首页 » 标签 :“孤儿药”(共找到约251条相关新闻)
  • T细胞白血病新药!新型烷基化脱乙酰基酶抑制剂tinostamustine获美国FDA授予孤儿药资格

    2019年03月29日讯 /生物谷BIOON/ --Imbrium Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,致力于通过开发重要的新的药理学和生物疗法来推进医学科学的发展。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性药物tinostamustine孤儿药资格(ODD),该药是潜在首创的烷基化脱乙酰基酶抑制剂,目前处于早期临床研究,用于治疗T细胞幼淋巴细胞白血病(T-PL

  • 罕见病新药!美国FDA授予酶替代疗法RVT-801治疗法韦尔病的孤儿药资格和快速通道资格

    2019年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --Enzyvant是一家专注开发创新性疗法治疗罕见病的生物医药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予RVT-801罕见儿科疾病资格和快速通道资格。在美国和欧盟,RVT-801之前还被授予了孤儿药资格。RVT-801是一种实验性酶替代疗法(ERT),目前处于临床前开发阶段,开发用于法韦尔病(Farber disease)的治疗,这

  • 罕见病新药!阿斯利康SRC抑制剂saracatinib获美国FDA孤儿药资格,治疗特发性肺纤维化(IPF)

    2019年03月19日/生物谷BIOON/--英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予saracatinib治疗特发性肺纤维化(IPF)的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包括各种

  • 罕见病新药!逆代谢设计新型抗凝血剂tecarfarin获美国FDA授予孤儿药资格

    2019年03月15日讯 /生物谷BIOON/ --Espero BioPharma是一家专注于开发创新疗法用于满足血栓形成和心率控制领域医疗需求的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予tecarfarin预防同时患有终末期肾病(ESRD)和心房颤动(AFib)患者心源性系统性血栓栓塞的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的

  • 治疗软骨发育不全!长效C型利钠肽前体药物TransCon CNP获美国FDA授予孤儿药资格

    2019年03月15日讯 /生物谷BIOON/ --Ascendis制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性药物TransCon CNP治疗软骨发育不全儿童的孤儿药资格(ODD)。TransCon CTN是一种长效C型利钠肽(CNP)前药(prodrug),每周一次皮下注射,通过提供持续的、安全的、治疗水平的CNP暴露,解决软骨发育不全的各个方面问题。软骨发育不全是最常见的侏儒

  • 市场竞争白热化 全球热销的重磅药物都在积累孤儿药认定

     根据世界卫生组织的统计,全球约有5000-8000种罕见病,但治疗药物却异常紧缺,因此中国、美国等国家均发布了法律政策支持罕见病及其治疗药物的研发。但最近,有媒体Axios撰文指出,美国一些最畅销的品牌药物为了保护其专利、避免仿制药竞争,通过获得孤儿药认定等法律批准途径,增加药物研究数量,延长专利时间,维持盈利。一些专家对此表示了担心,孤儿药认定将保护畅销药物免受竞争对手的影响,但不利

  • 首创抗真菌剂APX001获FDA孤儿药指定 拯救致命感染

     作为一家开发用于治疗致命感染性疾病的首创药物公司,Amplyx制药2月11日宣布,美国FDA罕见病药物开发办公室已授予该公司的主要候选药物APX001孤儿药指定,用于治疗隐球菌病(cryptococcosis)。隐球菌病是一种由真菌隐球菌(新型隐球菌或加特隐球酵母)引起的肺或中枢神经系统(脑或脊髓)受累的传染病,该菌通常在环境中被发现并被吸入。由真菌隐球菌引起的脑部感染称为隐球菌性脑膜

  • 新型抗炎药!阿斯利康Fasenra获美国FDA孤儿药资格,治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)

    2019年02月12日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予新型抗炎药Fasenra(benralizumab)治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)的孤儿药资格(ODD)。2018年11月,FDA还授予了Fasenra治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)的ODD。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病

  • 肿瘤免疫疗法!新型CD32B靶向抗体IB-1206获美国FDA授予治疗套细胞淋巴瘤孤儿药资格

    2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ --BioInvent是一家瑞典生物制药公司,致力于发现和开发治疗癌症的新型、首创免疫调节抗体疗法。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性抗体疗法BI-1206治疗套细胞淋巴瘤(MCL)的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于2

  • 罕见病新药!美国FDA授予强效ATX抑制剂BBT-887治疗特发性肺纤维化(IPF)孤儿药资格

    2019年01月27日讯 /生物谷BIOON/ --Bridge Biotherapeutics 是一家临床阶段生物医药技术公司,总部位于韩国城南市,在德州休斯敦设有JLABS@TMC创新中心分部。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予BBT-877治疗特发性肺纤维化(IPF)的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿