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  • PNAS:杜氏肌营养不良症新疗法

    近日美国布朗大学的研究人员在《美国科学院院刊》(PNAS)上发表论文称他们开发了一种新的有潜力的治疗方法,利用一种天然的人类蛋白显著地减慢了杜氏肌营养不良症小鼠的肌肉损伤改善了小鼠的肌肉功能。 杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病,主要发生于男孩。据统计,全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩,导致不便行走。

  • Cell:研究表明杜氏肌营养不良症可能是一种干细胞疾病

    长久以来科学家们都确认杜氏肌营养不良症(DMD)是由于dystrophin单基因突变而引起的一种破坏性疾病。Dystrophin蛋白在维持肌肉完整性中发挥关键性的作用;当机体缺失Dystrophin时,肌肉则极其容易受到损害。然而近日来自斯坦福大学的研究人员在Cell杂志上发表论文称当骨骼肌干细胞不再发挥修复功能时,疾病的症状才会显现。从而表明杜氏肌营养不良症实质上可能是一种干细胞疾病。