Vertex囊性纤维化组合疗法获优先审评资格 有望明年3月获批
今日，Vertex Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA接受VX-445（elexacaftor），tezacaftor和ivacaftor三种药物构成的组合疗法的新药申请（NDA），用于治疗囊性纤维化（CF）。同时，美国FDA授予这一NDA优先审评资格，预计将在2020年3月19日前作出回复。这款创新疗法日前被EvaluatePharma列为10大潜在重磅疗法之首。CF
Vertex囊性纤维化组合疗法获优先审评资格 有望明年3月获批
Vertex Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA接受VX-445（elexacaftor），tezacaftor和ivacaftor三种药物构成的组合疗法的新药申请（NDA），用于治疗囊性纤维化（CF）。同时，美国FDA授予这一NDA优先审评资格，预计将在2020年3月19日前作出回复。这款创新疗法日前被EvaluatePharma列为10大潜在重磅疗法之首。CF是由于
Vertex三联疗法(VX-445/tezacaftor/ivacaftor)在美申请上市，治疗90%患者
2019年07月24日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了VX-445（elexacaftor）与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请（NDA），用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者，或携带2个F508del突变的患者
Vertex发力基因疗法布局 拓展合作、收购公司动作不断
日前，Vertex Pharmaceuticals宣布将增强其基因编辑能力，以开发针对杜氏肌营养不良（DMD）与1型肌强直性营养不良（DM1）的新型疗法。为此，它与CRISPR Therapeutics拓展了现有的研发合作，并将收购Exonics Therapeutics。在与CRISPR Therapeutics的合作上，Vertex将支付1.75亿美元的先期付款，获得其CRISPR
10亿美元开发蛋白降解疗法 Vertex、Kymera达成研发合作
近日，Vertex Pharmaceuticals和Kymera Therapeutics公司宣布，双方达成为期4年的研发协议，将共同开发靶向多个靶点的小分子蛋白降解剂。这一合作将联合Kymera公司在靶向蛋白降解方面的专长和Vertex公司开发“first-in-class”疗法方面的科学、临床和监管能力。Kymera公司是一家致力于使用该公司的Pegasus靶向蛋白降解技术平台，开发治疗严重疾
Vertex公司药物Kalydeco获加拿大批准，用于1-2岁儿科患者
2019年1月31日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，加拿大卫生部（Health Canada）已批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，纳入CFTR基因中存在下述9种突变中至少1种突变的1岁-2岁（12个月至＜24个月）囊性纤维化（CF）儿科患者：G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S12
Vertex复方药Orkambi获欧盟批准，用于2-5岁双拷贝F508del突变儿童
2019年1月23日讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化（CF）领域的领导者Vertex制药公司近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准CF复方药物Orkambi（lumacaftor/ivacaftor）标签扩展，用于年龄在2-5岁、CFTR基因中存在双拷贝F508del突变的儿童患者。此次批准，使Orkambi成为首个也是唯一一个用于2-5岁、双拷贝F508del突变儿科患者的药物。之前，Ork
Vertex创新止痛剂获FDA突破性疗法认定
Vertex Pharmaceuticals公司今日宣布，该公司创新止痛在研药物VX-150在治疗因为小纤维神经病变（SFN）导致的疼痛患者的2期临床试验中达到主要终点。这是VX-150在第三项概念验证研究中获得积极结果，表明该药物的靶标NaV1.8可以用于治疗多种疼痛。该公司同时宣布美国FDA已经授予VX-150突破性疗法认定，用于治疗中度至重度疼痛。NaV1.8是一种电压门控钠离子
Vertex公司药物Kalydeco获欧盟批准，用于1-2岁儿科患者
2018年11月30日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，纳入CFTR基因中存在下述9种突变中至少1种突变的1岁-2岁（12个月至＜24个月）囊性纤维化（CF）儿科患者：G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R。此次标签更新是基于一项正
Vertex公司第3款囊性纤维化药物Symdeko获欧盟批准
2018年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --美国福泰制药公司（Vertex Pharma）是囊性纤维化领域的全球领导者。近日该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Symkevi（tezacaftor/ivacaftor）联合Kalydeco（ivacaftor），用于12岁及以上囊性纤维化（CF）患者，具体为：（1）囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因中存在2个拷贝F508del突变的