Science：新研究揭示VDAC蛋白寡聚体促进线粒体DNA释放和自身免疫反应
2020年1月13日讯/生物谷BIOON/---免疫系统利用它的线粒体自我刺激针对感染的先天性反应和适应性反应。活性氧（ROS）、具有免疫原性的线粒体DNA (mtDNA)甚至整个线粒体都在一个微妙的平衡中局部动员起来，从而产生炎性作用的热点。当这些过程的正常限制性反馈受到破坏时，破坏性的自身免疫反应常常就会出现。免疫系统不正常的一个常见迹象是血液中存在抗线
Science子刊：β淀粉样蛋白才是导致阿尔茨海默病的元凶！它劫持去甲肾上腺素信号来激活病理性的GSK3β/tau级联反应
2020年1月22日讯/生物谷BIOON/---在一项新的临床前研究中，来自美国阿拉巴马大学伯明翰分校的研究人员发现了阿尔茨海默病的一个重要缺失部分。这使得利用一种显著降低两种小鼠模型中的阿尔茨海默病病理和症状的现有药物进行概念验证实验成为可能，从而有潜力为这种破坏性疾病提供及时治疗。相关研究结果发表在2020年1月15日的Science Translati
热休克反应诱导剂arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型疗效强劲，今年申请上市！
2020年01月04日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司公布了arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）开放标签II/III期临床研究的12个月中期数据。长期数据显示，在过去两年中，arimoclom
热休克反应诱导剂arimoclomol获美国FDA突破性药物资格，治疗尼曼-匹克病C型
2019年11月20日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）的突破性药物资格（BTD）。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于
Nature：揭示蛋白UNC93B1抑制TLR7信号转导和阻止自身免疫反应机制
2019年10月8日讯/生物谷BIOON/---Toll样受体（TLR）家族的至少两个成员TLR7和TLR9可以分别识别自身RNA和也3DNA。尽管这些受体在结构和功能上相似，但是它们对诸如系统性红斑狼疮（systemic lupus erythematosus, SLE）之类的自身免疫疾病的贡献可能截然不同。比如，TLR7和TLR9在SLE小鼠模型中具有相反的作用。这种疾病在TLR9缺陷型小鼠中
Cell：利用蛋白质组学技术揭示转移性黑色素瘤患者为何对免疫疗法没有反应？
2019年9月16日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自特拉维夫大学的研究人员通过研究解释了为何超过一半的转移性黑色素瘤患者对癌症免疫疗法没有反应，文章中，研究人员利用蛋白质组学技术（蛋白质图谱绘制）回答了目前他们迫切想要知道的一个问题，即为何免疫疗法对黑色素瘤患者有很大帮助，但对60%的转移性黑色素瘤患者却没有影响。图片来源：Wikimedia C
Sci Rep：纤维蛋白原或在调节机体对疾病反应上扮演着关键角色
2019年7月1日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Scientific Reports上的研究报告中，来自阿尔伯塔大学的科学家们通过研究阐明了纤维蛋白原（fibrinogen）在调节机体天然防御机制中所扮演的关键角色，相关研究结果或有望帮助开发针对一系列人类疾病的新型诊断技术和疗法，包括炎症、心力衰竭和癌症等。图片来源：medicalxpress.com纤维蛋白原是一种已知
全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
2019年07月04日/生物谷BIOON/--Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。在美国，Ultomiris于2018年12月获得FDA批准，用于PNH成人患者的治疗。值得一提的是
全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
2019年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。在美国，Ultomiris于2018年12月获得FDA批准，用于PNH成人患者的
长效C5补体抑制剂Ultomiris欧盟即将获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
2019年04月29日/生物谷BIOON/--Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（