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  • 大麻素治疗肝炎!美国FDA授予Revive公司大麻二醇(CBD)疗法孤儿药地位

    2018年6月29日讯 /生物谷BIOON/ --Revive Therapeutics是一家专注于研究、开发、商业化新型医药产品和大麻素类药物的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予大麻二醇(cannabidiol,CBD)治疗自身免疫性肝炎(AIH)的孤儿药地位。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美

  • 孤儿药的研究及其对新药研发的促进作用

      在美国,罕见病的定义为每年患病人数少于20万人(或发病人口比例小于1/1500)的疾病,而孤儿药是预防、治疗、诊断这类疾病的药物。在美国,大约有3000万人患上罕见病,其中约有50%是儿童。在世界范围内,约有3.5亿人患有一种或以上的罕见病,大约80%的罕见病是源于基因遗传的。目前,美国估计罕见病大约7000种,但美国食品和药物管理局(FDA)批准的治疗这些罕见疾病的药物还

  • 美国FDA授予RNAi药物ALN-TTRsc02孤儿药资格,治疗ATTR淀粉样变性

    2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊,近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性RNAi药物ALN-TTRsc02治疗转甲状腺素蛋白(ATTR)淀粉样变性的孤儿药资格。在欧洲,EMA于今年4月也授予了该药治疗上述疾病的孤儿药资格。Alnylam公司计划在今年晚些时候启动III期临床项目,ALN-TTRsc02有望

  • 美国FDA授予Ironwood公司sGC刺激剂olinciguat治疗镰状细胞病(SCD)的孤儿药资格

    2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ironwood制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予olinciguat(IW-1701)治疗镰状细胞病(SCD)的孤儿药资格。olinciguat是一种可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)刺激剂,由Ironwood公司发现并拥有完全控制权,目前正处于II期临床,评估治疗SCD和贲门失弛缓症(achalasia)的潜力。在非临床前研究中,

  • 美国FDA授予Ascendis公司长效甲状旁腺激素前体药物TransCon PTH孤儿药地位

    2018年6月9日讯 /生物谷BIOON/ --Ascendis制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性药物TransCon PTH治疗甲状旁腺功能减退症的孤儿药资格(ODD)。甲状旁腺功能减退症是一种罕见的内分泌疾病,其特征是PTH水平不足导致血液中钙含量低以及磷酸盐水平升高。据估计,甲状旁腺功能减退症影响美国约80000例患者,大多数患者在甲状腺手术期间损伤或意外切除甲状旁

  • 美国FDA授予Chimerix公司天花治疗药物brincidofovir孤儿药资格

    2018年6月9日讯 /生物谷BIOON/ --Chimerix是一家位于美国北卡罗来纳州的小型生物技术公司,专注于发现、开发、商业化创新性的抗病毒药物,以解决未满足的医疗需求。近日,该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性药物brincidofovir治疗天花(smallpox)的孤儿药资格(ODD)。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,

  • 2017年美国销售最好的5款孤儿药

     孤儿药的治疗对象是罕见疾病,在美国这些疾病通常影响不到20万人,虽然孤儿药物用于治疗的患者相对较少,但由于这些药物价格高昂,市场规模其实非常大。在2017年度美国药物销售中,有5款孤儿药最为显眼。去年,这些药物的每一种都带来了至少23亿美元的收入,但没有一种药物治疗患者超过了71000名病人。1. RevlimidCelgene公司称2017年最畅销的孤儿药物是Revlimid(来那度

  • FDA加速清除孤儿药申请积压 目前成效显著

    自1983年美国国会通过孤儿药法案以来,截至2018年5月15日,FDA共批准了496种孤儿药,其中有266种只能用于唯一适应症,获批适应症和疗法最多的ibrutinib先后有16种适应症或疗法获得FDA的孤儿药资格认定,并成功获批了其中的10种,包括了慢性淋巴细胞白血病(CLL)、套细胞淋巴瘤、淋巴结边缘区淋巴瘤等。数据显示,2013年开始,FDA每年批准的孤儿药数量相较于往年有了很大的增长,尤

  • 近期我国孤儿药研发领域动态“亮点”分析

    用于治疗、诊断、预防罕见疾病或罕见状态的药物、疫苗、诊断试剂等称为罕见药或孤儿药。罕见病和常见病相比,虽发病率低,但种类繁多,且大都病情严重,加之庞大病患人群,罕见病需亟待受到关注和重视。过去,我国罕见病领域自主研发几近空白;近几年公众对罕见病的认知逐步提高,加上国家出台的一系列罕见病保障措施,激发了药企开发罕见病药物的热情。就我国近两年在孤儿药研发领域的一些“亮点”,笔者在此进行简单梳理分析。2

  • 罕见病新药信息!美国FDA第2次授予PI3K-δ/γ激酶双效抑制剂tenagisib孤儿药地位

    2018年04月10日/生物谷BIOON/--Rhizen制药公近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经授予靶向药物tenagisib(RP6530)治疗皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)的孤儿药地位。之前,FDA也授予了该药治疗外周T细胞淋巴瘤(PTCL)的孤儿药地位和快速通道地位。孤儿药是指开发用于治疗罕见病的药物。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病治疗药物的制药公司将获