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  • Ionis反义核苷酸新药获FDA优先审评资格

    Ionis Pharmaceuticals今天宣布,FDA为inotersen的新药申请(NDA) 颁发了优先审评资格。Inotersen是一种用于治疗遗传性TTR淀粉样变性(hATTR)患者的在研新药。ATTR是一种罕见的严重致命疾病。ATTR患者体内的转甲状腺素蛋白(transthyretin,TTR)因为蛋白质分子折叠异常导致蛋白在外周神经、心脏、胃肠道系统、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺

  • 治疗阿兹海默病 Ionis转战新靶点

    阿兹海默病的新药研发一直是业内的难点。近期,tau蛋白继β-淀粉样蛋白后,成为很多公司关注的新靶点。Ionis Pharmaceuticals就于今日宣布,已经启动了一项在轻度阿兹海默病患者中进行的1/2a期临床试验,旨在降低中枢神经系统中的tau蛋白。该试验所评估的药物Ionis-MAPTRx是一种反义药物(antisense drug),可以选择性降低脑中微管相关蛋白tau(MAPT)或tau

  • Ionis在研新药inotersen3期临床数据积极

    近日,美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals在周围神经系统学会(Peripheral Nerve Society)2017年年会上公布了家族性淀粉样多发神经病变(FAP)的在研新药inotersen的3期临床试验NEURO-TTR的最新顶线数据(top-line data)。数据显示,经过15个月治疗后,在两个主要终点上该药展示了良好的疗效:神经病变影响评分mNIS+7和Nor

  • 诺华十亿购买Ionis两款药物再次挺进心血管疾病领域

    诺华与抗转录疗法专家Ionis谈成了一笔高达10亿的交易,将购买Ionis开发的两款心血管疾病药物。

  • Ionis与诺华将合作研发心脏病治疗候选药物

    Ionis公司已经与诺华公司签署了一个拥有7500万美元预付款的协议(还提供10亿美元的biobucks),用于研究两个生物技术类的治疗心脏病候选药物。在其昨天刚刚宣布它的合作伙伴Pharma的药物终止研究之后,这对Ionis公司

  • 治疗2型糖尿病 Ionis新药2期临床良好

    Ionis Pharmaceuticals公司公布了在研新药Ionis-GCGR在2期临床试验中治疗2型糖尿病患者的积极数据。在本研究中,经Ionis-GCGR治疗26周后,采用稳定最大剂量二甲双胍治疗的2型糖尿病患者血红蛋白A1c(HbA1c)和其他葡

  • 罕见病新药进展!百健和Ionis脊髓性肌萎缩症药物Spinraza III期临床获得成功

    Spinraza是一种反义寡核苷酸(ASO),旨在改变SMN2基因的剪接,提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。