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  • 小细胞肺癌免疫治疗!阿斯利康PD-L1肿瘤免疫疗法Imfinzi获美国FDA授予孤儿药资格

    2019年07月14日/生物谷BIOON/--英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予PD-L1肿瘤免疫疗法Imfinzi(durvalumab)治疗小细胞肺癌(SCLC)的孤儿药资格(ODD)。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病

  • RNAi治疗高甘油三酯!美国FDA授予ARO-APOC3孤儿药资格,治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)

    2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司,近日该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的孤儿药资格(ODD)。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病药物研发方面的

  • 罕见病新药!凯瑞康宁新型嗜睡症药物XWL-008获美国FDA授予孤儿药资格

    2019年06月25日讯 /生物谷BIOON/ --凯瑞康宁有限公司(XW Laboratories Inc,简称“凯瑞康宁”)是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发治疗神经系统疾病的创新药物。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予XWL-008用于治疗发作性睡病(又称嗜睡症)的孤儿药资格(ODD)。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称

  • Poseida明星产品BCMA CAR-T获FDA授予孤儿药称号

    据Poseida官网消息,FDA已授予其候选产品P-BCMA-101孤儿药称号,针对复发难治性多发性骨髓瘤的治疗。P-BCMA-101包括靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的、可自我更新、长寿命的干细胞记忆T细胞,是一种基于Poseida的piggyBac平台非病毒载体技术开发的自体CAR-T疗法。该方法成本较低,而且基于此方法可产生高百分比的干细胞记忆T细胞(Tscm)。FDA此次孤儿药称号授予是基

  • 2019孤儿药报告:2024年全球市场达16万亿元 新基将成领头羊

    孤儿药(Ophan Drug)是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。根据世界卫生组织的定义,患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过,世界各国根据自己国家的情况,对罕见病的认定标准存在一定差异。例如,美国定义为患病人数少于20万人的疾病;欧洲定义为发病率低于1/2000的疾病。我国尚无明确的罕见病定义,但普遍共识为成人患病

  • 罕见病新药!靶向口服疗法dexpramipexole获孤儿药资格,治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)

    2019年04月27日/生物谷BIOON/--Knopp Biosciences是一家私营的药物发现和开发公司,专注于为高度未满足需求的炎症和神经疾病提供突破性疗法。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予口服候选药物dexpramipexole治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)的孤儿药资格(ODD),这是一种罕见的疾病,治疗选择非常有限。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,

  • 新一代T细胞疗法!新型CD19/CD22双靶点CAR-T疗法AUTO3获孤儿药资格,治疗白血病(ALL)

    2019年04月24日讯 /生物谷BIOON/ --Autolus Therapeutics是一家临床阶段的英国生物制药公司,是T细胞编程和制造技术的领导者,专注于开发治疗癌症的下一代程序化T细胞疗法。近日,该公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予实验性程序化T细胞疗法AUTO3治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)的孤儿药资格(ODD)。AUTO3是一种自体富集T细胞,经单个逆转录病毒载体修

  • 杜氏肌营养不良(DMD)新药!首创结缔组织生长因子单抗pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药资格

    2019年04月18日/生物谷BIOON/--FibroGen是一家领先的美国生物制药公司,总部设在旧金山,在中国的北京和上海均设有分支机构,该公司致力于运用其在缺氧诱导因子(HIF)、结缔组织生长因子(CTGF)生物学和临床开发方面的前沿专业知识,发现和开发用于治疗贫血、纤维化和癌症领域的创新疗法。近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性抗CTGF单克隆抗体pamrevluma

  • 边缘区淋巴瘤(MZL)新药!美国FDA授予新型PI3Kδ抑制剂umbralisib治疗3类MZL的孤儿药资格

    2019年04月18日/生物谷BIOON/--TG Therapeutics是一家致力于为B细胞介导疾病患者开发创新疗法的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予磷酸肌醇-3-激酶δ(PI3Kδ)抑制剂umbralisib(TGR-1202)孤儿药资格,用于治疗所有3种边缘区淋巴瘤(MZL)患者:淋巴结、淋巴结外、脾脏MZL。今年1月,FDA还授予了umbralisib

  • 全球最畅销孤儿药Soliris首个生物仿制药在俄罗斯获批

     瑞士生物技术公司Selexis SA与俄罗斯生物制药公司Generium近日联合宣布,来自Selexis公司SURE技术平台生产的生物产品已获批在俄罗斯上市。最新批准的产品是单克隆抗体药物Soliris(eculizumab)的一种生物仿制药,用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。Generium是全球第一家开发和销售eculizumab生物仿