两项研究表明利用CRISPR-Cas9基因组编辑有望治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症
2018年7月5日/生物谷BIOON/---在两项开创性的概念验证研究中，两个研究团队利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术校正导致α-1抗胰蛋白酶（alpha-1 antitrypsin, AAT）缺乏症的基因突变，成功地在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）模式小鼠的肝脏中进行靶向基因校正，将低水平的正常AAT恢复到正常水平。图片来自iStock/Meletios Verras。在第一项研究中
研究完成CRISPR-Cas13a介导的精确定点RNA编辑的人工机器
5月31日，国际学术期刊Nucleic Acids Research 在线发表了中国科学院分子植物科学卓越创新中心/植物生理生态研究所李轩研究组合作完成的题为Implementation of the CRISPR-Cas13a system in fission yeast and its repurposing for precise RNA editing 的研究论文。该工作报道了一个利用新
科学家完成 CRISPR-Cas13a 介导的精确定点 RNA 编辑的人工机器
5 月 31 日，国际学术期刊 Nucleic Acids Research 在线发表了中国科学院分子植物科学卓越创新中心 / 植物生理生态研究所李轩研究组合作完成的题为 Implementation of the CRISPR-Cas13a system in fission yeast and its repurposing for precise RNA editing 的研究论文。该工作报
Nature子刊：CRISPR或增加癌症风险
被誉为“世纪发现”的基因编辑工具CRISPR革新了生物医学研究，并为多种疾病的治疗带来了新的希望。然而，6月11日，发表在Nature Medicine上的2篇论文却给这一“魔剪”泼了盆冷水！研究称，使用CRISPR-Cas9可能会带来意想不到的后果——增加癌症风险！成果一经发表就引发了热议，同时还使相关公司的股价大跌！01.论文一在题为“CRISPR–Cas9 genome edit
基于CRISPR-Cas9的疗法或会增加患者的癌症风险
2018年6月14日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自瑞典卡罗琳学院等机构的研究人员通过研究表示，利用CRISPR-Cas9技术进行基因编辑治疗可能在无意中就会增加个体患癌的风险，研究者表示，后期他们还需要进行更多研究来确保这些基因编辑治疗手段的安全性。图片摘自：Ulf SirbornCRISPR-Cas9是研究人员在细菌中发
2018年5月CRISPR/Cas最新研究进展
2018年5月31日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 即将过去的5月份，有哪些重大的CRISPR/Cas研究或发现
科学家利用CRISPR/Cas9改造造血干细胞 促进CAR-T细胞疗法有效治疗急性髓性白血病
2018年6月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇刊登在国际著名杂志Cell上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的科学家们通过研究开发出了一种新方法，能利用CAR-T细胞来治疗急性髓性白血病（AML），为了能治疗这种白血病，目前研究人员会靶向作用健康细胞中表达的一种名为CD33的特殊蛋白，也就意味着，这种疗法并不能在不造成患者其它正常骨髓损伤的情况下来成功攻击癌症，而本文研究
赵阳兵：crispr在免疫治疗中大有可为
5月19日，由生物谷主办的“2018（第九届）细胞治疗国际研讨会”在 上海小南国花园酒店圆满闭幕。美国宾夕法尼亚大学的赵阳宾副教授受邀做了极为精彩的报告。 人物简介 赵阳兵教授1996年作为访问学者在以色列魏茨曼科学研究所（Weizmann Institute of Science）从事基因工程T细胞诱导骨髓移植免疫耐受的研究。 2000年，他来到美国杜克大
Nature子刊：华人团队带来CRISPR新突破 1个月完成多年工作
日前，《自然》子刊《Nature Biotechnology》上刊发了一项来自华人学者的重要研究。来自伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校（UIUC）的华人学者赵惠民教授团队开发出了一项全新的CRISPR技术，它有望极大加速基础研究的进程。“过去，研究人员需要花上好几年，才能敲除掉酵母里的每一个基因，” 赵惠民教授说道：“利用我们的CHAnGE技术，只要大约一个月的时间，一个人就能
Cell:开发出基于CRISPR的方法研究lncRNA的功能
2018年5月3日/生物谷BIOON/---直到最近，科学研究几乎全部集中在基因组中的2%区域---蛋白编码区，几乎忽略了剩下的98％区域---以前被认为是“垃圾DNA”的非编码遗传物质。在过去的10年中，科学家们发现了数千个新的非编码长链RNA（lncRNA）。尽管如今认识到lncRNA在所有生物过程中都起着不可或缺的作用，但是人们对它们的功能作用在很大程度上仍然是未知的。如今，在一项开创性的研