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  • 赛诺菲开始庞贝氏症第二代疗法3期临床试验

    美国赛诺菲公司专业护理全球业务部门近日宣布:研究性疗法neoGAA的一项关键3期临床试验COMET已经招募到了首位患者并进行了一次输注。NeoGAA是一种针对庞贝氏症(Pompe disease)的第二代酶替代疗法。庞贝氏症是一种进行性、使人衰弱致命的神经肌肉疾病,由溶酶体酶酸性α-葡糖苷酶(GAA)的遗传缺陷或功能障碍导致。患者通常没有行走能力,需要轮椅辅助行动。他们还常常发生呼吸困难,可能需要机械通气辅助呼吸。COMET是一项3期、随机、多中

  • 赛诺菲第二代庞贝氏症酶替代疗法neoGAA进入关键III期临床开发

    neoGAA是第二代阿葡糖苷酶α酶替代疗法,是第一代产品Lumizyme的升级版,被设计为以更低的剂量表现出更高的疗效。

  • ACS Cent Sci:庞贝氏症治疗取得突破

    2016年5月3日讯/生物谷BIOON/--在最新发表于《ACS Central Science》期刊的研究中,纽约大学和荷兰莱顿大学的科学家们在庞贝氏症(Pompe disease)治疗方面取得了重大突破。庞贝氏症是一种由基因缺陷导致的遗传疾病,患者会缺乏被称为酸性α-葡萄糖苷酶(acid alpha-glucosidase,GAA)的酶,体内肌肉和神经细胞受损,发生进行性肌无力。在2010年哈里森福特主演电影《良医妙药(Extraordina

  • 赛诺菲第二代庞贝氏症酶替代疗法neoGAA临床I/II期表现积极疗效趋势

    neoGAA是第二代阿葡糖苷酶α酶替代疗法,是第一代产品Lumizyme的升级版,被设计为以更低的剂量表现出更高的疗效。

  • FDA批准赛诺菲酶替代疗法Lumizyme用于全年龄段庞贝氏症(Pome)

    FDA批准赛诺菲酶替代疗法Lumizyme用于全年龄段或表型的庞贝氏症(Pome)的治疗,此前FDA于2010年仅批准该药用于8岁及以上晚发型Pome的治疗。

  • Genet in Med:抗癌药物或可助力庞贝氏症患者的治疗

    2012年10月21日 讯 /生物谷BIOON/ --通过将抗癌药物与当前疗法的药物混合可以使得患有严重庞贝氏症的婴儿疾病得到明显的缓解甚至治愈,庞贝氏症是一种罕见的致死性的遗传病,其主要表现为婴儿机体的某种酶类缺少或者水平极低,导致婴儿死亡。

  • 庞贝氏症新药BMN-701被指定为罕见病治疗药

    据悉,BioMarin制药公司推出的庞贝氏症在研药BMN-701已被FDA指定为罕见病治疗药。BMN-701是一种由胰岛素样生长因子2和&alPHa;葡糖苷酶制备的一种新型融合制剂。 BioMarin已递交了药物的临床实验申请,并有可能于2011年第一季度开始进行该药的I/II期临床实验。

  • 庞贝氏症酵素替代疗法可望后年上市

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