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  • 首个CD4CAR-T临床获FDA批准,5种CAR拿到孤儿药认定,马钰波博士在中美同时进行技术转化

    纽约石溪大学、iCell Gene Therapeutics(子公司:归气丹生物医药)以及路易斯维尔大学共同宣布,其在研的治疗复发和难治性T细胞白血病和淋巴瘤的CD4CAR工程化T细胞的IND已经获得美国FDA批准。而且这是CD4CAR-T细胞疗法针对侵入性T细胞恶性肿瘤的首次人体临床试验,将在2018年年底之前开始招募I期临床试验患者。Huda Salman博士(图片来源 stonybrook.

  • 罕见病新药!阿斯利康MEK抑制剂selumetinib被授予治疗1型神经纤维瘤病(NF1)的孤儿药资格

    2018年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予selumetinib治疗1型神经纤维瘤病(NF1)的孤儿药资格。在美国方面,FDA在今年2月也授予了selumetinib治疗NF1的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在欧洲,罕见病是

  • 美国FDA授予台湾浩鼎抗癌药OBI-3424治疗肝细胞癌(HCC)的孤儿药地位

    2018年7月18日/生物谷BIOON/--台湾浩鼎生技股份有限公司(OBI Pharma,Inc.,以下简称浩鼎)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予OBI-3424治疗肝细胞癌(HCC)的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措

  • 肝癌新药获FDA孤儿药资格

      今日,中国台湾浩鼎生技(OBI Pharma)宣布,该公司积极研发的抗癌新药OBI-3424获得美国FDA颁发的孤儿药资格,用于治疗肝细胞癌(HCC)。值得一提的是,OBI-3424是一款first-in-class的以过表达醛酮还原酶1C3(AKR1C3)为标靶的DNA烷化癌症治疗药物。HCC是全球第六大癌症,但在美国十分罕见,2018年发病人数约为61483人。HCC是

  • 大麻素治疗肝炎!美国FDA授予Revive公司大麻二醇(CBD)疗法孤儿药地位

    2018年6月29日讯 /生物谷BIOON/ --Revive Therapeutics是一家专注于研究、开发、商业化新型医药产品和大麻素类药物的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予大麻二醇(cannabidiol,CBD)治疗自身免疫性肝炎(AIH)的孤儿药地位。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美

  • 孤儿药的研究及其对新药研发的促进作用

      在美国,罕见病的定义为每年患病人数少于20万人(或发病人口比例小于1/1500)的疾病,而孤儿药是预防、治疗、诊断这类疾病的药物。在美国,大约有3000万人患上罕见病,其中约有50%是儿童。在世界范围内,约有3.5亿人患有一种或以上的罕见病,大约80%的罕见病是源于基因遗传的。目前,美国估计罕见病大约7000种,但美国食品和药物管理局(FDA)批准的治疗这些罕见疾病的药物还

  • 美国FDA授予RNAi药物ALN-TTRsc02孤儿药资格,治疗ATTR淀粉样变性

    2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊,近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性RNAi药物ALN-TTRsc02治疗转甲状腺素蛋白(ATTR)淀粉样变性的孤儿药资格。在欧洲,EMA于今年4月也授予了该药治疗上述疾病的孤儿药资格。Alnylam公司计划在今年晚些时候启动III期临床项目,ALN-TTRsc02有望

  • 美国FDA授予Ironwood公司sGC刺激剂olinciguat治疗镰状细胞病(SCD)的孤儿药资格

    2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ironwood制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予olinciguat(IW-1701)治疗镰状细胞病(SCD)的孤儿药资格。olinciguat是一种可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)刺激剂,由Ironwood公司发现并拥有完全控制权,目前正处于II期临床,评估治疗SCD和贲门失弛缓症(achalasia)的潜力。在非临床前研究中,

  • 美国FDA授予Ascendis公司长效甲状旁腺激素前体药物TransCon PTH孤儿药地位

    2018年6月9日讯 /生物谷BIOON/ --Ascendis制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性药物TransCon PTH治疗甲状旁腺功能减退症的孤儿药资格(ODD)。甲状旁腺功能减退症是一种罕见的内分泌疾病,其特征是PTH水平不足导致血液中钙含量低以及磷酸盐水平升高。据估计,甲状旁腺功能减退症影响美国约80000例患者,大多数患者在甲状腺手术期间损伤或意外切除甲状旁

  • 美国FDA授予Chimerix公司天花治疗药物brincidofovir孤儿药资格

    2018年6月9日讯 /生物谷BIOON/ --Chimerix是一家位于美国北卡罗来纳州的小型生物技术公司,专注于发现、开发、商业化创新性的抗病毒药物,以解决未满足的医疗需求。近日,该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性药物brincidofovir治疗天花(smallpox)的孤儿药资格(ODD)。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,