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PNAS:科学家揭开新型机制,有望帮助开发新一代人类囊性纤维化疗法

本文研究结果揭示了多价蛋白和脂质相互作用的耦合或会促进CFTR簇的形成,而且这也与膜相关的生物相分离一致。

2025-04-22

新一代基因编辑技术——“先导编辑”完成首次人体试验,修复患者免疫细胞功能

与 CRISPR-Cas9 或碱基编辑相比,先导编辑的用途更广泛且更具可预测性,能够以可编程的方式替换、重写、插入或删除 DNA 片段。

2025-05-22

和誉医药新一代抗癌药ABSK011招募晚期肝细胞癌患者

晚期肝癌靶向药突破治疗困境,耐药病人有了新希望

2025-05-26

NEJM:新临床研究表明利用下一代“装甲”,CAR-T细胞疗法有望更有效治疗淋巴瘤

这项研究是CAR-T细胞疗法不断发展过程中的一项重大进展,因为这是首次在血癌患者中测试细胞因子增强型CAR-T细胞。

2025-05-29

Nature Biotechnology:失败也是财富,TransEuro试验如何为下一代帕金森疗法“趟雷”?

试验结果已然揭晓,它没有带来简单的成功故事,却为我们描绘了一幅复杂而真实的画面,揭示了细胞治疗的艰辛与突破方向,尤其为当下正如火如荼进行的干细胞(stem cell)替代疗法试验提供了至关重要的经验。

2025-05-06

Nature:魏文胜团队开发新一代线粒体碱基编辑器,建立线粒体疾病的精准动物模型

该研究报道了通过优化后的 mitoBE 实现高效且精准地构建线粒体疾病小鼠模型的成果。

2025-01-25

福泰制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病,累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25