美国首例CRISPR疗法获批临床
Vertex制药公司与合作伙伴CRISPR Therapeutics近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经解除了实验性基因编辑疗法CTX001的临床搁置，并已接受了该疗法用于治疗镰状细胞病的实验性新药申请（IND）。这也将成为美国首例CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。两家公司最初在今年4月提交了IND，以支持一项计划中的I/II期临床试验。但在5月时，美FDA搁置了CTX001的I
CRISPR/Cas9技术走在分叉口上
前几年Jennifer Doudna、张峰教授等科学家领导的跨世纪的生物基因编辑技术CRISPR/Cas9引起的全球关注，大量的投资资金被注入，包括我国在内的多个强国纷纷开展相关研究，但目前CRISPR/Cas9仍旧未广泛用于人体实验。CRISPR技术何时会成为一项普惠社会的工具？从目前来看道路并不清晰。2015年时CRISPR/Cas9基因编辑技术的创始人之一Jennif
开发出让基因组重新组装的CRISPR-GO技术
2018年10月14日/生物谷BIOON/---大多数哺乳动物细胞含有一个细胞核，这个细胞核中容纳的DNA如果拉成直线的话则长6英尺以上。这种遗传物质决定着细胞的命运，而且如果它处于不合适的位置或者遭受损伤的话，那么它能够导致疾病。之前的研究已表明DNA倾向于在细胞核的某些区域聚集在一起。然而，这种放置如何影响DNA的功能仍然是不清楚的。在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学的研究人员通过解除CRI
Nature医学揭示：改良版CRISPR新进展 有望实现产前编辑
CRISPR基因编辑技术有很大的作为，科学家们的终极目标是将其应用于疾病治疗。10月9日，《Nature Medicine》期刊同时发表两篇文章，揭示改良版的CRISPR技术成功预防或治疗小鼠的两种遗传性肝脏疾病。更重要的是，其中有一项研究是在胚胎阶段进行的。1、论文一：纠正成年小鼠的苯丙酮尿症来自瑞士苏黎世联邦理工学院的研究团队利用基因编辑技术纠正了导致成年小鼠肝脏苯丙酮
构建出增加基因组靶向范围的CRISPR/Cas9系统
2018年9月23日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。在CRISPR/Cas9系统中，酶Cas9在DNA靶位点上进行
新研究挑战用于构建条件性基因敲除小鼠的CRISPR方法
2018年10月6日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，一个由全球17个实验室组成的联盟提供的结果与一项高度引用的研究[1]---它描述了一种利用CRISPR构建条件性基因敲除小鼠的技术---相矛盾。这项新的研究表明与那项原始的研究[1]相比，这种技术的效率要低得多。相关研究结果[2]于2018年9月1日发表在预印本服务器bioRxiv上，论文标题为“Re-Evaluating One-s
Cell：首次解析出CRISPR-Cas13d的三维结构，有助揭示它的RNA靶向机制
2018年9月23日/生物谷BIOON/---源自最初在细菌中发现的基因，CRISPR被描述为“分子剪刀”。它将一段遗传密码换成另一段遗传密码。在CRISPR-Cas9系统中，Cas9是切割DNA的酶。在过去几年中，CRISPR-Cas9已走出了实验室工作台，进入了公共的时代思潮。这种基因编辑工具CRISPR-Cas9有望校正个体细胞内的缺陷，并有可能治愈或阻止许多人类疾病。但是CRISPR-Ca
PNAS：核小体或会抑制“基因魔剪”CRISPR-Cas9的切割效率
2018年9月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上的研究报告中，来自犹他大学的科学家们通过研究发现，核小体会抑制CRISPR/Cas9的切割效率，文章中，研究人员描述了如何在酵母样本中检测相关的基因编辑技术以及他们的研究发现。图片来源： Janet Iwasa (Un
发现环状核酸酶通过降解环状寡腺苷酸让III型CRISPR/Cas系统失活
2018年9月23日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自苏格兰圣安德鲁斯大学的研究人员鉴定出CRISPR基因组工程工具包中的一个重要的新组分。这将引发遗传病和感染治疗变革。相关研究结果于2018年9月19日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Ring nucleases deactivate type III CRISPR ribonucleases by degrading c
两篇Science首次发现阻断CRISPR/Cas12a的抗CRISPR蛋白
2018年9月8日/生物谷BIOON/---古生菌和细菌的CRISPR/Cas系统保护它们的宿主免受噬菌体和其他的可移动遗传元件的影响。根据最新的分类标准，CRISPR/Cas系统可分为两大类：第1类CRISPR/Cas系统和第2类CRISPR/Cas系统。第1类CRISPR/Cas系统分为I型CRISPR/Cas系统（标签基因为Cas3）、III型CRISPR/Cas系统（标签基因为Cas10）