首页 » 标签:“孤儿药”(共找到约100条相关新闻)
  • 圣诺制药核酸干扰新药STP705再获FDA孤儿药资格

     圣诺制药(Sirnaomics Inc.)12月7日宣布,公司自主研发的核酸干扰创新药STP705再次被美国FDA罕见病产品开发办公室(Officeof Orphan Product Development Division)授予治疗胆管癌的孤儿药资格。今年8月,STP705曾被FDA授予治疗原发硬化性胆管炎的孤儿药资格。圣诺制药开发的1.1类化药STP705是一种具有抗组织纤维化和抗

  • 南开大学抗脑胶质瘤药物获FDA孤儿药认定

     记者22日从南开大学获悉,该校药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时8年攻关的编号为ACT001的抗脑胶质瘤药物,日前获得美国食品药品管理局(FDA)罕见病药物(即:孤儿药)的资格认定,成为中国少数几个获得该资格认定的药品之一,也是目前为止天津首个获美“孤儿药”认定的准药品。“孤儿药”(Orphan Drug Disignation)是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。由于罕见

  • FDA授予Artemis公司青蒿酮治疗疟疾孤儿药地位

     Artemis是美国一家致力于开发新疗法用于预防和治疗严重危及生命的感染性疾病的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其先导候选药物artemisone(青蒿酮)治疗疟疾的孤儿药地位(ODD)。FDA的ODD项目旨在为所开发药物是用于治疗患病人数少于20万的罕见疾病的药物开发商提供激励。罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相

  • 美国FDA授予Shire实验性A型血友病基因疗法SHP654孤儿药地位

     2017年10月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性凝血因子VIII(FVIII)基因疗法SHP654(又名BAX888)治疗A型血友病的孤儿药地位(ODD)。SHP654利用了一种腺相关病毒血清型8(AAV8)载体,将一种经过密码子优化的、B结构域删除的FVIII(BD

  • 美国FDA授予武田&Tigenix首创干细胞疗法Cx601孤儿药地位

     2017年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --比利时生物制药公司Tigenix与合作伙伴武田(Takeda)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予首创抗炎药Cx601用于治疗既往接受至少一种常规或生物疗法缓解不足的克罗恩病(CD)患者复杂性肛周瘘(CPF)的孤儿药地位(ODD)。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包

  • FDA推动孤儿药资格审批流程再升级

     1983年美国颁布了孤儿药法案(Orphan Drug Act),法案明确规定:在美国那些影响少于20万人的疾病为罕见性疾病(Rare diseases)。据此定义,目前大约有7000种罕见病,其中80-85%的疾病会严重威胁生命健康,且普遍面临缺医少药的困境。据估计,全美罕见病人数接近3000万。自孤儿药法案颁布以来,孤儿药进入了发展的快车道。从当初只有十几款罕见病用药,到今天已有6

  • 肝癌在研新药FGFR4抑制剂获孤儿药资格

     日前,H3 Biomedicine公司宣布,该公司治疗肝细胞癌(hepatocellular carcinoma, HCC)的在研新药H3B-6527获得美国FDA授予的孤儿药资格。H3 Biomedicine公司是一家专精于研发癌症精准疗法的临床期生物制药公司。H3B-6527是该公司开发的第一个进入临床期的实体瘤在研药物。它是一种可口服的,有选择性的强力成纤维细胞生长因子受体4(f

  • H3 Biomedicine治疗肝癌药物H3B-6527获孤儿药称号

    2017年10月12日讯 /生物谷BIOON/ --H3 Biomedicine是一家专注于研发肿瘤药物的临床研究公司,卫材全球肿瘤业务部的一员。近日,FDA宣布,授予H3 Biomedicine治疗肝癌(Hepatocellular Cancer,HCC)药物H3B-6527获孤儿药称号。H3B-6527是H3 Biomedicine研发的第一个实体瘤临床研究化合物,它是一种口服药物,是成纤维细

  • 好消息!肝硬化并发症孤儿药BIV201正式开启临床IIa期试验

    2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --近日,BioVie Inc公司(BIVI)宣布首位肝硬化难治性腹水患者接受了BIV201治疗,正式启动BIV201治疗肝病的IIa期临床试验。该项试验将在McGuire研究所的6名患者身上进行试验。BIV201是BIVI公司旗下一种治疗肝硬化并发症,如腹水和其他危及生命并发症的药物。该药物已被FDA授予孤儿药称号,且被美国专利保护。最初,BIV2

  • FDA授予原发性线粒体肌病药物elamipretide孤儿药称号

    2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --近日,Stealth Biotherapeutics宣布,FDA授予公司旗下治疗原发性线粒体肌病(PMM)药物elamipretide孤儿药称号。PMM是由于线粒体代谢过程中某些酶缺乏所引起的一组遗传性疾病。目前PMM的治疗主要是营养支持治疗、对症治疗、大量维生素、辅酶Q治疗等。Stealth公司CEO Reenie McCarthy说:“FDA