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  • 罕见病新药!欧盟授予Albireo回肠胆汁转运体抑制剂A4250治疗胆道闭锁的孤儿药资格

    2018年12月27日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司,专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予其先导药物A4250治疗胆道闭锁的孤儿药资格。胆道闭锁是一种罕见的、威胁生命的肝脏疾病,目前尚没有获批的治疗药物。在美国和欧盟,A4250之前已被授予治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)

  • 罕见病新药!美国FDA授予CD123靶向CAR-T细胞疗法MB-102治疗BPDCN的孤儿药资格

    2018年12月25日讯 /生物谷BIOON/ --Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发基于专有嵌合抗原受体工程化T细胞(CART)技术的新型免疫疗法和基因疗法,用于罕见病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予MB-102(CD123 CAR-T)治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品

  • 双功能免疫疗法!欧盟授予默克TGF-β/PD-L1双靶向疗法M7824治疗胆管癌的孤儿药资格

    2018年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头默克(Merck KGaA)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予M7824治疗胆管癌(BTC)的孤儿药资格。就在2周前,美国食品和药物管理局(FDA)也已授予M7824治疗BTC的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在欧洲,罕见病是指发病率不超过万分之五的疾

  • 双功能免疫疗法!美国FDA授予默克TGF-β/PD-L1双靶向疗法M7824治疗胆管癌孤儿药资格

    2018年12月11日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头默克(Merck KGaA)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予M7824治疗胆管癌(BTC)的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包括各种临床开发激励措施,如

  • 阿斯利康首款呼吸道生物制剂:获罕见免疫病孤儿药认定

     阿斯利康11月26日宣布,美国FDA已授予Fasenra(贝那利珠单抗)用于治疗嗜酸性肉芽肿血管炎(EGPA)的孤儿药指定(ODD)。FDA的孤儿药指定是授予那些用于治疗、诊断或预防在美国影响不到20万人的罕见疾病或缺陷病症的药物。EGPA,之前被称为查格-施特劳斯综合征(CSS),是一种罕见的自身免疫性疾病,由中小型血管炎症引起,可对人体多种器官和组织造成损害,包括肺、皮肤、心脏、胃

  • 新型抗炎药!阿斯利康Fasenra治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)获孤儿药资格

    2018年11月27日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予新型抗炎药Fasenra(benralizumab)治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕

  • 罕见病新药!台湾浩鼎首创癌症免疫疗法OBI-888治疗胰腺癌获美国FDA孤儿药资格

    2018年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --台湾浩鼎生技股份有限公司(OBI Pharma,Inc.,以下简称浩鼎)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予OBI-888治疗胰腺癌的孤儿药资格。值得一提的是,今年7月和9月,浩鼎OBI-3424治疗肝细胞癌(HCC)以及OBI-3424治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)也获得了FDA的孤儿药资格。OBI-888是靶向糖脂抗原Globo

  • 大麻素预防器官移植缺血/再灌注损伤!美国FDA授予Revive大麻二醇(CBD)孤儿药地位

    2018年11月09日讯 /生物谷BIOON/ --Revive Therapeutics是一家专注于研究、开发、商业化新型医药产品和大麻素类药物的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予大麻二醇(cannabidiol,CBD)预防实体器官移植所致缺血和再灌注损伤的的孤儿药地位。今年6月底,FDA还授予了该公司CBD治疗自身免疫性肝炎(AIH)的孤儿药地位。孤儿药是指

  • 罕见病新药!SpringWorks公司MEK抑制剂PD-0325901获美国FDA孤儿药资格

    2018年11月09日讯 /生物谷BIOON/ --SpringWorks Therapeutics是一家处于临床阶段的罕见病和肿瘤医药公司,专注于为治疗缺乏的患者群体寻找和开发创新型治疗方案。近日,该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予MEK抑制剂PD-0325901治疗1型神经纤维瘤病(NF1)的孤儿药资格。PD-0325901是一种口服小分子药物,可选择性抑制MEK1和MEK2。孤儿

  • 阿斯利康PARP抑制剂Lynparza(利普卓)获美国FDA授予治疗胰腺癌的孤儿药地位

    2018年10月17日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)与合作伙伴默沙东(Merck & Co)近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予Lynparza(中文品牌名:利普卓,通用名:olaparib,奥拉帕利)治疗胰腺癌的孤儿药资格(ODD)。此次ODD也是Lynparza获FDA授予的第4个ODD,之前授予的3个ODD分别为:治疗卵巢癌