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  • Science:一项针对狗的研究提示着基因疗法中使用的AAV病毒载体可能会导致癌症风险

    2020年2月11日讯/生物谷BIOON/---正当基因疗法最终似乎不负人们之所望的时候,一项研究使得人们对病毒载体存有一种持久的担忧。许多研究工作都依赖于一种病毒载体将治疗性基因导入患者体内。这种病毒载体是腺相关病毒(AAV)的简化版本,被认为是安全的,这是因为它很少将它携带的人DNA片段整合到宿主细胞染色体中,然而一旦整合,它可能激活致癌基因。但是一项患

  • 两篇Cell从结构上揭示牛痘病毒增殖机制,有望开发出更好地用于治疗癌症的病毒载体

    2019年12月29日讯/生物谷BIOON/---为了让病毒增殖,它们通常需要被感染细胞的支持。在许多情况下,在感染附近的其他细胞之前,只有在宿主细胞的细胞核中才能找到它们复制它们自己的遗传物质所需的材料。但是并非所有病毒都能进入细胞核中。一些病毒停留在细胞质中,因此必须能够独立地复制它们的遗传物质。为此,它们必须带上它们自己的“加工零件”。在这个过程中的关

  • 生基医药与锦斯生物合作 开拓用于先进治疗技术的病毒载体研发生产服务

    中国上海,2019年8月13日 - 药明康德全资子公司无锡生基医药科技有限公司(“生基医药”)和上海锦斯生物技术有限公司(“锦斯生物”)近日签署战略合作协议,宣布将共同开拓用于先进治疗技术的病毒载体工业化领域,为客户提供包括溶瘤病毒在内的多种可复制生产型基因治疗病毒载体研发生产服务。此次合作将进一步提升药明康德基因治疗研发生产平台能力,更好地为客户提供覆盖全产业链的基因治疗产品的研发生产服务,推动

  • CD47为慢病毒载体披上隐形斗篷 或助肝靶向基因疗法逃脱先天免疫

      在一些血友病基因疗法中,腺相关病毒(AAV)作为载体来递送表达功能凝血因子的基因。这种方法的一个局限性是,大多数人已经对AAV产生了自然免疫,这可能使治疗无效。近日,由意大利米兰San Raffaele Telethon基因治疗研究所的科学家们领导的一个小组发现了一种可能的方法:通过欺骗免疫系统来改善血友病基因疗法的递送。他们利用天然抑制剂CD47整合到慢病毒载体(LVs)

  • SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体

     近日,SIRION Biotech与Denali Therapeutics宣布,两家公司签订了一项研发许可和合作协议,SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体(AAV),让基因疗法可以跨越血脑屏障,应用于治疗帕金森病(PD)、阿兹海默病(AD)、肌萎缩性侧索硬化症(ALS)、及其它神经退行性疾病。SIRION拥有全球领先的以病毒为基础的基因递送技术,而Denali Therape

  • Poseida新型非病毒载体BCMA CAR-T ASH公布最新数据

    近日,Poseida Therapeutics在2018年美国血液学会(ASH)年会上发表了其主要CAR-T疗法P-BCMA-101第一阶段临床研究的最新成果。在这项研究中,进行了五组剂量递增试验,评估 P-BCMA-101对复发 / 难治性( R / R )多发性骨髓瘤( MM ) 治疗的功效和安全性。23名患者接受了五个剂量组的治疗,接受剂量如下表:在先前的低剂量P-BCMA-101试验中,患

  • 基因治疗的下一个瓶颈:病毒载体的制造问题,看各大公司如何支招

     2017年12月,美国FDA批准了Spark Therapeutics公司的Luxturna,这是第一个在美国赢得市场认可的基因疗法。目前,其他一些基因治疗项目也紧随其后,例如:诺华的脊髓性肌萎缩基因疗法AVXS-101已经提交了上市申请。可以看出,这是一个即将腾飞的领域。FDA局长Scott Gottlieb博士称,基因疗法是“治疗严重疾病的全新科学范例”。然而,快速发展的同时也带来

  • Nature:重大突破!无需病毒载体,利用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑

    2018年7月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国加州大学旧金山分校的研究人员在不使用病毒插入DNA的情形下对人T细胞(一种免疫细胞)进行重编程。这一成就对研究、医学和产业产生重大的影响。他们期待他们的方法---一种快速的通用的经济的采用CRISPR基因编辑技术的方法---将会在新兴的细胞治疗领域中得到广泛使用,加速开发出新的更加安全的治疗癌症、自身免疫疾病和其他疾病(包括罕

  • 新型腺病毒载体埃博拉疫苗研发取得进展

    埃博拉病毒可引发严重的出血热疾病,致死率极高。2014年非洲埃博拉疫情大爆发造成上万人死亡,今年4月以来刚果地区又爆发了埃博拉疫情,并有扩大传播的趋势,疫苗成为埃博拉疫情防控的最有效工具。中国科学院广州生物医药与健康研究院冯立强团队研制了一种利用2型腺病毒为载体的埃博拉病毒疫苗,6月6日,相关研究成果以An adenovirus serotype 2 vectored ebolavirus vac

  • 安全脑靶向基因疗法:发现病毒载体通过血脑屏障所需的结构

     基因疗法研究最新进展:发现基因疗法的病毒载体通过血脑屏障所需的结构。这个结构是8个紧密排列的一组氨基酸,是较低剂量脑部和脊柱疾病基因治疗的关键因素。该结构有利于高选择性脑部基因疗法研发,也有利于肝脏毒性的降低。基因疗法有望彻底改变许多疾病的治疗方式,包括ALS等神经系统疾病。但是传递治疗基因的小病毒在高剂量时可能会有不良副作用。那病毒又是如何通过血脑屏障,最近北卡罗来纳大学(UNC)医