B型血友病基因疗法2b期临床结果积极 3期关键性研究已启动
日前，uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果。在进行为期36周的随访后，三名患者凝血因子IX（FIX）活性平均达到正常值的45%。此外，该公司还公布了第一代基因疗法ATM-060的长达3.5年的临床试验随访结果，该疗法在所有患者中始终保持着良好疗效和耐受性。血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到
血友病创新疗法！诺和诺德concizumab皮下注射预防性治疗A型/B型血友病II期临床获得成功
2019年07月09日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了血友病创新疗法concizumab两项临床研究的积极数据，结果证实了concizumab在A型血友病患者（Explorer 5研究）和存在抑制剂的A型和B型血友病患者（Explorer 4研究）中的良好安全性以及
B型血友病基因疗法！uniQure公布第二代产品AMT-061强劲临床新数据
2019年07月10日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司，近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了第二代B型血友病基因疗法AMT-061（AAV5-Padua hFIX变体）治疗3例患者的IIb期研究36周数据。该研究是一项开放标签、单剂量、单臂、多中心研究，正在美国开展。研究入组了3例重度B型血友病患者（
B型血友病新药！诺和诺德长效凝血因子IX产品Refixia(N9-GP)治疗儿科患者显著降低年出血率
2019年07月09日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了长效凝血因子IX产品Refixia/Rebinyn（nonacog beta pegol，N9-GP）2项儿科临床研究（Paradigm-5，Paradigm-6）的中期分析数据。结果显示，N9-GP治疗B型血友
B型血友病基因疗法！uniQure第一代疗法AMT-060随访3.5年表现显著临床获益和良好耐受性
2019年07月09日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司，近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了第一代B型血友病基因疗法AMT-060治疗10例患者I/II期研究长达3.5年的长期随访数据，结果显示FIX稳定表达、出血和FIX替代疗法使用持续减少。在这项正在进行的I/II期研究中，接受AMT-060治疗的
JCI Insight：特殊的免疫B细胞亚群或能有效减缓1型糖尿病的发生
2018年12月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志JCI Insight上的研究报告中，来自美国贝勒医学院和密歇根大学医学院的科学家们通过研究发现，CD19+IgM+ B细胞（一类免疫B细胞亚群）或能减缓小鼠模型1型糖尿病的发作，相关研究结果或能帮助研究人员开发治疗1型糖尿病的新型疗法。图片来源：Baylor College of Medicine研究者Massimo
2018 ASH年会值得关注的6大血液病领域
12月1-4日，第60届美国血液学会（ASH）年会将在美国圣地亚哥召开。这是关于血液疾病最新动态的最大型美国医学会议。在今天的这篇文章里，将跟读者分享在本届ASH年会上备受关注的6大血液疾病，以及这些疾病领域可能发布的最新进展。这6大血液疾病是白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、β-地中海贫血、血友病和镰状细胞贫血症。白血病和淋巴瘤白血病和淋巴瘤患者占今年美国新确诊癌症患者总数的10%，同时它们也占因癌
徐州医科大学血液病研究所在haematologica发表最新研究成果
近日，在徐开林教授和曾令宇教授指导下，徐州医科大学血液病研究所江苏省特聘教授乔建林和医学博士王祥民在血栓与炎症、造血干细胞移植并发症（HVOD）方面取得重要进展，相关研究先后两次发表在血液学领域权威期刊haematologica（医学1区Top 期刊；2017影响因子9.09）。论文链接：http：//www.haematologica.org/content/early/
终结B型血友病！辉瑞基因疗法fidanacogene elaparvovec进入III期临床开发
2018年7月18日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布，启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究（NCT-3587116），评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec（前称SPK-9001/PF-06838435）作为一种因子IX预防性替代疗法在B型血友病常规护理中的有效性和安全性。
血液病新药luspatercept抵达3期疗效终点
日前，专注于发现、开发和推广严重和罕见疾病疗法的生物医药公司Acceleron宣布，其与Celgene共同开发的血液病在研新药luspatercept抵达了临床3期试验的终点。Luspatercept被用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS），计划明年提交上市申请。MDS是一种因骨髓中未成熟血细胞不正常成熟，导致不能产生足够健康血细胞的类似癌症的疾病。该疾病患病初期通常没有症状，晚期症状包括疲劳、呼吸