基因疗法治疗DMD 辉瑞首次公布人体试验早期数据
29日，辉瑞（Pfizer）公司公布了旨在治疗杜兴氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy， DMD）的基因疗法PF-06939926，在1b期临床试验中获得的初步结果。试验结果显示，这一基因疗法能够提高患者肌肉中抗肌萎缩蛋白的表达水平，并且改善肌肉功能性指标。DMD是一种严重遗传病，患者肌肉逐渐退化和无力，症状通常在儿童3-5岁时开始出现。患者在十几岁时
泰国科学家使用免疫疗法治疗急性白血病取得积极成果
据4月24日泰国英文主流报纸《曼谷邮报》头版头条报道，泰国朱拉隆功大学医学院近日宣布，他们使用“杀手细胞（killer cells）”治疗急性白血病取得积极效果。该方法是免疫疗法的一部分。该校专家称，研究团队去年应用该方法对5名急性骨髓白血病患者进行了实验，其创新之处在于通过成功增加“杀手细胞”的数量，达到足以杀死患者血液中的癌细胞的目的。“杀手细胞”天然存在于免疫系统之中，它会在人体
Nat Mater：金纳米颗粒有望让基于CRISPR的基因疗法治疗HIV感染和血液疾病
2019年6月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心的研究人员通过简化将基因编辑指令递送给细胞的方式，朝着让基因疗法变得更加实用的方向迈出了一步。通过使用金纳米颗粒替换灭活病毒，他们安全地在HIV和遗传性血液疾病的实验室模型中递送基因编辑工具。相关研究结果近期发表在Nature Materials期刊上，论文标题为“Targeted homology-d
葛兰素史克三联疗法治疗哮喘III期临床达主要终点
英国药企葛兰素史克（GSK）与合作伙伴Innoviva近日联合公布了肺病新药Trelegy Ellipta（糠酸氟替卡松/乌美溴铵/维兰特罗，FF/UMEC/VI）治疗哮喘的关键性III期临床研究CAPTAIN（NCT02924688）的积极顶线结果。该研究是一项随机、双盲、阳性药物对照、6个平行组、全球多中心研究，在接受ICS/LABA（＞250mcg/天丙酸氟替卡松或等效物）维持药
FDA批准首款器械疗法治疗儿童多动症
日前，美国FDA宣布批准第一款治疗注意力缺陷多动障碍（ADHD）的医疗器械上市。这款处方医疗器械名为Monarch外部三叉神经刺激（eTNS）系统，可用于治疗尚未接受ADHD药物治疗的7-12岁患者。这是FDA批准的第一款治疗ADHD的非药物疗法。ADHD又名多动症，是在儿童中经常出现的神经疾病。患者症状包括难于集中注意力，容易冲动，和多动。在美国，大约有590万3-17岁儿童患有AD
Hum Gene Ther：基因疗法治疗地中海贫血症效价分析
2019年4月30日讯 /生物谷BIOON /——基因治疗有望治愈β-地中海贫血，而一项新的研究已经表明，与异基因造血干细胞移植(HSCT)治疗相比，基因治疗在2年内与更少的并发症和住院率有关。该研究分析和比较了基因治疗与HSCT对β-地中海贫血患者的有效性和成本，相关研究成果发表在《Human gene therapy》杂志上。巴黎第七大学的Severine Coquerelle领导的一个法国研
科学家如何利用新型抗体疗法治疗多种人类疾病？
本文中，小编整理了科学家们近年来在多种疾病抗体疗法研究中取得的重要研究成果，与大家一起学习！【1】Nat Biotechnol：“可食用”抗体分子有助于治疗胃肠道疾病doi：10.1038/s41587-019-0070-x治疗性抗体越来越多地用于临床以治疗各种疾病。然而，口服肠道靶向抗体仍然是一个挑战，因为它们无法在消化中存活并到达胃肠组织。现在，科学家们已经开发出一种新的抗体技术，它结合了基于
全球首个“现货”iPS衍生NK免疫疗法治疗实体瘤进入临床试验
癌症是仅次于心脏病的全球第二大杀手。在美国，预计2019年将有606，880人死于癌症。随着免疫疗法的出现，研究人员希望通过提高人体免疫系统来有效地对抗和消灭肿瘤。尽管这种类型的治疗完全改变了黑色素瘤等癌症的治疗前景，但仍有相当多的人的肿瘤可以逃避免疫系统的监视和追踪。继过继细胞转移和检查点抑制剂之后，自然杀伤(NK)细胞也加入了免疫疗法的行列。这些特殊的白细胞配备了强大的工具，可以在
光热疗法有助细胞免疫疗法治疗实体肿瘤
美国加利福尼亚大学洛杉矶分校的一项新研究表明，将光热疗法和细胞免疫疗法相结合，可提高实体肿瘤治疗的成功率。动物实验发现，这种联合疗法可以抑制小鼠身上的黑色素瘤生长。嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法是近年来发展迅速的一种细胞免疫疗法。这种疗法先从患者自身采集免疫T细胞，对其进行基因改造，以识别并攻击癌变细胞，最终重新注入患者体内用于治疗。据介绍，CAR-T疗法治疗白血病等疗效显着，但
肿瘤新抗原T细胞疗法治疗晚期实体瘤进入一期临床
2019年2月13日，Achilles Therapeutics宣布英国药品和保健产品监管机构（MHRA）批准其进行在转移性或复发性黑素瘤患者中使用克隆新抗原靶向T细胞（cNeT）的I / II期临床试验。该临床试验预计在2019年招募第一名患者。当正常细胞转变为癌细胞的过程中，细胞将发生DNA突变等一系列变化。在某些癌症中，肿瘤通过逐渐获得进展优势或对治疗的抗性发生突变而进化。然而，DNA突变还