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利用机器学习算法准确地预测细胞如何修复CRISPR诱发的DNA断裂

2018年11月9日/生物谷BIOON/---当双螺旋DNA因损伤(比如X射线暴露)发生断裂时,细胞中的分子机器会开展基因“自动校正(auto-correction)”,从而将基因组重新连接在一起,但是这种修复通常是不完美的。细胞中的天然DNA修复过程能够以一种看似随机且不可预测的方式在断裂位点处添加或移除DNA片段。利用CRISPR-Cas9编辑基因能够在特定位点上让DNA发生断裂,但是这可能会

2018-11-09

利用CRISPR/Cas9基因组编辑有望阻止心源性猝死

2018年11月8日/生物谷BIOON/---每年,全世界至少有300万人死于心源性猝死(sudden cardiac death,也称心脏性猝死)。在美国,这个数字高达45万人。虽然心源性猝死在老年人中更为常见,但是年轻人也受到很大影响。在1~40岁的年龄组中,每年每10万人中就有9人受到影响。在这个年龄组中,遗传性心脏病,包括遗传性心律失常,导致相当大一部分的心源性猝死。在一项新的研究中,美国

2018-11-08

2018年10月CRISPR/Cas最新研究进展

2018年10月31日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 即将过去的10月份,有哪些重大的CRISPR/Cas研究或

2018-10-31

Nat Med:人类机体真的对CRISPR-Cas9基因编辑工具存在免疫力吗?

2018年11月3日 讯 /生物谷BIOON/ --如今CRISPR-Cas9基因编辑系统在基因治疗领域产生了激动人心的成果,这就激发了科学家们利用该工具治疗人类遗传性疾病的新希望,近日,一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中,来自德国的科学家们通过研究人类机体对CRISPR-Cas9的免疫反应,结果发现,人类机体能对Cas9蛋白产生较为广泛的免疫力,如今研究人员正在开发多

2018-11-02

发现迄今为止最小的功能性CRISPR系统---CRISPR-Cas14

2018年10月20日/生物谷BIOON/---一群古老的包含地球上一些最小生命形式的微生物也拥有迄今为止发现的最小的CRISPR基因编辑系统。在这种基因编辑系统中,一种称为Cas14的蛋白与Cas9存在着亲缘关系,但在大小上仅为后者的三分之一。Cas9是革命性基因编辑工具CRISPR-Cas9中的一个发挥作用的蛋白组分。虽然Cas9是从细菌中分离出来的,但是Cas14是在一群古细菌---细菌的原

2018-10-20

Pinghsow将自主研发的十几项专利嵌入互联网医疗

  “我真怕出门回家发现父母已经倒地…..”其实父母到了一定的年纪,每个子女心里都会有这样的顾虑。出门在外怎么才能知道父母是否安好?如果出了事能否及时接受治疗?在医疗领域,家人“照护”和安全“监控”之间有着“距离”的鸿沟。针对这段“不可跨越的鸿沟”,曾创造过市价超50亿美元业绩、拥有十多项美国专利的美籍华人Stanley Wang提出了解决方案,并带着在硅谷成立的Pinghso

2018-10-17

CRISPR/Cas9基因编辑大牛张锋笑了!美国联邦巡回上诉法院支持CRISPR专利授予给布罗德研究所

2018年10月3日/生物谷BIOON/---加州大学伯克利分校和布罗德研究所之间的CRISPR专利纠纷终于结束了。正如几乎所有关注这一案件的人都预测的那样,美国联邦巡回上诉法院在9月10日作裁决,它支持了美国专利商标局(USPTO)的决定:加州大学伯克利分校的专利申请与布罗德研究所的十几项专利申请之间“并不存在实际上的干涉或者说冲突(no interference-in-fact)”。说得明白点

2018-10-03

美国首例CRISPR疗法获批临床

Vertex制药公司与合作伙伴CRISPR Therapeutics近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经解除了实验性基因编辑疗法CTX001的临床搁置,并已接受了该疗法用于治疗镰状细胞病的实验性新药申请(IND)。这也将成为美国首例CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。两家公司最初在今年4月提交了IND,以支持一项计划中的I/II期临床试验。但在5月时,美FDA搁置了CTX001的I

2018-10-13

开发出让基因组重新组装的CRISPR-GO技术

2018年10月14日/生物谷BIOON/---大多数哺乳动物细胞含有一个细胞核,这个细胞核中容纳的DNA如果拉成直线的话则长6英尺以上。这种遗传物质决定着细胞的命运,而且如果它处于不合适的位置或者遭受损伤的话,那么它能够导致疾病。之前的研究已表明DNA倾向于在细胞核的某些区域聚集在一起。然而,这种放置如何影响DNA的功能仍然是不清楚的。在一项新的研究中,来自美国斯坦福大学的研究人员通过解除CRI

2018-10-14

Nature医学揭示:改良版CRISPR新进展 有望实现产前编辑

  CRISPR基因编辑技术有很大的作为,科学家们的终极目标是将其应用于疾病治疗。10月9日,《Nature Medicine》期刊同时发表两篇文章,揭示改良版的CRISPR技术成功预防或治疗小鼠的两种遗传性肝脏疾病。更重要的是,其中有一项研究是在胚胎阶段进行的。1、论文一:纠正成年小鼠的苯丙酮尿症来自瑞士苏黎世联邦理工学院的研究团队利用基因编辑技术纠正了导致成年小鼠肝脏苯丙酮

2018-10-11