在塑造宿主免疫系统发育过程中发挥着关键作用。研究人员发现生命早期使用一个抗生素疗程（1PAT）会加速雄性NOD老鼠患上1型糖尿病（T1D）。这个单一的疗程就
除了治疗2型糖尿病 药物二甲双胍还有哪些神用途？
我们都知道，二甲双胍是一种治疗2型糖尿病的特效药，但近年来，随着科学家们研究的深入，他们还发现而药物二甲双胍或许还有其它用途，比如有研究人员就发现，二甲双胍能够增强癌细胞对化疗药物的敏感性，那么除了治疗2型糖尿病外，二甲双胍还有哪些神用途呢？本文中，小编就对相关研究报道进行整理，分享给大家！【1】Nat Med：糖尿病药物二甲双胍或能有效逆转肺部纤维化doi：10.1038/s41591-018-
科学家有望开发出早期诊断1型糖尿病的新技术
2018年7月22日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自皇家墨尔本理工学院等机构的科学家们通过研究开发出了一种进行1型糖尿病早期检测新技术，这种技术能够准确预测儿童是否有患慢性疾病的风险。目前并没有1型糖尿病的早期诊断技术，当人们被诊断为1型糖尿病时，其机体胰腺中70%产生胰岛素的细胞都已经被破坏了。于是研究人员就希望能够开发出一种新型检测试剂盒来作为新生儿1型糖尿病的标准诊断工具，对新生儿
杨森2型糖尿病药物在患者肾病管理上效果显著
今日，Janssen Pharmaceutical Companies宣布其3期临床试验CREDENCE取得了出色的数据。与安慰剂相比，其新药Invokana（canagliflozin）在2型糖尿病患者的肾病管理上有着显着效果，提前达到了预先设定的目标。Invokana是一款SGLT2抑制剂，能通过阻断肾脏对血糖的重吸收，增加尿液中对葡萄糖的排泄，降低机体血糖水平。201