Sarepta公司GALGT2基因疗法新药临床获FDA批准
这种称为GALGT2的疗法，与现有的基因疗法不同，它针对蛋白聚糖，这是与肌萎缩蛋白dystrophin结合的膜蛋白。作为一种酶，GALGT2将一种称为galNac或N-乙酰半乳糖胺的糖放在特定的蛋白质上，肌营养不良蛋白聚糖就是其中的靶点之一。GALGT2在非常特定区域的骨骼肌中表达，并且高度集中在运动神经接触肌肉的一个小区域中，称为神经肌肉接头。它是由肌萎缩蛋白锚定的蛋白质复合物中的一
FDA将优先审查基因泰克早期HER2阳性乳腺癌辅助治疗药物Perjeta
2017年10月9日讯 /生物谷BIOON/ --近日，基因泰克宣布FDA接受公司辅助曲妥珠单抗和化疗治疗术后HER2阳性的早期乳腺癌药物perjeta的补充生物制剂许可证申请(sBLA)和优先审查申请。FDA将于2018年1月28日前对perjeta是否审批做出决定。Perjeta的sBLA申请是基于一项名为APHINITY的临床III期实验，从该试验中FDA希望确认perjeta是否对早期乳腺
BMP4基因疗法：逆转2型糖尿病的新希望
【BMP4基因疗法预防小鼠体重增加和胰岛素抵抗】在萨尔格学院的一项研究中，经过蛋白质BMP4基因治疗之后，即使摄入高能量饮食，体重没有增加，胰岛素敏感性也没有增加，完整的研究报告发表于《细胞》杂志中。在研究报告中，研究人员指出，“通过增加BMP4，我们可以增加代谢率，但是我们只在最初精瘦小鼠体内看到这一条件，而肥胖老鼠则证明了BMP4的阻力，这也是一个重要的发现。”关于BMP4好处的研究最近经常看
2篇《Nature》文章揭示：多参数基因分析在个性化肿瘤疫苗研发中的运用价值
找到有效攻克肿瘤的方法长期以来一直是研究人员追求的目标，最大的困难之一在于广泛存在的肿瘤异质性，不仅仅在肿瘤组织内部，即使是同一种肿瘤类型，在不同患者间也存在着极大的差异。最新的两项独立研究表明，科学家们可以从肿瘤患者自身找到个性化治疗癌症的方法---个性化的肿瘤疫苗，这两项研究成果同时发表在了《Nature》杂志上。----------------------------------------
Cell：2型糖尿病产生新发现！SLC16A11基因变异通过两种不同的机制破坏其在肝细胞中的功能
图片来自Cell, doi:10.1016/j.cell.2017.06.0112017年7月2日/生物谷BIOON/---在对早前的针对拉丁美洲人的2型糖尿病（type 2 diabetes, T2D）全基因组关联研究（GWAS）中的发现进行跟踪研究后，来自美国布罗德研究所和麻省总医院等研究人员将这项研究中检测到的一种关联性追踪到一个特定基因（即基因SLC16A11）的变异体上，并且发现这些变异
科学家在人类基因组中鉴别出111个2型糖尿病易感位点
图片摘自：CC0 Public Domain 2017年5月8日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志the American Journal of Human Genetics上的研究报告中，来自伦敦大学学院和帝国理工学院的研究人员通过研究在人类基因组中鉴别出了111个新型的能够指示个体对糖尿病易感的染色体位点，从而就为研究人员理解2型糖尿病发生的原因提供了新的思路和希望。2型
Scientific Reports:普通小麦TaGS2基因表达调控研究获进展
普通小麦是全球重要的粮食作物之一，含有A、B和D三个基因组，不同基因组的同源基因在多倍化过程中会出现功能分化或冗余。解析基因组同源基因表达调控机理有助于加深对功能基因的理解，为小麦新品种设计和培育
AASLD 2016：默沙东全口服丙肝三联疗法MK3治疗基因型1、2、3丙肝实现非常高的治愈率
MK3是一种全口服丙肝三联疗法，针对直接作用抗病毒药物治疗失败的丙肝群体，也表现出非常高的病毒学治愈率。
数字PCR技术在HER-2基因扩增检测中的应用
本次论坛将围绕PCR技术以及新一代的微滴式数字PCR在肿瘤标记分子领域的应用展开研讨，我们邀请了海内外知名的相关领域卓有建树的科学家采用大会报告以及专题讨论的形式，结合国际上转化医学研究的前沿动态与发展趋势，为大家带来一场生命科学的学术盛宴。
CRISPR基因编辑技术治疗急性髓性白血病（AML）新靶点KAT2A
日前，在一项新的研究中，来自英国剑桥大学的研究人员和他们的合作研究者对一种CRISPR基因编辑技术进行改进研究，并利用它发现急性髓性白血病（AML）的新的治疗靶标。在他们的研究成果中鉴定出大量基因可能作为抗AML