FDA批准年度第31款新药 治疗儿童癫痫
日前，美国FDA宣布批准Biocodex公司研发的Diacomit(stiripentol)上市，与氯巴占（clobazam）联合使用，治疗2岁以上Dravet综合征患者的癫痫发作。值得一提的是，这也是美国FDA批准的第31款新药。Dravet综合征又称为婴儿严重肌阵挛性癫痫（Severe Myoclonic Epilepsy of infancy， SMEI）。它是一种罕见的难治性癫痫综合征，发
美研究员新开发人工智能模型 有望改进恶性脑瘤治疗
美国研究人员新近开发出一种人工智能模型，能够为胶质母细胞瘤患者设计出最小剂量给药方案，在缩小肿瘤的同时减少药物带来的毒副作用，改进患者生活质量。胶质母细胞瘤是一种常见的恶性脑瘤，常见疗法是先尽可能地切除肿瘤，再采取放疗和化疗延长寿命，同时还需服用多种药物。为尽量缩小肿瘤，医生一般会在安全剂量范围内给患者开出最大剂量的药物，但由于药性强，这些药物往往会给患者带来一些毒副作用。
首次发现儿童肾癌和成年人肾癌的不同发育起源
2018年8月12日/生物谷BIOON/---肾癌是英国第七大常见的癌症，2015年有12500例新病例，其中主要是成年肾细胞癌患者。肾癌的治疗方法包括手术切除、化疗和放疗。最为常见的儿童肾癌是维尔姆斯肿瘤（Wilms' tumour），英国每年诊断出约80名患有维尔姆斯肿瘤的儿童患者。维尔姆斯肿瘤主要影响5岁以下的儿童，虽然对这种儿童肾癌的治疗通常是成功的，但化疗可能对儿童产生严重的长期影响。图
CAR-T靶向实体瘤，西雅图儿童医院启动临床试验
今日，西雅图儿童医院（Seattle Children's Hospital）宣布启动使用创新CAR-T免疫疗法治疗实体瘤的临床试验。该项试验将募集患有复发或难治性非中枢神经系统实体瘤的青少年患者，这些实体瘤都表达EGFR蛋白。在这项名为STRIvE-01的临床1期试验中，CAR-T细胞将靶向在多种儿童肉瘤、肾癌和神经母细胞瘤中表达的EGFR蛋白。大脑以外的实体瘤占所有儿童癌症的30％，其中，出现
Nature重磅：CAR-T细胞治疗儿童ALL最全面「临床治疗和毒性管理指南」发布
距离美国FDA批准全球首个CAR-T细胞产品治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)已经将近一年了。nature官网可查看全文今天，德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员和儿童急性肺损伤和脓毒症调查协作网(PALISI)在《Nature Reviews Clinical Oncology》上在线发表了该细胞疗法的临床指导方针，概述了各领域的主要专家在确定与治疗相关毒性的早期征兆和症状方面所取得的经验
Nature子刊颁布CAR-T疗法指南 关联儿童急性淋巴细胞白血病
去年8月，FDA批准CAR-T疗法用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）。一年后，德克萨斯大学MD Anderson癌症中心联合儿科急性肺损伤和脓毒症研究者网络(PALISI)的科学家们发布了关于儿童接受CAR-T细胞治疗的全面共识指南。指南汇集顶级专家在识别治疗相关毒性的早期迹象和症状方面吸取的经验教训，并详细介绍了应对这些症状的方法。8月6日，《Nature Review
Genes & Development：诊断儿童肾癌的新方法
2018年8月3日 讯 /生物谷BIOON/ --最近来自西南医学中心的研究者们发现了治疗两种儿童肾癌的新方法。“肾母细胞瘤（Wilms瘤）”是儿童常见的肾癌类型。一般情况下，该疾病的治疗手段包括手术、放疗、化疗。组合型疗法对大多数患者具有明显的效果，但也伴随着明显的副作用。因此研究者们希望寻找副作用较小的治疗手段。此前研究发现了该类肿瘤中一类常见的基因突变会导致miRNA合成过程发生突变。这类m
Cancer Res：药物司美替尼或能靶向作用特殊标志物杀灭儿童脑瘤细胞
2018年7月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cancer Research上的研究报告中，来自马尼托巴大学的研究人员通过研究发现，通过靶向作用特殊标志物或能有效杀灭脑瘤细胞；脑瘤在所有儿童癌症中占到了大约20%的比例，而且其也是加拿大20岁以下儿童癌症相关死亡人数最多的癌症，尽管目前患者的临床治疗预后得到了极大改善，但由于化疗和放疗所带来的毒性副作用，很多患者的认知
CT扫描或许会增加儿童患脑癌的风险
2018年7月24日讯 /生物谷BIOON /——一项发表在《Journal of the National Cancer Institute》上的最新研究表明CT扫描竟然可能增加患脑癌的风险。图片来源：NIH过去20余年CT扫描的使用率显著升高，CT扫描可以显著提高诊断率并改善疾病预后，但是CT扫描需要的放射剂量却比其他测试高。因此放射保护是一个问题，尤其是小孩，因为他们会接受更高剂量的辐射，又
PLoS ONE：寨卡病毒治疗高危儿童癌症——成神经细胞瘤
2018年7月26日讯 /生物谷BIOON /——成神经细胞瘤是第二大常见的儿童肿瘤，即使是很有效的积极治疗，生存率也很低。近日科学家们在寻找治疗成神经细胞瘤的过程中，发现寨卡病毒具有潜在的抗癌活性。寨卡病毒是一种新型的的蚊媒病原体，近期研究显示其与出生缺陷有关，因此是独一无二的虫媒病毒。最近的研究已经发现神经祖细胞可能是寨卡病毒的靶细胞，而成神经细胞瘤也对感染有反应。在这项研究中研究人员发现成神