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  • FDA 授予 Cytokinetics 公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位

    Cytokinetics 是一家处于后期阶段的生物制药公司,致力于发现、开发和商业化首创的(first-in-class)肌肉激活药物,用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者,目前,Cytokinetics 正在开发小分子候选药物,专门用于增加肌肉功能和收缩能力。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其实验性药物 CK-212

  • FDA授予Cytokinetics公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位

     Cytokinetics是一家处于后期阶段的生物制药公司,致力于发现、开发和商业化首创的(first-in-class)肌肉激活药物,用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者,目前,Cytokinetics正在开发小分子候选药物,专门用于增加肌肉功能和收缩能力。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其实验性药物CK-

  • FDA 授予 Loxo Oncology 抗癌药 larotrectinib 治疗携带 NTRK 融合基因的实体瘤的孤儿药地位

    Loxo Oncology 是一家位于美国斯坦福的生物医药公司,专注于开发用于癌症治疗的小分子靶向药物。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其实验性药物 larotrectinib(LOXO-101)治疗携带 NTRK 基因融合的实体瘤的孤儿药地位(orphan drug designation)。NTRK 融合是一种基因异常改变,在各种成人及儿童实体瘤中很少发生。在美国,孤儿药

  • 阿斯利康神经脊髓炎新药inebilizumab获欧盟委员会授予孤儿药资格

    近日,阿斯利康inebilizumab(前身为MEDI-551)被欧盟委员会(EMA)授予孤儿药资格,用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病。

  • FDA授予NantKwest默克尔细胞癌免疫疗法孤儿药地位

    3月20日,以NK细胞(自然杀伤细胞)为核心技术平台的用于癌症、感染性疾病及炎性疾病药物开发临床阶段的免疫治疗公司NantKwest称:FDA已经将孤儿药地位授予给公司用于治疗晚期默克尔细胞癌的活化自然杀伤细胞疗法。N

  • 美国FDA授予勃林格抗CD33单抗BI836858治疗骨髓增生异常综合症(MDS)的孤儿药地位

    BI 836858是一种抗CD33单抗,具体提高的抗体依赖性细胞毒作用(ADCC),在临床前研究中,针对多种恶性肿瘤细胞均表现出喜人的ADCC效应。

  • EMA授予Abeona公司基因疗法EB-101孤儿药地位

    3 月 8 日,专注于为严重罕见疾病开发基因治疗方法的生物科技公司 Abeona Therapeutics 表示,欧洲药品管理机构(EMA)孤儿药品委员会给予公司基因疗法 EB-101 用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解(RDEB)的孤儿

  • "孤儿药"药品供应保障现状调查:罕见病医药洼地待填补

    目前,我国罕见病患者的药品供应保障存在哪些问题?造成这些问题的原因有哪些?有哪些可能的改善途径?带着这些问题,《经济日报》记者走访了患者、专家、药企以及有关部门等。创新型“孤儿药”难寻“中国造”近日,

  • 千万“孤儿”等药来:世界最大“孤儿药”市场病在哪儿

    罕为人知、罕有人用却又关乎人命的“孤儿药”,再次进入了公共政策视野内。国务院总理李克强12月21日主持召开国务院常务会议,通过“十三五”卫生与健康规划,部署今后5年深化医药卫生体制改革工作。会议确定了“十

  • MeiraGTx公司A004基因治疗视网膜色素变性被授予孤儿药认定资格

    MeiraGTx是一家位于纽约和英国的基因治疗公司,今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其专有的AAV介导基因治疗产品候选药物的孤儿药认定资格(ODD),其中包含色素性视网膜炎GTP酶调节剂基因治疗X连锁色素性