Nat Cell Biol：创新性方法或能帮助研究干细胞微环境 有望帮助开发治疗白血病等血液疾病的新型疗法
2020年1月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Cell Biology上的研究报告中，来自欧洲分子生物学实验室等机构的科学家们通过研究开发出了一种新方法，其能够在单细胞水平下揭示骨髓的三维组织架构，由于骨髓中含有负责机体终生血液产生的造血干细胞，相关研究结果或有望帮助研究人员深入研究多种血液癌症发生的分子机制。图片来
Y-mAbs神经母细胞瘤创新疗法申请上市
日前，Y-mAbs Therapeutics公司宣布，已经启动其靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体naxitamab的滚动生物制剂许可申请（rolling BLA），治疗复发/难治型高危神经母细胞瘤（neuroblastoma）患者。Y-mAbs公司官网信息指出，该申请将于2020年第一季度完成递交，并预计于2020年10月获得FDA的回复。神经母细胞瘤是婴幼儿中最常见的癌症之一。它是一
穿越“生死” 这种创新疗法为攻克胶质母细胞瘤带来了什么？
“5年后的今天，他们中将只剩下3名幸存者。”在谈到不久前刚刚接触过的100名胶质母细胞瘤（GBM）新患者时，Howard Fine博士语气很低沉，也透着几许无奈。作为威尔康奈尔医学院（Weill Cornell Medicine）的一名肿瘤学家，从医30年来，Howard Fine博士曾治疗过不下两万名GBM患者，不过，最终的结果却很扎心——“你现在很难再看到这些人了，因为他们基本上都
JCI：创新性细胞疗法有望治疗对当前免疫疗法并无反应的癌症患者
2019年11月3日 讯 /生物谷BIOON/ --在当今精准化治疗癌症的时代，研究人员正在不断努力开发新型个体化疗法来释放机体免疫系统的功能从而有效治疗多种疾病；尽管相关研究取得了很大的成果，但研究者仍然需要进行大量工作来更好地预测哪些患者能因治疗而获益，同时将这些治疗效益扩展到更多患者及肿瘤类型中。图片来源：VHIO/created with BioRender. J Clin Invest.
Cell Rep：创新性组合疗法不仅能杀灭胰腺癌细胞 还能激活宿主免疫系统攻击癌症
2019年10月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自罗彻斯特大学医学中心的科学家们通过研究发现，将放疗与化疗相结合不仅能够治愈小鼠的胰腺癌，还能重编程其机体免疫系统产生一种特殊的“免疫记忆”，就好像接种疫苗能够抵御流感一样。图片来源：University of Rochester Medical Center研究者表示，这种新型
镰状细胞贫血症创新疗法获得优先审评资格 有望获得加速批准
日前，Global Blood Therapeutics（GBT）公司宣布，美国FDA已经接受该公司为口服镰状细胞贫血症（SCD）疗法voxelotor的新药申请（NDA）。同时，FDA授予这一申请优先审评资格，预计将在明年2月26日前作出回复。如果获得批准，voxelotor将成为靶向血红蛋白聚合过程的首款获批疗法。值得注意的是，FDA将使用加速批准通路对voxelotor进行审评，
创新性抗癌疗法 征服急性淋巴细胞白血病
有人说：“大多数儿童急性淋巴细胞白血病能够得到治愈，这是癌症治疗史上最伟大的成功故事。”对于当父母的人来说，最见不得的就是孩子得病，更不要说孩子得恶性肿瘤了。急性淋巴细胞白血病（简称“急淋”，英文简称ALL）是一种常见的儿童恶性肿瘤，曾经夺走儿童生命的一大杀手。但是，在不到60年时间里，这种病的治愈率已经从0%提高到90%以上。曙光初现儿童急性白血病的现代疗法首先要归功于西德尼？法伯（
创新T细胞癌症免疫疗法获FDA突破性疗法认定
日前，Iovance Biotherapeutics公司宣布，美国FDA授予该公司的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法LN-145突破性疗法认定，用于治疗在接受化疗后的复发、转移性或持久性宫颈癌患者。宫颈癌在35-44岁的女性中最容易出现。由于巴氏涂片（Pap smear）等早期检测手段的使用，宫颈癌的死亡率显着下降。然而，在过去15年中，宫颈癌的死亡率却没有得到进一步的改善。Iovance的TIL疗
《细胞》：揭示NASH病理机制 有望带来创新疗法
非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）是由于在肝细胞中脂肪堆积而导致的慢性肝病。这一疾病影响到世界上25%的人口，随着疾病的进展可转变为非酒精性脂肪性肝炎（NASH），导致肝纤维化、肝硬化和肝癌的产生。目前还没有获得批准治疗这一疾病的方法。日前，西班牙巴塞罗那科学技术学院（The Barcelona Institute of Science and Technology）的研究团队在《细胞》
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法