首页 » 标签:“孤儿药”(共找到约100条相关新闻)
  • 东阳光1类新药伊非尼酮获得FDA孤儿药资格认定

     8月10日,东阳光药业的1类新药伊非尼酮(yinfenidone,HEC585)获得FDA孤儿药资格认定,用于治疗特发性肺纤维化(IPF)。伊非尼酮是由东阳光药业自主开发用于治疗纤维化的新化学实体,最早于2016年6月17日向广东省局提交了临床申请,并于2016年8月23获得CDE承办受理,2017年3月22日被CDE批准临床。东阳光同步向美国FDA提交了伊非尼酮的IND临床试验申请,

  • 喜讯!胶质母细胞瘤疫苗SurVaxM喜获FDA“孤儿药”资格认定

    2017年8月14日讯 /生物谷BIOON/--近日,美国FDA正式授予SurVaxM疫苗"孤儿药"资格,用于治疗胶质母细胞瘤。该疫苗主要通过靶向拮抗肿瘤细胞中凋亡抑制蛋白survivin的表达,控制肿瘤细胞生长,提高药物治疗敏感性。该疫苗由罗斯威尔公园癌症研究所(Roswell Park Cancer Institute)的神经外科副教授Michael Ciesielski和神经外科主任Robe

  • FDA授予治疗IgAN药物Blisibimod孤儿药称号

    日前,FDA授予Anthera治疗IgAN(Immunoglobulin A nephropathy,免疫球蛋白A肾病)肾病药物Blisibimod孤儿药称号。Blisibimod的靶向分子是B细胞激活因子(BAFF),BAFF介导了多种自身免疫性疾病,包括IgAN、系统性红斑狼疮等。Anthera的CEO Craig Thompson说:“我们很高兴Blisibimod获得FDA批准的IgAN治

  • 美FDA授予6个药物孤儿药地位 包括脑癌疫苗

     美国食品和药物管理局(FDA)近日授予了6个药物孤儿药地位(ODD),分别为:(1)MimiVax公司免疫治疗性疫苗SurVaxM(DRU-2017-5947)治疗胶质母细胞瘤(脑部肿瘤的一种类型);(2)InDex公司实验性抗炎药cobitolimod治疗溃疡性结肠炎儿科患者;(3)Ocugen公司OCU300(brimonidine tartrate,酒石酸溴莫尼定)治疗眼部移植物

  • 美国FDA授予Almac首创治疗性多肽药物ALM201治疗卵巢癌的孤儿药地位

     2017年7月6日 讯 /生物谷BIOON/ --Almac Discovery是一家总部位于北爱尔兰的英国生物制药公司,专注于发现和鉴别创新疗法用于癌症的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其实验性药物ALM201治疗卵巢癌的孤儿药地位。ALM201是一种首创的(first-in-class)治疗性多肽,开发用于模拟体内自然产生的一种蛋白FKBPL的某些特性。

  • EMA 和 FDA 同时授予 Therachon 蛋白质疗法 TA-46 孤儿药地位

    Therachon 是瑞士一家专注于开发创新药物用于目前没有治疗方法的罕见性遗传疾病的生物技术公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)及欧洲药品管理局(EMA)均已授予其先导药物 TA-46 治疗软骨发育不全(achondroplasia)患者的孤儿药地位。该病又称胎儿型软骨营养障碍、软骨营养障碍性侏儒等,是一种由于软骨内骨化缺陷的先天性发育异常,主要影响长骨,临床表现为四肢不成比例

  • 美FDA授予Oncosec瘤内DNA肿瘤免疫疗法pIL-12孤儿药资格

    OncoSec Medical 是一家专注于开发基于 DNA 的瘤内肿瘤免疫疗法的生物技术公司。近日,该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予 tavokinogene telsaplasmid(pIL-12,一种可表达白细胞介素 -12[IL-12] 的质粒)治疗不可切除性转移性黑色素瘤的孤儿药资格。IL-12 是一种体内自然产生的蛋白质,具有免疫刺激功能。pIL-12 是 OncoSec

  • 美 FDA 授予 Oncosec 瘤内 DNA 肿瘤免疫疗法 pIL-12 孤儿药资格

    OncoSec Medical 是一家专注于开发基于 DNA 的瘤内肿瘤免疫疗法的生物技术公司。近日,该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予 tavokinogene telsaplasmid(pIL-12,一种可表达白细胞介素 -12[IL-12] 的质粒)治疗不可切除性转移性黑色素瘤的孤儿药资格。IL-12 是一种体内自然产生的蛋白质,具有免疫刺激功能。pIL-12 是 OncoSec

  • Tucatinib治疗脑转移乳腺癌获FDA孤儿药认定

    6月8日,美国临床阶段生物制药公司Cascadian Therapeutics表示,公司在研HER2高选择性口服小分子激酶抑制剂Tucatinib已被美国FDA授予治疗具有脑转移乳腺癌的孤儿药指定。哈佛大学附属丹娜法伯癌症研究院Eric P. Winer博士称,HER2阳性转移性乳腺癌患者中,约有50%的患者会出现脑部转移,这些脑转移将会降低患者的生活质量以及生存时间。Winer的同事,Nancy

  • FDA 授予 Cytokinetics 公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位

    Cytokinetics 是一家处于后期阶段的生物制药公司,致力于发现、开发和商业化首创的(first-in-class)肌肉激活药物,用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者,目前,Cytokinetics 正在开发小分子候选药物,专门用于增加肌肉功能和收缩能力。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其实验性药物 CK-212