美国FDA认可诺华Cosentyx减缓活动性银屑病关节炎关节损害
诺华公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准纳入Cosentyx新的试验证据。该试验证明Cosentyx（secukinumab）与安慰剂相比，接受24周的治疗可以显着减缓活动性银屑病关节炎（PsA）患者的关节结构损害进展。详细的数据将被添加到药物的处方信息中，并立即在美国地区宣布生效。Cosentyx是第一个也是唯一一个被批准用于治疗成人中的活动性银屑病关节炎（
Molecular Therapy：脂质体纳米颗粒增强基因疗法治疗囊泡性纤维化的疗效
2018年6月26日讯 /生物谷BIOON /——尽管数年前研究人员就开始采用基因治疗纠正囊性纤维化跨膜电导调节体（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）来治疗囊性纤维化，但是基因疗法治疗囊性纤维化的潜力并没有得到该有的关注。图片来源：Jerry Nick, M.D./ Wikipedia通过纳米颗粒输送mRNA是一种将遗
Cancer Cell：重新开启特殊保护性基因的表达有望抵御髓母细胞瘤
2018年6月14日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Cancer Cell上的研究报告中，来自埃默里大学的研究人员通过研究开发出了抵御髓母细胞瘤的新策略，髓母细胞瘤是儿童中最常见且最具侵袭形式的一种脑瘤。图片来源：pathologystudent.com如今研究人员开发出了多种新型抗癌疗法，比如表观遗传学疗法（epigenetic therapies），其能够靶向作用癌细胞
艾伯维新型抗炎药upadacitinib治疗类风湿性关节炎有效改善疼痛、生理功能及晨僵
2018年6月13日讯 /生物谷BIOON/ --生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日在荷兰首都阿姆斯特丹举行的2018年欧洲风湿病大会（EULAR 2018）上公布了新型抗炎药upadacitinib（ABT-494）治疗中度至重度类风湿性关节炎（RA）3个III期临床研究新的患者报告预后数据。结果显示，在SELECT-NEXT和SELECT-BEYONG中治疗12周后、在SELECT-MON
礼来/Incyte口服JAK抑制剂Olumiant获美国FDA批准，治疗类风湿性关节炎
2018年6月5日讯 /生物谷BIOON/ --美国医药巨头礼来（Eli Lilly）与合作伙伴Incyte近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准2mg剂量Olumiant（baricitinib）作为一种每日一次的口服药物，用于对一种或多种肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂疗法反应不足的中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者的治疗。礼来已计划在2018年第二季度末在美国市场推出Olum
Cell Rep：科学家发现了一种有望治疗炎性肠病和结肠癌的新型疗法
2018年6月4日 讯 /生物谷BIOON/ --如今，科学家们在治疗肠道炎性疾病上面临很多挑战，基因、肠道微生物和免疫系统功能紊乱都有一定影响；近日，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自魏兹曼研究所的研究人员通过对小鼠进行研究发现了一种能够诱发机体天然防御机制的新方法，这或许就能有效减缓肠道炎症表现。图片来源：Weizmann Institute of Science研
蓝鸟生物基因疗法Lenti-D获FDA突破性疗法认定
日前，蓝鸟生物公司宣布美国FDA授予了其脑脊髓神经营养不良症（CALD）基因疗法Lenti-D突破性疗法认定。在一项2/3期临床试验中，Lenti-D的治疗潜力得到了支持。在该研究里，17名17岁以下，且无法找到干细胞供体的患者接受了Lenti-D的治疗。研究表明15名患者（88%）在Lenti-D的治疗后依旧存活，且在2年后依旧没有严重的功能性残疾，这也达到了该研究的主要临床终点。基
Krystal营养不良性大疱性表皮松解症基因疗法获快速通道认定
5月24日，专注于罕见皮肤病的局部和皮内治疗通用型基因疗法开发的美国生物公司Krystal Biotech公布称，美国FDA已授予KB103用于营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）治疗的快速通道认定。KB103是首个局部应用的基于单纯疱疹病毒1(HSV-1)的基因疗法，利用基因工程将人的胶原蛋白递送至患有DEB的患者。DEB是由第七型胶原蛋白(COL7)基因突变引起的皮肤病。由于COL
Science：鉴定出人体最为致命性疟原虫的基因组漏洞
2018年5月8日/生物谷BIOON/---疟疾是由疟原虫引起的。2016年全球有2亿多人受到疟原虫感染，将近50万人死于这种疾病，主要是5岁以下的儿童。寄生于人体的疟原虫有四种，即间日疟原虫（Plasmodium vivax）、三日疟原虫（Plasmodium malariae）、恶性疟原虫（Plasmodium falciparum）和卵形疟原虫（Plasmodium ovale）。恶性疟原虫
Nat Genet：科学家在Y染色体上鉴别出能抵御白血病的保护性基因
2018年5月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自剑桥大学等机构的研究人员通过研究在男性Y染色体上发现了特殊的白血病保护性基因，这种Y染色体基因或能保护个体有效抵御急性髓性白血病（AML）和其它类型的癌症。图片来源：medicalxpress.com文章中研究人员调查了这种名为UTX的X染色体基因如何促进个体患急性髓性白血病