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Nature子刊:经改进靶向毒性RNA的CRISPR-Cas9有望治疗强直性肌营养不良I型

2020年9月23日讯/生物谷BIOON/---强直性肌营养不良I型(Myotonic dystrophy type I, DM1)是最常见的成人发病性肌肉营养不良。患有这种疾病的人遗传了重复的DNA片段,导致了重复性RNA的毒性堆积。因此,天生患有强直性肌营养不良的人经历了渐进性肌肉萎缩和虚弱以及其他各种衰弱症状。CRISPR-Cas9是一种越来越多地用于

2020-09-23

CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001:1次输注,快速持久提高血红蛋白水平!

CTX001将造血干细胞进行改造,使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。

2020-09-23

科学家开发出一种超快速的CRISPR-Cas9基因编辑技术 能在几秒钟内实现精准基因编辑!

2020年6月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Science上的研究报告中,来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过研究利用光敏核苷酸开发了一种新方法来加速CRISPR-Cas9基因编辑的过程,文章中,研究者描述了整个实验过程及其这种新方法的精准性;在Science杂志同一期的一篇展望文章中,来自纪念斯隆凯特琳癌症中心的科学家们

2020-06-14

多项研究开发出可增强基因组编辑范围的新型CRISPR/Cas9工具

2020年5月25日讯/生物谷BIOON/---在2020年5月发表在Nature Biotechnology期刊和Nature Communications期刊上的两项新的研究中,来自美国麻省理工学院等研究机构的研究人员成功设计出具有增强基因组编辑能力的新蛋白,从而极大地拓宽了可以准确有效地访问的DNA序列。这两项研究是由刚在麻省理工学院媒体实验室完成博士

2020-05-25

经过改进的CRISPR-Cas9不受PAM的限制,可靶向整个基因组中的任何位点

2020年3月30日讯/生物谷BIOON/---许多基础研究人员和临床研究人员正在测试利用一种简单有效的基因编辑方法来研究和校正导致从失明到癌症等各种疾病的致病突变的潜力,但是这种技术受到一定限制,即必须在基因编辑位点存在某个较短的DNA序列。如今,来自美国麻省总医院(MGH)的研究人员对这个基因编辑系统进行了改进,使得它几乎不再受到这种限制,从而有可能潜在

2020-03-30

CRISPR-Cas9为突破工程化细胞活性扫除障碍

 多数癌症可被免疫系统识别并攻击,但是因为肿瘤介导的免疫抑制和免疫逃逸机制而进展不一。输注体外工程化T细胞,即T细胞过继疗法(adoptedT cell therapy),能增加患者的天然抗肿瘤免疫反应。基因疗法重定向免疫特异性与基因编辑相结合具有改善疗效并增加工程化T细胞安全性的潜力。CRISPR与Cas9(CRISPR相关蛋白9)偶联核酸内切酶

2020-03-10

Nat Biotechnol:将CRISPR/Cas9与纳米孔测序相结合实现靶向测序

2020年3月8日讯/生物谷BIOON/---为了寻找对人类基因组进行测序并读取DNA关键变化的新方法,来自美国约翰霍普金斯大学医学院的研究人员在一项新的研究中成功地使用了基因切割工具CRISPR在较长的肿瘤基因周围进行了DNA切割,以用于收集序列信息。他们在来自人类乳腺癌细胞和组织的基因组中进行概念验证实验。相关研究结果近期发表在Nature Biotec

2020-03-08

Nat Chem Biol:科学家开发出新型Cas9突变体 有望未来让基因编辑变得更加精准

2020年3月14日 讯 /生物谷BIOON/ --“基因魔剪”CRISPR-Cas9引起能在特殊靶向位点切割DNA而彻底改变了遗传学领域的研究,如今研究人员能利用Cas9酶来专门关闭基因的表达,或将新型DNA片段插入到基因组中,但不论Cas9有多么专一特殊,其都会切开一些不该切开的位点;近日,一项刊登在国际杂志Nature Chemical Biology上

2020-03-14

Science子刊:基因编辑工具CRISPR-Cas9遭遇新挫折!新研究揭示它可导致大量不想要的DNA重复

2020年2月26日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自德国明斯特大学的研究人员发现,在小鼠进行常规的CRISPR-Cas9基因插入过程中,不必要的DNA重复频率很高。相关研究结果发表在2020年2月21日的Science Advances期刊上,论文标题为“Pervasive head-to-tail insertions of DNA te

2020-02-26

Science:CRISPR-Cas9编辑CAR-T细胞疗法可由于治疗难治性癌症

根据宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心研究人员发布的最新数据,经过Crispr-Cas9基因编辑的CAR-T细胞可以在癌症患者体内持续存在几个月的时间,并且能够稳定增殖并发挥功能。

2020-02-08