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  • 肝癌在研新药FGFR4抑制剂获孤儿药资格

     日前,H3 Biomedicine公司宣布,该公司治疗肝细胞癌(hepatocellular carcinoma, HCC)的在研新药H3B-6527获得美国FDA授予的孤儿药资格。H3 Biomedicine公司是一家专精于研发癌症精准疗法的临床期生物制药公司。H3B-6527是该公司开发的第一个进入临床期的实体瘤在研药物。它是一种可口服的,有选择性的强力成纤维细胞生长因子受体4(f

  • H3 Biomedicine治疗肝癌药物H3B-6527获孤儿药称号

    2017年10月12日讯 /生物谷BIOON/ --H3 Biomedicine是一家专注于研发肿瘤药物的临床研究公司,卫材全球肿瘤业务部的一员。近日,FDA宣布,授予H3 Biomedicine治疗肝癌(Hepatocellular Cancer,HCC)药物H3B-6527获孤儿药称号。H3B-6527是H3 Biomedicine研发的第一个实体瘤临床研究化合物,它是一种口服药物,是成纤维细

  • 好消息!肝硬化并发症孤儿药BIV201正式开启临床IIa期试验

    2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --近日,BioVie Inc公司(BIVI)宣布首位肝硬化难治性腹水患者接受了BIV201治疗,正式启动BIV201治疗肝病的IIa期临床试验。该项试验将在McGuire研究所的6名患者身上进行试验。BIV201是BIVI公司旗下一种治疗肝硬化并发症,如腹水和其他危及生命并发症的药物。该药物已被FDA授予孤儿药称号,且被美国专利保护。最初,BIV2

  • FDA授予原发性线粒体肌病药物elamipretide孤儿药称号

    2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --近日,Stealth Biotherapeutics宣布,FDA授予公司旗下治疗原发性线粒体肌病(PMM)药物elamipretide孤儿药称号。PMM是由于线粒体代谢过程中某些酶缺乏所引起的一组遗传性疾病。目前PMM的治疗主要是营养支持治疗、对症治疗、大量维生素、辅酶Q治疗等。Stealth公司CEO Reenie McCarthy说:“FDA

  • CBIO的B型血友病药物获得FDA授予孤儿药称号

    2017年9月28日讯 /生物谷BIOON/ --今日,CBIO(CatalystBiosciences)宣布,FDA授予公司旗下治疗B型血友病的CB 2679d/ISU304药物孤儿药的称号。CB 2679d/ ISU304是重组人凝血因子IX变体皮下注射疗法。 CBIO的CEO Nassim Usman博士说:“CB2679d/ISU304获FDA孤儿药称号将促进这一有前景的B型血友

  • 美国和欧洲监管部门授予铜代谢异常遗传病的基因药物VTX801孤儿药称号

    2017年9月28日讯 /生物谷BIOON/ --今日,VivetTherapeutics宣布,公司旗下治疗威尔逊氏病(Wilson’s Disease,WD)的基因药物VTX801被美国和欧洲监管部门孤儿药的称号。WD是铜转运蛋白ATP7B基因突变引发的一种遗传疾病,发病概率约为1/40000人。WD患者的胆脏中代谢、排除铜元素的途径被破坏,导致组织中积累铜元素,引发组织毒性(尤其是肝脏和中枢神

  • FDA授予ALS药物AMX0035孤儿药称号

    MicrosoftInternetExplorer402DocumentNotSpecified7.8 磅Normal02017年9月20日讯 /生物谷BIOON/ --近日,Amylyx Pharmaceuticals, Inc宣布,FDA授予公司旗下治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)患者药物AMX0035孤儿药的称号。近期,公司正在开展一项名为CENTAUR的临床II期试验,旨在评估ALS患

  • 家族性结腺瘤息肉病患者的福音!FDA为孤儿药CPP-1X/sul开启快速跟踪通道

    MicrosoftInternetExplorer402DocumentNotSpecified7.8 磅Normal02017年9月20日讯 /生物谷BIOON/ --CPP(Cancer Prevention Pharmaceuticals, Inc)是一家专注于研究肿瘤药物及其他一些药物的公司,昨日宣布FDA为公司旗下治疗成人家族性腺瘤息肉病(FAP,familial adenomatous

  • 美国FDA授予Motif Bio新型抗生素iclaprim孤儿药地位

     2017年9月16日讯 /生物谷BIOON/ --Motif Bio是一家专注于新型抗生素研发的临床阶段生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予新型抗生素iclaprim治疗囊性纤维化(CF)患者金黄色葡萄球菌肺部感染的孤儿药地位。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包括各种临床开发激励措施,如临床试验

  • 第三代EGFR抑制剂CK-101获孤儿药认定

     9月11日,美国Fortress Biotech旗下控股公司Checkpoint Therapeutics表示,美国FDA已授予公司在研第三代EGFR抑制剂CK-101(也称为RX518)用于EGFR突变阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)治疗的孤儿药资格认定。CK-101目前处在临床1/2期试验临床1期部分的剂量递增研究阶段。该项研究的临床1期部分用于评估剂量递增的CK‐101用于治疗晚