首个人类试验发现基因疗法治疗庞贝氏症中肺功能障碍是安全的
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会近日来自佛罗里达大学健康系统（Universityof Florida Health）的研究者们发现，一种治疗早发型庞贝氏症（Pompe disease）呼吸问题的基因疗法在首个人体试验中被证明是安全的。这种遗传病会造成一种复合糖在细胞内积聚，导致肌肉和神经细胞功能异常。该疗法使用一种无害的腺相关病毒将受影响基因的功能性拷贝递送到存在呼
Nat Commun：揭示自噬功能障碍导致炎症和肠道疾病机制
图片来自Nature Communications, doi:10.1038/s41467-017-01287-9。2017年11月5日生物谷BIOON/---自噬是一种常见的至关重要的细胞过程。细胞通过自噬在其内部降解和循环利用有害的或受损的组分，从而让我们的身体保持健康。在一项新的研究中，英国华威大学生命科学学院的Ioannis Nezis博士和同事们揭示出炎症与自噬存在新的关联。他们证实自噬
Cell Rep：果蝇模型揭示“肥大心肌症”关键基因突变导致心脏功能障碍的机制
2017年10月11日讯 /生物谷BIOON/ --以果蝇为研究对象，来自约翰霍普金斯大学的研究者们发现了一种人类心脏疾病遗传性突变导致心脏增大变厚以及功能衰竭的分子机制。作者们发现这种突变会影响心肌收缩后的放松能力，并且阻止心脏再次充血以及泵血。特别地，研究者们认为这种突变会导致负责心脏肌肉收缩的分子机器僵化，肌肉不再能够完全地收缩与舒张。由于该蛋白在进化历史中十分保守，因此这一发现能够帮助许多
慢性肾功能障碍研究二三事
目前世界有着诸多关于肾脏慢性移植功能障碍（CTD）与持续性的免疫炎症最终导致组织重塑（包括肝内动脉中新内膜的形成）的案例。研究表明，受体来源的α-SMA +平滑肌样细胞存在于异源移植肾脏CTD中。含有骨髓细胞的人体PBMC（外周血单个核细胞）在体外α-SMA +具有分化能力，但是原始细胞的表型是未知的。本研究旨在发现包含细胞与平滑肌样细胞的单细胞亚群的分化能力，是否肾移植受体CTD的单核细胞亚群会
PLoS Med：用PDE5抑制剂治疗勃起功能障碍不太可能会增加患皮肤癌几率
根据一项研究发表在《PLOS Medicine》杂志上的文章称，有三种药物可治疗勃起功能障碍但不太可能增加患恶性黑色素瘤的风险。
Cell Metab：特定的酶与衰老过程中的代谢功能障碍有关
梅约诊所的研究人员确定了一种称为CD38酶，它可以减少衰老过程中的烟酰胺腺嘌呤二核苷酸(NAD)，这一过程与年龄增长的代谢下降有关。结果表明小鼠和人类体内随着年龄的增加CD38也随之增加。该结果发表在《Cell Metabolism》。
降糖药Jardiance缓解肾功能障碍
今天礼来和BI宣布其二型糖尿病药物，SGLT2抑制剂Jardiance除了显示心血管收益外，还缓解肾功能障碍。这是那个名为EMPA-REG前瞻性临床试验的次级终点。这个有7000多人参与四期临床试验的一级终点是心血管事件，平均跟
eLife：梅奥诊所减少衰老相关干细胞功能障碍和代谢疾病
在最近在线发表于《eLife》期刊的研究中，梅奥诊所研究人员在自然衰老的小鼠中发现了减少衰老相关干细胞功能障碍和代谢疾病的方法。
维生素D缺乏可能引起勃起功能障碍
2015年11月17日讯/生物谷BIOON/一项新的研究表明，维生素D含量低可能与勃起功能障碍有关。研究人员分析了3400多个20岁以上没有心脏病的美国男性。百分之三十的人缺乏维生素D，这意味着每毫升血液中“日光维生素”的