Science:利用转录组学的主动学习框架识别疾病表型的调节因子
为该平台开发的通用AI模型将化学与疾病生物学联系起来,从而高效生产能够恢复病变组织细胞功能的药物。从该平台诞生的首个候选药物CLY-124,目前正处于治疗镰状细胞病的I期临床试验评估阶段。
2025-10-30
Nature子刊:启动子编辑,实现对转基因表达的精准调控
在合成生物学迅速发展的背景下,精准调控基因表达的能力一直是人们最为渴望攻克的难题。该研究推出了一个名为 DIAL的新框架,能够实现对转基因表达前所未有的精准调控。
2025-10-19
Cell重磅:AI从头设计微型蛋白调控钠通道,逆转心律失常和癫痫
该研究首次通过人工智能(AI)从头设计出特异性靶向 NaV1.5 的微型调控蛋白——ELIXIR,可精准修复钠离子通道功能障碍,逆转相关心律失常和癫痫。
2025-08-23
Cell子刊:靶向抑制大肠杆菌毒力因子,改善酒精肝
该研究表明,大肠杆菌基因组中编码的毒力因子 KpsM 与酒精性肝炎患者死亡率相关,而靶向抑制 KpsM 是改善酒精性肝炎患者预后的一种有希望的方法。
2025-06-01
Nature Cancer:揭开CAR-T、CAR-NK细胞持久性调控新通路
这项研究表明,嵌合抗原受体(CAR)工程化的淋巴细胞的持久性受 FAS-L/FAS 自调节回路的调控。
2025-07-24
单细胞与空间多组学前沿:探索从转录调控到蛋白网络的生命奥秘
2025-08-21
不“剪”基因,我们如何实现精准长效的疾病调控
研究人员通过系统性的设计与优化,开发出一种高效、持久且安全的表观遗传调控工具,并在非人灵长类动物模型中,成功实现了对关键致病基因长达近一年的“静音”。
2025-10-15
Nature Biotechnology:基因“静音”的艺术——不“剪”基因,我们如何实现精准长效的疾病调控?
过系统性的工程化设计,研究人员最终得到了一种近乎理想的表观遗传沉默工具`EpiReg-T`。
2025-10-06