CELL DISCOV：王纲团队揭示转录中介体MED23亚基在髓鞘发育和再生中的关键作用及其机制，为治疗脱髓鞘疾病提供新思路
本研究不仅揭示了MED23基因点突变导致人类髓鞘发育缺陷和智力障碍的致病机制，还为髓鞘异常相关疾病的治疗提供了新的思路。
2024-11-21
20年后你会患哪些疾病？这款AI大模型登上Nature，能够预测上千种疾病风险
该研究开发了一款名为 Delphi-2M 的 AI 大模型，具有令人惊叹的一次性模拟和预测多种疾病的能力，利用健康记录和生活方式因素来预测一个人在未来 20 年内患上1258 种疾病的可能性。
2025-09-19
科学家发现，跑马拉松会让大脑消耗特定脑区近3成的神经元髓鞘，但2个月后就能恢复
研究者指出，在代谢压力应激期间，髓鞘可能起到了脂质储存器的作用，也就是说在葡萄糖等常见的大脑营养物质短缺的时候，髓鞘脂质可以被动员作为能量来源。
2025-03-27
Nature：CRISPR激活，治疗儿童严重大脑疾病
该研究将 CRISPR 激活（CRISPRa）技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗，在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中，成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平，逆转了神经发育障碍。
2025-09-19
Nature：小胶质细胞替换疗法，治疗致命大脑疾病
研究发现，在稳态条件下，小胶质细胞向神经元递送溶酶体酶 β-己糖胺酶（Hex），用于降解神经节苷脂 GM2，GM2 是维持神经元细胞膜结构与功能的关键成分。
2025-08-19
Science：空气污染驱动神经退行性疾病的机制
空气污染物PM2.5暴露会诱导α-突触核蛋白形成特异性致病毒株（PM-PFF），优先引发路易体痴呆（LBD）特有的认知障碍与神经病理变化，揭示了环境因素驱动神经退行性疾病的关键分子机制。
2025-09-20
赛诺菲收购Blueprint，加速罕见免疫疾病领域布局
赛诺菲通过收购 Blueprint，以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线，补强罕见病与免疫学领域竞争力，预计 2025 年第三季度完成收购。
2025-06-04
赛诺菲收购Blueprint，加速罕见免疫疾病领域布局
赛诺菲通过收购 Blueprint，以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线，补强罕见病与免疫学领域竞争力，预计 2025 年第三季度完成收购。
2025-06-03