CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals昨日宣布CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001，在正在进行的1/2期临床试验中取得积极中期数据。一名输血依赖性β地中海贫血症（TDT）患者和一名严重镰状细胞贫血症（SCD）患者在接受CTX001治疗后，均达到停止依赖输血的效果。这是在美国进行的首个评估CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。β地

2019年11月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自美国的科学家们首次尝试使用基因编辑工具—CRISPR来治疗癌症患者，截至目前为止，接受治疗的3名患者似乎是安全的，目前研究人员还无法确定是否能够利用CRISPR来提高癌症患者的生存率。图片来源：Penn Medicine via AP临床医生利用来自患者机体的免疫细胞，对其进行遗传改造来帮助患者机体识别并抵御癌症，同时给患者带来的副作

直接在临床分离的多重耐药菌中进行功能基因组学研究是解析耐药机制以及开发抗耐药策略最直接有效的方法。然而，由于缺乏能在临床耐药菌中直接进行高效基因编辑的工具，目前耐药机制仍主要是采用组学分析加在模式菌中的异源验证进行研究。这种脱离了临床耐药菌本身遗传背景的研究策略，往往忽略了遗传背景本身对耐药因子的影响以及不同耐药因子之间的相互关系，很多时候无法对临床抗耐药研发提供真正有效的依据。开发一种能与临床菌

  外媒称，细菌性枯萎病袭击着东南亚和西非的稻田。这是一种被研究得非常透彻的作物疾病，它常常被用作研究微生物与其寄主植物间相互作用的一个模型系统。这种病原体被称为水稻黄单胞菌水稻致病变种，简称Xoo，它通过劫持一些外排糖的水稻基因来维持生存。研究人员已研究出如何编辑水稻的基因组以阻止这种劫持行为。据美国阿尔斯科技网站10月31日报道，Xoo分泌与水稻的糖外排转运蛋白（SWEET

近日，中国科学院上海营养与健康研究所杨力研究组与上海科技大学生命科学与技术学院陈佳研究组通过合作，系统揭示了一系列具有代表性的基因组碱基编辑器（baseeditor）的效能差异，并进一步构建了可利用20种已报道碱基编辑器进行编辑的人类疾病相关单碱基突变位点的数据库（BEable-GPS， Base Editable prediction of Global Pathogenic SNVs），相关成

2019年10月26日讯/生物谷BIOON/---俄罗斯生物学家Denis Rebrikov已开始对具有正常听力的女性捐赠的卵子进行基因编辑，以了解如何让一些聋哑夫妇生下没有携带损害听力的基因突变的孩子。这个消息在他于今年10月17日发送给Nature期刊的电子邮件中有详细说明。它是今年6月份开始的一系列事件中的最新一起，当时Rebrikov告诉Nature期刊他有意利用流行的CRISPR工具制造

  10月8日，Horticulture Research 在线发表了中国科学院分子植物科学卓越创新中心上海植物逆境生物学中心郎曌博研究组题为Genome Editing for Horticultural Crop Improvement 的综述论文。 该文系统总结了不同的基因编辑技术特别是CRISPR系统的优缺点，基因编辑技术在园艺作物上的研究现状，以及基因编辑在园艺作物育

  今日，顶尖学术期刊《自然》在线发表了一篇关于基因编辑的重要论文。来自Broad研究所的CRISPR大牛刘如谦（David Liu）教授团队开发了一种新型的基因编辑技术，有望修复大约89%的已知人类致病变异。这项研究在发表之前，就已经在一些学术会议上得到了很多科学家的关注。正式上线后，更是引起了业内的点赞和热议，被认为是“极为重要”的成果。那么，这项技术究竟牛在哪里？要讲清楚

2019年10月22日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自美国布罗德研究所的科学家们通开发了一种新的CRISPR基因组编辑方法，能够进一步提高基因编辑的效率与准确性。该系统称为“prime editing”，能够以精确，高效和高度通用的方式直接编辑人体细胞。该方法扩大了生物学和治疗学研究的基因编辑范围，并有可能校正多达89％的已知致病基因变异。“分子生命科学的主要宗旨是能够达到在任何位置精确

2019年10月15日讯 /生物谷BIOON /--耶鲁大学系统生物学研究所和耶鲁癌症中心的遗传学助理教授Sidi Chen实验室开发了一种先进的基因编辑和筛选技术，可以为癌症免疫治疗寻找新的靶点。于近日发表在《自然生物技术》(Nature Biotechnology)杂志上的一项新研究中，陈和同事们报告说，在小鼠胶质母细胞瘤模型中，使用含有这些基因靶点修饰的T细胞可以让肿瘤生长变慢。而胶质母细胞