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梯瓦症药物SD-809被FDA拒绝批准

近日梯瓦神经药物管线在美国审批方面遭遇重大挫折,FDA拒绝批准其亨廷顿舞蹈病药物deutetrabenazine。

2016-06-03

PNAS两篇文章讲述蛋白与疾病的故事

最近国际学术期刊PNAS发表了两项关于亨廷顿蛋白在神经退行性疾病以及急性胰腺炎方面的研究,深入探讨了亨廷顿蛋白在生理及病理状态下的功能。

2016-03-16

加拿大科学家开发出首个治疗舞蹈症药物

亨廷顿舞蹈病大家可能听说过,这是一类因脑神经严重损伤导致的遗传性疾病,能够导致运动,认知以及行为的障碍。美国境内每10000个人中就有一名亨廷顿舞蹈病患者。患病人群需要全天陪护,其生活质量与寿命也会严重降低。不幸的是,目前对于这一疾病没有特别好的治疗方法。

2016-03-06

基因沉默药物治疗开启首次临床试验

最近,来自英国伦敦大学学院的研究人员对首批亨廷顿氏病病人进行了实验性RNA靶向药物治疗,该临床试验的主要目的在于检测该实验性药物的安全性,这种叫做ISIS-HTTRx的药物由著名制药公司Isis Pharmaceuticals发现并进行开发。

2015-10-22

Cell:GWAS分析发现潜在治疗靶基因

最近,来自美国马萨诸塞总医院的研究人员利用GWAS分析方法对影响亨廷顿氏病发生的遗传因素进行了研究,最终发现了两个以上可以加快或延迟该疾病发生的基因突变。相关研究结果发表在国际学术期刊cell上。

2015-08-04

Nature Neuroscience:发现疾病的重要机制

近日,来自宾夕法尼亚州的匹兹堡大学的Albert H Kim & Robert M Friedlander团队在亨廷顿综合征的发病机制中获得了突破,他们发现突变的huntingtin蛋白能够抑制其他的线粒体蛋白向线粒体内的转运。

2015-03-26

Neuron:治疗的新希望

2014年1月7日讯 /生物谷BIOON/ --在亨廷顿氏病动物模型中,通过调整一个关键信号蛋白的水平,研究人员能够改善运动功能和脑畸形,亨廷顿氏病是严重的神经变性疾病的一种形式。新的研究结果可能为这种致命疾病奠定新

2015-01-07

PNAS:药物改变母代小鼠基因可预防子代小鼠

2014年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --饥饿、药物滥用甚至应激都有可能“沉默”某些基因,导致几代人出现健康问题。现在,科学家们正在猜测:是否改变父母基因表达的疗法可以帮助他们的孩子?斯克里普斯研究所(TSRI)

2014-12-25

Neuron:华盛顿大学新技术为治疗带来希望

最近华盛顿大学的研究人员利用microRNA技术成功诱导人皮肤细胞转化为神经元细胞,为治疗亨丁顿氏症带来了一线希望。

2014-11-03

PLoS ONE:发病的分子机制

我们发现亨廷丁基因的表达水平对于突触具有长效的可塑性,这种可塑性就是突触生长和改变的能力,这对于机体形成长期的记忆力非常重要。

2014-08-15