首页 » 标签:“孤儿药”(共找到约100条相关新闻)
  • FDA授予NantKwest默克尔细胞癌免疫疗法孤儿药地位

    3月20日,以NK细胞(自然杀伤细胞)为核心技术平台的用于癌症、感染性疾病及炎性疾病药物开发临床阶段的免疫治疗公司NantKwest称:FDA已经将孤儿药地位授予给公司用于治疗晚期默克尔细胞癌的活化自然杀伤细胞疗法。NantKwest公司的自然杀伤细胞疗法目前处在临床2期研究阶段,试验地点在美国,用于转移性或局部晚期的默克尔细胞癌患者的治疗。该试验的方案刚刚进行了修改,修改后包含了IL-15超激活剂ALT-803的协同作用研究,该药物在临床前试验

  • 美国FDA授予勃林格抗CD33单抗BI836858治疗骨髓增生异常综合症(MDS)的孤儿药地位

    BI 836858是一种抗CD33单抗,具体提高的抗体依赖性细胞毒作用(ADCC),在临床前研究中,针对多种恶性肿瘤细胞均表现出喜人的ADCC效应。

  • EMA授予Abeona公司基因疗法EB-101孤儿药地位

    3 月 8 日,专注于为严重罕见疾病开发基因治疗方法的生物科技公司 Abeona Therapeutics 表示,欧洲药品管理机构(EMA)孤儿药品委员会给予公司基因疗法 EB-101 用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解(RDEB)的孤儿药地位,RDEB 是一种以皮肤起水泡并累及全身为特点的严重威胁生命的遗传性皮肤疾病。EB-101 是 EMA 授予 Abeona 公司的第 4 个孤儿药指定药物,该药物已经在进行中的临床 1 / 2 期试验中表

  • "孤儿药"药品供应保障现状调查:罕见病医药洼地待填补

    目前,我国罕见病患者的药品供应保障存在哪些问题?造成这些问题的原因有哪些?有哪些可能的改善途径?带着这些问题,《经济日报》记者走访了患者、专家、药企以及有关部门等。创新型“孤儿药”难寻“中国造”近日,记者在北京见到了黏多糖贮积症I型患者张笑。黏多糖贮积症是一种罕见隐性遗传疾病,患者身体呈现全身关节僵硬、角膜浑浊、肝脾肿大、呼吸道阻塞等症状。病症给张笑带来了极大的痛苦和不便,“我甚至都无法自己洗头、穿袜子”。同时,张笑还面临一个无奈的现实:国内黏多

  • 千万“孤儿”等药来:世界最大“孤儿药”市场病在哪儿

    罕为人知、罕有人用却又关乎人命的“孤儿药”,再次进入了公共政策视野内。国务院总理李克强12月21日主持召开国务院常务会议,通过“十三五”卫生与健康规划,部署今后5年深化医药卫生体制改革工作。会议确定了“十三五”期间深化医改重点任务。其中之一,就是健全药品供应保障体系,扶持低价药、“孤儿药”、儿童用药等生产。这是一条令人振奋的消息。中国罕见病发展中心主任黄如方对第一财经记者说,这对罕见病群体来说是极大利好,希望相关细则可以尽快出台,让扶持孤儿药生产

  • MeiraGTx公司A004基因治疗视网膜色素变性被授予孤儿药认定资格

    MeiraGTx是一家位于纽约和英国的基因治疗公司,今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其专有的AAV介导基因治疗产品候选药物的孤儿药认定资格(ODD),其中包含色素性视网膜炎GTP酶调节剂基因治疗X连锁色素性视网膜炎(XLRP)。视网膜色素变性(RP)是遗传性失明的最常见形式之一,具有三种一般遗传模式:常染色体显性遗传,常染色体隐性遗传和X连锁。超过70%的XLRP和高达20%的所有RP病例由RPGR基因中的突变引起。由RPGR(RP

  • 孤儿药”被召回致市场断供,多地重症肌无力患者一药难求

    据中国之声《新闻纵横》报道,近日,吉林、天津、广东等地的重症肌无力患者给央广新闻热线打电话反映,“溴吡斯的明片”——这一重症肌无力患者缓解症状的必备药物,在当地各大医院和药房库存紧张,一药难求。目前,我国有数十万重症肌无力患者,“溴吡斯的明片”是这一群体的救命药,由于替代药物少,也被称作“孤儿药”。该药生产厂家今年9月发生召回事件导致市场断供,目前产能虽然恢复,但市场仍出现短缺。吉林长春的一位重症肌无力患者家属王先生很着急,他跑遍了长春市各大医院

  • 喜讯!艾伯维PARP抑制剂veliparib获美国FDA孤儿药资格认定

    雅培生命旗下PARP抑制剂veliparib获美国FDA孤儿药资格认定。

  • 廉价孤儿药断供危及数十万人 黑市救命药从哪来

    近年来,很多被长期临床应用证明能治病、治好病的廉价小药正在以每年几十种的速度消失,患者们往往是跑遍了医院和药店也买不到急需的救命药。不过,在黑市上这些廉价救命药却从来没有缺货的时候,而黄牛往往开出几十倍、上百倍的天价。那么,这些救命药为何能在黑市上出现?又是从哪里来的呢?便宜又好用的廉价药正逐渐从医院和药店淡出。在北京的一家大医院, 0.51元一支的红霉素眼药膏、0.57元一支的红霉素软膏无货,0.92元一支的维生素K注射液也马上断档。北京青年报

  • 依生生物肝癌治疗药物获FDA孤儿药资质

    10月24日,依生生物制药有限公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经正式批准其主打产品YS-ON-001取得肝癌治疗的孤儿药资质。该产品是由依生生物的科研人员自主开发,具有独立知识产权的大分子生物制剂,能够在削弱肿瘤微环境免疫抑制作用的同时,提升免疫系统对肿瘤细胞的杀伤功能,这也是中国科学家在肿瘤免疫学方面的一大发现和突破。依生生物的董事长兼首席执行官张译说:“这一创新药物获得FDA授予的孤儿药资质是对该产品在药物组分、抗癌机制、癌症治疗效