首页 » 标签 :“孤儿药”(共找到约218条相关新闻)
  • Poseida明星产品BCMA CAR-T获FDA授予孤儿药称号

    据Poseida官网消息,FDA已授予其候选产品P-BCMA-101孤儿药称号,针对复发难治性多发性骨髓瘤的治疗。P-BCMA-101包括靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的、可自我更新、长寿命的干细胞记忆T细胞,是一种基于Poseida的piggyBac平台非病毒载体技术开发的自体CAR-T疗法。该方法成本较低,而且基于此方法可产生高百分比的干细胞记忆T细胞(Tscm)。FDA此次孤儿药称号授予是基

  • 2019孤儿药报告:2024年全球市场达16万亿元 新基将成领头羊

    孤儿药(Ophan Drug)是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。根据世界卫生组织的定义,患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过,世界各国根据自己国家的情况,对罕见病的认定标准存在一定差异。例如,美国定义为患病人数少于20万人的疾病;欧洲定义为发病率低于1/2000的疾病。我国尚无明确的罕见病定义,但普遍共识为成人患病

  • 罕见病新药!靶向口服疗法dexpramipexole获孤儿药资格,治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)

    2019年04月27日/生物谷BIOON/--Knopp Biosciences是一家私营的药物发现和开发公司,专注于为高度未满足需求的炎症和神经疾病提供突破性疗法。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予口服候选药物dexpramipexole治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)的孤儿药资格(ODD),这是一种罕见的疾病,治疗选择非常有限。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,

  • 新一代T细胞疗法!新型CD19/CD22双靶点CAR-T疗法AUTO3获孤儿药资格,治疗白血病(ALL)

    2019年04月24日讯 /生物谷BIOON/ --Autolus Therapeutics是一家临床阶段的英国生物制药公司,是T细胞编程和制造技术的领导者,专注于开发治疗癌症的下一代程序化T细胞疗法。近日,该公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予实验性程序化T细胞疗法AUTO3治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)的孤儿药资格(ODD)。AUTO3是一种自体富集T细胞,经单个逆转录病毒载体修

  • 杜氏肌营养不良(DMD)新药!首创结缔组织生长因子单抗pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药资格

    2019年04月18日/生物谷BIOON/--FibroGen是一家领先的美国生物制药公司,总部设在旧金山,在中国的北京和上海均设有分支机构,该公司致力于运用其在缺氧诱导因子(HIF)、结缔组织生长因子(CTGF)生物学和临床开发方面的前沿专业知识,发现和开发用于治疗贫血、纤维化和癌症领域的创新疗法。近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性抗CTGF单克隆抗体pamrevluma

  • 边缘区淋巴瘤(MZL)新药!美国FDA授予新型PI3Kδ抑制剂umbralisib治疗3类MZL的孤儿药资格

    2019年04月18日/生物谷BIOON/--TG Therapeutics是一家致力于为B细胞介导疾病患者开发创新疗法的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予磷酸肌醇-3-激酶δ(PI3Kδ)抑制剂umbralisib(TGR-1202)孤儿药资格,用于治疗所有3种边缘区淋巴瘤(MZL)患者:淋巴结、淋巴结外、脾脏MZL。今年1月,FDA还授予了umbralisib

  • 全球最畅销孤儿药Soliris首个生物仿制药在俄罗斯获批

     瑞士生物技术公司Selexis SA与俄罗斯生物制药公司Generium近日联合宣布,来自Selexis公司SURE技术平台生产的生物产品已获批在俄罗斯上市。最新批准的产品是单克隆抗体药物Soliris(eculizumab)的一种生物仿制药,用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。Generium是全球第一家开发和销售eculizumab生物仿

  • T细胞白血病新药!新型烷基化脱乙酰基酶抑制剂tinostamustine获美国FDA授予孤儿药资格

    2019年03月29日讯 /生物谷BIOON/ --Imbrium Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,致力于通过开发重要的新的药理学和生物疗法来推进医学科学的发展。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性药物tinostamustine孤儿药资格(ODD),该药是潜在首创的烷基化脱乙酰基酶抑制剂,目前处于早期临床研究,用于治疗T细胞幼淋巴细胞白血病(T-PL

  • 罕见病新药!美国FDA授予酶替代疗法RVT-801治疗法韦尔病的孤儿药资格和快速通道资格

    2019年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --Enzyvant是一家专注开发创新性疗法治疗罕见病的生物医药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予RVT-801罕见儿科疾病资格和快速通道资格。在美国和欧盟,RVT-801之前还被授予了孤儿药资格。RVT-801是一种实验性酶替代疗法(ERT),目前处于临床前开发阶段,开发用于法韦尔病(Farber disease)的治疗,这

  • 罕见病新药!阿斯利康SRC抑制剂saracatinib获美国FDA孤儿药资格,治疗特发性肺纤维化(IPF)

    2019年03月19日/生物谷BIOON/--英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予saracatinib治疗特发性肺纤维化(IPF)的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包括各种